치료 경험이 없는 제1형 고셔병 환자에서 Velaglucerase Alfa(VPRIV)의 신속한 정맥 주입
치료 경험이 없는 제1형 고셔병 환자에 대한 벨라글루세라아제 알파(VPRIV)의 신속한 정맥 주입: 연구자 주도 연구
지난 2년 동안 연구자는 이전에 베라글루세라제 알파 ERT로 치료받은 GD 환자가 동일한 ERT의 10분(빠른) 투여로 점진적으로 전환되는 IIR을 성공적으로 수행했습니다. 성공은 안전성(임상적으로 의미 있는 AE 없음, 검출된 항체 없음, 가정 요법), 효능("악화 부족") 및 환자 만족도로 표현되었습니다. 후자는 특정 설문지 및 아날로그 척도에 기반한 것이 아니라 특히 환자가 다른 환자와 경험을 공유하고 결과적으로 ERT의 빠른 관리로 전환하도록 많은 사람들이 반복적으로 요청했기 때문입니다.
따라서 연구자는 치료 경험이 없는 환자 코호트에서 벨라글루세라제 알파의 10분 투여의 안전성과 효능을 조사할 것을 제안합니다.
현재 VPRIV 라벨은 격주로 60단위/kg 체중(60단위/kg EOW)의 투여량으로 제한되어 있습니다. 이 투여량은 연구 기간 내내 사용됩니다. 효소는 Shire가 제공하며, Shire는 임상시험 수행을 위한 연구 보조금도 제공할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
규약:
연구 설계: 이것은 I형 고셔병을 앓고 있는 치료 경험이 없는 환자에게 벨라글루세라제 알파(VPRIV)의 빠른 투여의 안전성과 효능을 평가하기 위한 단일 센터, 공개 라벨 시험이 될 것입니다. 처음 6번의 주입은 병원에서 시행될 것입니다: 처음 3번의 주입은 각각 60, 30, 20분 이내에 이루어지며 주입 #4에서 10분 투여가 시작됩니다. 병원에서 10분 동안 3번의 사건 없는 관리 후에 격주 ERT는 프로토콜에 설명된 대로 가정 요법으로 계속됩니다. 연구 기간은 12개월이며 긍정적인 결과가 나올 때까지 연장됩니다.
환자 수: 15. 처음 10명의 환자는 성인이 될 것이며 그 다음에는 어린이가 시험에 등록할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Please Select...
-
Jerusalem, Please Select..., 이스라엘, 9103102
- Michal Becker- Cohen
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
처음 10명의 성인 환자에 대해 18세 이상의 남성 및 여성; 마지막 5명의 환자는 6세 이상입니다.
- DBS 방법론을 사용하여 CentoGene에서 수행한 정의된 유전자형 및 상승된 바이오마커 LysoGb1을 사용한 Gaucher병의 확인된 효소 진단.
- ERT에 대한 적응증은 MOH 기준을 충족하여 안내됩니다.
- 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의한 가임 여성 환자.
- 과거에 ERT 또는 SRT를 받은 적이 없는 환자 또는 지난 12개월 동안 ERT 또는 SRT를 받은 적이 없고 항-글루코세레브로시다제 항체가 음성인 환자
제외 기준:
현재 모든 조건에 대해 다른 실험 약물을 복용 중입니다.
- 제2형 또는 제3형 고셔병의 특징인 신경학적 징후 및 증상의 존재
- 임신 또는 간호
- 연구자의 판단에 따라 환자의 연구 순응을 방해할 모든 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Vpriv의 신속한 주입
치료 경험이 없는 제1형 고셔병 환자에 대한 벨라글루세라제 알파(VPRIV)의 신속한 정맥 주입
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VPRIV(Velaglucerase alfa) 제1형 고셔병 환자를 위한 장기 효소 대체 요법(ERT).
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MRI로 측정한 비장 부피의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 12 개월.
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기준선 대비 변화율
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12 개월.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 헤모글로빈의 변화
기간: 12 개월
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기준선 대비 변화율
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12 개월
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기준선에서 혈소판 수의 변화
기간: 12 개월
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기준선 대비 변화율
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12 개월
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Lyso-GB1의 기준선에서 변경
기간: 12 개월
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기준선 대비 변화율
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12 개월
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기준선에서 간 부피의 변화
기간: 12 개월
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기준선 대비 변화율
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12 개월
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기준선에서 비장 부피 10% 감소의 변화
기간: 6 개월
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기준선 대비 변화율
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 307-17-SZMC
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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