Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Rask intravenøs infusjon av Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos behandlingsnaive pasienter med Gauchers sykdom type 1

18. mars 2021 oppdatert av: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Rask intravenøs infusjon av Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos behandlingsnaive pasienter med Gaucher-sykdom type 1: En etterforsker-initiert studie

I løpet av de siste to årene har etterforskeren utført en IIR der pasienter med GD, tidligere behandlet med velaglucerase alfa ERT, gradvis ble byttet til en 10 minutters (rask) administrering av samme ERT. Suksessen ble uttrykt som sikkerhet (ingen klinisk meningsfulle bivirkninger, ingen antistoffer påvist, hjemmeterapi), effekt ("manglende forverring") og pasientenes tilfredshet. Sistnevnte var ikke bare basert på spesifikke spørreskjemaer og analoge skalaer, men spesielt på at pasientene delte erfaringer med andre pasienter og følgelig gjentatte forespørsler fra mange om å bytte til rask administrering av ERT.

Derfor foreslår etterforskeren herved å undersøke sikkerheten og effekten av en 10 minutters administrering av velaglucerase alfa i en gruppe behandlingsnaive pasienter.

Gjeldende VPRIV-etikett er begrenset til en dose på 60 enheter/kg kroppsvekt annenhver uke (60 enheter/kg EOW) - denne dosen vil bli brukt gjennom hele studieperioden. Enzymet vil bli levert av Shire, som også vil gi et forskningsstipend for gjennomføringen av forsøket.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Protokoll:

Studiedesign: Dette vil være en enkeltsenter, åpen studie for å vurdere sikkerheten og effekten av rask administrering av velaglucerase alfa (VPRIV) til behandlingsnaive pasienter med Gauchers sykdom type I. De første seks infusjonene vil bli administrert på sykehuset: de tre første infusjonene innen 60, 30 og 20 minutter hver, med begynnelsen av en 10 minutters administrering fra infusjon #4. Etter de tre uregelmessige administreringen av de 10 minuttene på sykehuset, vil den to-ukentlige ERT fortsette som hjemmeterapi, som beskrevet i protokollen. Studiens varighet vil være 12 måneder, med forlengelse i påvente av positive resultater.

Antall pasienter: 15. De første ti pasientene vil være voksne, og deretter vil barn få melde seg på forsøket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Israel, 9103102
        • Michal Becker- Cohen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • menn og kvinner, 18 år eller eldre for de første ti voksne pasientene; 6 år eller eldre for de siste fem pasientene.

    • Bekreftet enzymatisk diagnose av Gauchers sykdom med en definert genotype og forhøyet biomarkør LysoGb1, utført ved CentoGene ved bruk av DBS-metodikk.
    • Indikasjoner for ERT vil bli veiledet ved å oppfylle MOH-kriteriene.
    • Kvinnelige pasienter i fertil alder som godtar å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode.
    • Pasienter som ikke har fått ERT eller SRT tidligere eller Pasienter som ikke har fått ERT eller SRT de siste 12 månedene og har et negativt anti-glukocerebrosidase antistoff

Ekskluderingskriterier:

  • Tar for tiden et annet eksperimentelt medikament for enhver tilstand

    • Tilstedeværelse av nevrologiske tegn og symptomer som er karakteristiske for Gauchers sykdom type 2 eller type 3
    • Gravid eller ammende
    • Tilstedeværelse av enhver medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som etter etterforskerens vurdering ville forstyrre pasientens etterlevelse av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rask infusjon av Vpriv
Rask intravenøs infusjon av velaglukerase alfa (VPRIV) hos behandlingsnaive pasienter med Gauchers sykdom type 1
Legemiddel: VPRIV
VPRIV (Velaglucerase alfa) Langvarig enzymerstatningsterapi (ERT) for pasienter med Gauchers sykdom type 1.
Andre navn:
  • Velaglucerase Alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i miltvolum målt ved MR
Tidsramme: 12 måneder.
Prosentvis endring fra baseline
12 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: 12 måneder
Prosentvis endring fra baseline
12 måneder
Endring fra baseline i antall blodplater
Tidsramme: 12 måneder
Prosentvis endring fra baseline
12 måneder
Endring fra baseline i Lyso-GB1
Tidsramme: 12 måneder
Prosentvis endring fra baseline
12 måneder
Endring fra baseline i levervolum
Tidsramme: 12 måneder
Prosentvis endring fra baseline
12 måneder
Endring fra baseline 10 % reduksjon i miltvolum
Tidsramme: 6 måneder
Prosentvis endring fra baseline
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. september 2018

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2019

Studiet fullført (Faktiske)

18. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

11. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 307-17-SZMC

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær sykdom

Kliniske studier på VPRIV

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere