Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Snelle intraveneuze infusie van Velaglucerase Alfa (VPRIV) bij nog niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1

18 maart 2021 bijgewerkt door: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Snelle intraveneuze infusie van Velaglucerase Alfa (VPRIV) bij nog niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1: een door een onderzoeker geïnitieerd onderzoek

De afgelopen twee jaar heeft de onderzoeker met succes een IIR uitgevoerd waarbij patiënten met GD, die eerder waren behandeld met velaglucerase alfa ERT, geleidelijk werden overgeschakeld op een (snelle) toediening van dezelfde ERT gedurende 10 minuten. Het succes kwam tot uiting in veiligheid (geen klinisch relevante bijwerkingen, geen antilichamen gedetecteerd, thuistherapie), werkzaamheid ("geen achteruitgang") en tevredenheid van de patiënt. Dit laatste was niet alleen gebaseerd op specifieke vragenlijsten en analoge schalen, maar vooral op het delen van ervaringen door de patiënten met andere patiënten en als gevolg daarvan herhaalde verzoeken van velen om over te schakelen op een snelle toediening van hun ERT.

Daarom stelt de onderzoeker hierbij voor om de veiligheid en werkzaamheid te onderzoeken van een 10 minuten durende toediening van velaglucerase alfa in een cohort van niet eerder behandelde patiënten.

Het huidige VPRIV-label is beperkt tot een dosering van 60 eenheden/kg lichaamsgewicht om de week (60 eenheden/kg EOW) - deze dosis zal gedurende de hele onderzoeksperiode worden gebruikt. Het enzym zal worden geleverd door Shire, dat ook een onderzoeksbeurs zal verstrekken voor de uitvoering van de proef.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Protocol:

Onderzoeksopzet: Dit wordt een single-center, open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te beoordelen van snelle toediening van velaglucerase alfa (VPRIV) aan behandelingsnaïeve patiënten met de ziekte van Gaucher type I. De eerste zes infusies worden in het ziekenhuis toegediend: de eerste drie infusies binnen 60, 30 en 20 minuten elk, met het begin van een toediening van 10 minuten vanaf infusie #4. Na drie rustige toedieningen van de 10 minuten in het ziekenhuis, zal de tweewekelijkse ERT doorgaan als thuistherapie, zoals beschreven in het protocol. De duur van de studie zal 12 maanden zijn, met een verlenging in afwachting van positieve resultaten.

Aantal patiënten: 15. De eerste tien patiënten zijn volwassenen en daarna mogen kinderen deelnemen aan de proef.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Israël, 9103102
        • Michal Becker- Cohen

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen, 18 jaar of ouder voor de eerste tien volwassen patiënten; 6 jaar of ouder voor de laatste vijf patiënten.

    • Bevestigde enzymatische diagnose van de ziekte van Gaucher met een gedefinieerd genotype en verhoogde biomarker LysoGb1, uitgevoerd bij CentoGene met behulp van DBS-methodologie.
    • Indicaties voor ERT worden geleid door te voldoen aan de MOH-criteria.
    • Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd die ermee instemmen een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken.
    • Patiënten die in het verleden geen ERT of SRT hebben gekregen of Patiënten die de afgelopen 12 maanden geen ERT of SRT hebben gekregen en een negatief antilichaam tegen glucocerebrosidase hebben

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruikt momenteel een ander experimenteel medicijn voor elke aandoening

    • Aanwezigheid van neurologische tekenen en symptomen die kenmerkend zijn voor de ziekte van Gaucher type 2 of type 3
    • Zwanger of borstvoeding
    • Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker de naleving van het onderzoek door de patiënt zou kunnen belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Snelle infusie van Vpriv
Snelle intraveneuze infusie van velaglucerase alfa (VPRIV) bij nog niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1
Geneesmiddel: VPRIV
VPRIV (Velaglucerase alfa) Langdurige enzymvervangingstherapie (ERT) voor patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.
Andere namen:
  • Velaglucerase Alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in miltvolume gemeten met MRI
Tijdsspanne: 12 maanden.
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
12 maanden.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine
Tijdsspanne: 12 maanden
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: 12 maanden
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in Lyso-GB1
Tijdsspanne: 12 maanden
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in levervolume
Tijdsspanne: 12 maanden
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline 10% vermindering van het miltvolume
Tijdsspanne: 6 maanden
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 september 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 september 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 307-17-SZMC

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op VPRIV

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Albania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren