Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hurtig intravenøs infusion af Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos behandlingsnaive patienter med Gauchers sygdom type 1

18. marts 2021 opdateret af: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Hurtig intravenøs infusion af Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos behandlingsnaive patienter med Gauchers sygdom type 1: En investigator-initieret undersøgelse

I løbet af de sidste to år har investigator udført en IIR, hvor patienter med GD, tidligere behandlet med velaglucerase alfa ERT, gradvist blev skiftet til en 10 minutters (hurtig) administration af den samme ERT. Succesen blev udtrykt som sikkerhed (ingen klinisk betydningsfulde AE'er, ingen påvist antistoffer, hjemmeterapi), effektivitet ("manglende forringelse") og patienternes tilfredshed. Sidstnævnte var ikke kun baseret på specifikke spørgeskemaer og analoge skalaer, men især på patienternes deling af erfaringerne med andre patienter og følgelig gentagne anmodninger fra mange om at skifte til en hurtig administration af deres ERT.

Derfor foreslår investigator hermed at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​en 10 minutters administration af velaglucerase alfa i en kohorte af behandlingsnaive patienter.

Det nuværende VPRIV-mærke er begrænset til en dosis på 60 enheder/kg kropsvægt hver anden uge (60 enheder/kg EOW) - denne dosis vil blive brugt i hele undersøgelsesperioden. Enzymet vil blive leveret af Shire, som også vil give et forskningslegat til gennemførelse af forsøget.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Protokol:

Studiedesign: Dette vil være et enkelt-center, åbent studie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​hurtig administration af velaglucerase alfa (VPRIV) til behandlingsnaive patienter med type I Gauchers sygdom. De første seks infusioner vil blive administreret på hospitalet: de første tre infusioner inden for 60, 30 og 20 minutter hver, med begyndelsen af ​​en 10 minutters administration fra infusion #4. Efter de tre uventede administration af de 10 minutter på hospitalet, vil den ugentlige ERT fortsætte som hjemmeterapi, som beskrevet i protokollen. Undersøgelsens varighed vil vare 12 måneder, med en forlængelse afventende positive resultater.

Antal patienter: 15. De første ti patienter vil være voksne, og derefter får børn lov til at deltage i forsøget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Israel, 9103102
        • Michal Becker- Cohen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder, 18 år eller ældre for de første ti voksne patienter; 6 år eller ældre for de sidste fem patienter.

    • Bekræftet enzymatisk diagnose af Gauchers sygdom med en defineret genotype og forhøjet biomarkør LysoGb1, udført på CentoGene ved hjælp af DBS-metodologi.
    • Indikationer for ERT vil blive vejledt ved at opfylde MOH-kriterierne.
    • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, der accepterer at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode.
    • Patienter, der ikke tidligere har modtaget ERT eller SRT eller patienter, der ikke har modtaget ERT eller SRT inden for de seneste 12 måneder og har et negativt anti-glucocerebrosidase-antistof

Ekskluderingskriterier:

  • Tager i øjeblikket et andet eksperimentelt lægemiddel til enhver tilstand

    • Tilstedeværelse af neurologiske tegn og symptomer, der er karakteristiske for type 2 eller type 3 Gauchers sygdom
    • Gravid eller ammende
    • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter investigatorens vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hurtig infusion af Vpriv
Hurtig intravenøs infusion af velaglucerase alfa (VPRIV) hos behandlingsnaive patienter med Gauchers sygdom type 1
Medicin: VPRIV
VPRIV (Velaglucerase alfa) Langvarig enzymerstatningsterapi (ERT) til patienter med Gauchers sygdom type 1.
Andre navne:
  • Velaglucerase Alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i miltvolumen målt ved MR
Tidsramme: 12 måneder.
Procentvis ændring fra baseline
12 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: 12 måneder
Procentvis ændring fra baseline
12 måneder
Ændring fra baseline i trombocyttal
Tidsramme: 12 måneder
Procentvis ændring fra baseline
12 måneder
Ændring fra baseline i Lyso-GB1
Tidsramme: 12 måneder
Procentvis ændring fra baseline
12 måneder
Ændring fra baseline i levervolumen
Tidsramme: 12 måneder
Procentvis ændring fra baseline
12 måneder
Ændring fra baseline 10 % reduktion i miltvolumen
Tidsramme: 6 måneder
Procentvis ændring fra baseline
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

18. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

11. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 307-17-SZMC

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær sygdom

Kliniske forsøg med VPRIV

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner