维拉苷酶阿尔法 (VPRIV) 快速静脉输注治疗初治 1 型戈谢病患者
维拉苷酶α (VPRIV) 快速静脉输注治疗未接受过治疗的 1 型戈谢病患者：一项研究者发起的研究
在过去的两年中，研究人员成功地进行了 IIR，其中 GD 患者，以前用维拉苷酶 alfa ERT 治疗逐渐切换到相同 ERT 的 10 分钟（快速）给药。 成功表示为安全性（无临床意义的 AE、未检测到抗体、家庭治疗）、有效性（“无恶化”）和患者满意度。 后者不仅基于特定的问卷调查和模拟量表，而且特别是基于患者与其他患者分享的经验，因此许多人反复要求切换到快速管理他们的 ERT。
因此，研究者特此提议在一组初治患者中研究维拉苷酶 alfa 给药 10 分钟的安全性和有效性。
当前的 VPRIV 标签限制为每隔一周 60 单位/千克体重的剂量（60 单位/千克 EOW）——该剂量将在整个研究期间使用。 该酶将由 Shire 提供，Shire 还将为试验的进行提供研究资助。
研究概览
详细说明
协议：
研究设计：这将是一项单中心、开放标签试验，以评估快速给予维拉苷酶 alfa (VPRIV) 治疗初治 I 型戈谢病患者的安全性和有效性。 前 6 次输注将在医院进行：前 3 次输注分别在 60、30 和 20 分钟内进行，10 分钟的输注从第 4 次输注开始。 在医院进行了 10 分钟的 3 次平稳管理后，每两周一次的 ERT 将继续作为家庭治疗，如协议中所述。 研究的持续时间为 12 个月，并在等待积极结果的情况下延长。
患者人数：15。 前十名患者将是成年人，然后儿童将被允许参加试验。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习地点
-
-
Please Select...
-
Jerusalem、Please Select...、以色列、9103102
- Michal Becker- Cohen
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-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
前十名成年患者，男女不限，年满18周岁；最后五名患者年龄在 6 岁或以上。
- 使用 DBS 方法在 CentoGene 进行的具有明确基因型和升高的生物标志物 LysoGb1 的戈谢病的酶促诊断得到证实。
- ERT 的适应症将以满足 MOH 标准为指导。
- 同意使用医学上可接受的避孕方法的有生育能力的女性患者。
- 过去未接受过 ERT 或 SRT 的患者或过去 12 个月内未接受过 ERT 或 SRT 且抗葡萄糖脑苷脂酶抗体呈阴性的患者
排除标准：
目前正在服用另一种实验性药物治疗任何病症
- 存在 2 型或 3 型戈谢病特有的神经系统体征和症状
- 怀孕或哺乳
- 研究者判断会干扰患者对研究的依从性的任何医学、情绪、行为或心理状况的存在。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：快速输注 Vpriv
快速静脉输注维拉苷酶 alfa (VPRIV) 治疗初治 1 型戈谢病患者
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VPRIV（Velaglucerase alfa） 1 型戈谢病患者的长期酶替代疗法 (ERT)。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过 MRI 测量的脾脏体积相对于基线的百分比变化
大体时间：12个月。
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相对于基线的百分比变化
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12个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：12个月
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相对于基线的百分比变化
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12个月
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血小板计数相对于基线的变化
大体时间：12个月
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相对于基线的百分比变化
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12个月
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Lyso-GB1 相对于基线的变化
大体时间：12个月
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相对于基线的百分比变化
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12个月
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肝脏体积相对于基线的变化
大体时间：12个月
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相对于基线的百分比变化
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12个月
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与基线相比的变化 脾脏体积减少 10%
大体时间：6个月
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相对于基线的百分比变化
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6个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Ari Zimran, M.D.、Ari Zimran - Shaare Zedek
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 307-17-SZMC
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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VPRIV的临床试验
-
Baylor Research InstituteTexas Scottish Rite Hospital for Children撤销