Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Snabb intravenös infusion av Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos behandlingsnaiva patienter med Gauchers sjukdom typ 1

18 mars 2021 uppdaterad av: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Snabb intravenös infusion av Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos behandlingsnaiva patienter med Gauchers sjukdom typ 1: En utredare initierad studie

Under de senaste två åren har utredaren framgångsrikt genomfört en IIR där patienter med GD, som tidigare behandlats med velagluceras alfa ERT, gradvis byttes till en 10 minuters (snabb) administrering av samma ERT. Framgången uttrycktes som säkerhet (inga kliniskt betydelsefulla biverkningar, inga antikroppar upptäckts, hemterapi), effekt ("avsaknad av försämring") och patienternas tillfredsställelse. Det senare baserades inte bara på specifika frågeformulär och analoga skalor, utan särskilt på att patienterna delade med sig av sina erfarenheter med andra patienter och följaktligen upprepade önskemål från många att byta till en snabb administrering av sin ERT.

Därför föreslår utredaren härmed att undersöka säkerheten och effekten av en 10 minuters administrering av velaglukeras alfa i en kohort av behandlingsnaiva patienter.

Den nuvarande VPRIV-etiketten är begränsad till en dos på 60 enheter/kg kroppsvikt varannan vecka (60 enheter/kg EOW) - denna dos kommer att användas under hela studieperioden. Enzymet kommer att tillhandahållas av Shire, som också kommer att ge ett forskningsanslag för genomförandet av försöket.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Protokoll:

Studiedesign: Detta kommer att vara en öppen studie med ett enda centrum för att utvärdera säkerheten och effekten av snabb administrering av velagluceras alfa (VPRIV) till behandlingsnaiva patienter med Gauchers sjukdom typ I. De första sex infusionerna kommer att administreras på sjukhuset: de första tre infusionerna inom 60, 30 och 20 minuter vardera, med början av en 10 minuters administrering från infusion #4. Efter tre händelselösa administrering av de 10 minuterna på sjukhuset, kommer ERT varannan vecka att fortsätta som hemterapi, enligt beskrivningen i protokollet. Studiens varaktighet kommer att vara 12 månader, med en förlängning i väntan på positiva resultat.

Antal patienter: 15. De första tio patienterna kommer att vara vuxna, och sedan kommer barn att få anmäla sig till försöket.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Israel
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Israel, 9103102
        • Michal Becker- Cohen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • män och kvinnor, 18 år eller äldre för de första tio vuxna patienterna; 6 år eller äldre för de senaste fem patienterna.

    • Bekräftad enzymatisk diagnos av Gauchers sjukdom med en definierad genotyp och förhöjd biomarkör LysoGb1, utförd vid CentoGene med DBS-metodik.
    • Indikationer för ERT kommer att vägledas genom att uppfylla MOH-kriterierna.
    • Kvinnliga fertila patienter som går med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod.
    • Patienter som inte har fått ERT eller SRT tidigare eller Patienter som inte har fått ERT eller SRT under de senaste 12 månaderna och har en negativ anti-glukocerebrosidasantikropp

Exklusions kriterier:

  • Tar för närvarande ett annat experimentellt läkemedel för alla tillstånd

    • Närvaro av neurologiska tecken och symtom som är karakteristiska för Gauchers sjukdom typ 2 eller typ 3
    • Gravid eller ammande
    • Närvaro av något medicinskt, emotionellt, beteendemässigt eller psykologiskt tillstånd som enligt utredarens bedömning skulle störa patientens efterlevnad av studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Snabb infusion av Vpriv
Snabb intravenös infusion av velaglukeras alfa (VPRIV) hos behandlingsnaiva patienter med Gauchers sjukdom typ 1
Läkemedel: VPRIV
VPRIV (Velaglucerase alfa) Långtidsbehandling med enzymersättning (ERT) för patienter med Gauchers sjukdom typ 1.
Andra namn:
  • Velaglucerase Alfa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i mjältvolym mätt med MRT
Tidsram: 12 månader.
Procentuell förändring från baslinjen
12 månader.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i hemoglobin
Tidsram: 12 månader
Procentuell förändring från baslinjen
12 månader
Förändring från baslinjen i trombocytantal
Tidsram: 12 månader
Procentuell förändring från baslinjen
12 månader
Ändring från baslinjen i Lyso-GB1
Tidsram: 12 månader
Procentuell förändring från baslinjen
12 månader
Förändring från baslinjen i levervolym
Tidsram: 12 månader
Procentuell förändring från baslinjen
12 månader
Ändring från baslinjen 10 % minskning av mjältvolymen
Tidsram: 6 månader
Procentuell förändring från baslinjen
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 september 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

30 september 2019

Avslutad studie (Faktisk)

18 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

11 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 307-17-SZMC

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Primär sjukdom

Kliniska prövningar på VPRIV

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera