Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Velaglucerase Alfa (VPRIV) gyors intravénás infúziója 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő, még nem kezelt betegeknél

2021. március 18. frissítette: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

A Velaglucerase Alfa (VPRIV) gyors intravénás infúziója 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő, még korábban nem kezelt betegeknél: egy kutató által kezdeményezett vizsgálat

Az elmúlt két év során a vizsgáló sikeresen végzett IIR-t, ahol a GD-ben szenvedő betegeket, akiket korábban velaglucerase alfa ERT-vel kezeltek, fokozatosan átállították ugyanazon ERT 10 perces (gyors) adására. A siker a biztonságban (nincs klinikailag jelentős mellékhatás, nem észleltek antitesteket, otthoni terápia), a hatékonyságban ("romlás hiánya") és a betegek elégedettségében fejeződött ki. Ez utóbbi nem csupán specifikus kérdőíveken és analóg skálákon alapult, hanem különösen azon, hogy a betegek megosztották tapasztalataikat más betegekkel, és ennek következtében sokan ismételten kérték, hogy váltsanak át ERT-jük gyors beadására.

Ezért a vizsgáló ezennel azt javasolja, hogy vizsgálják meg az alfa-velagluceráz 10 perces adagolásának biztonságosságát és hatásosságát kezelésben nem részesült betegek csoportjában.

A jelenlegi VPRIV címke 60 egység/testtömeg-kilogrammra korlátozódik minden második héten (60 egység/testtömeg-kg EOW) – ezt az adagot kell használni a vizsgálati időszak alatt. Az enzimet a Shire biztosítja, amely kutatási támogatást is biztosít a kísérlet lefolytatásához.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Jegyzőkönyv:

A vizsgálat felépítése: Ez egy egyközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat lesz a velagluceráz alfa (VPRIV) gyors beadásának biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére I. típusú Gaucher-kórban szenvedő, korábban még nem kezelt betegeknél. Az első hat infúziót a kórházban adják be: az első három infúziót egyenként 60, 30 és 20 percen belül, a 10 perces beadás kezdetével a 4. infúziótól számítva. A háromszori eseménytelen 10 perces kórházi beadást követően a kéthetente történő ERT otthoni terápiaként folytatódik, a protokollban foglaltak szerint. A vizsgálat időtartama 12 hónap lesz, a pozitív eredmények meghosszabbításával.

Betegek száma: 15 fő. Az első tíz beteg felnőtt lesz, majd gyermekek is részt vehetnek a vizsgálatban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Izrael
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Izrael, 9103102
        • Michal Becker- Cohen

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfiak és nők, 18 éves vagy idősebb az első tíz felnőtt beteg esetében; 6 éves vagy idősebb az utolsó öt beteg esetében.

    • A Gaucher-kór megerősített enzimatikus diagnózisa meghatározott genotípussal és megemelkedett LysoGb1 biomarkerrel, a CentoGene-nél DBS módszertan segítségével.
    • Az ERT indikációit a MOH kritériumok teljesítése határozza meg.
    • Fogamzóképes korú nőbetegek, akik vállalják, hogy orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak.
    • Olyan betegek, akik a múltban nem kaptak ERT-t vagy SRT-t, vagy olyan betegek, akik az elmúlt 12 hónapban nem kaptak ERT-t vagy SRT-t, és negatív anti-glükocerebrozidáz antitesttel rendelkeznek

Kizárási kritériumok:

  • Jelenleg egy másik kísérleti gyógyszert szed bármilyen állapotra

    • A 2-es vagy 3-as típusú Gaucher-kórra jellemző neurológiai jelek és tünetek jelenléte
    • Terhes vagy szoptató
    • Bármilyen orvosi, érzelmi, viselkedési vagy pszichológiai állapot megléte, amely a Vizsgáló megítélése szerint akadályozná a páciens vizsgálatnak való megfelelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A Vpriv gyors infúziója
Alfa-velagluceráz (VPRIV) gyors intravénás infúziója 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő, még nem kezelt betegeknél
Drog: VPRIV
VPRIV (Velaglucerase alfa) Hosszú távú enzimpótló terápia (ERT) 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek számára.
Más nevek:
  • Velaglucerase Alfa

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a léptérfogatban MRI-vel mérve
Időkeret: 12 hónap.
Százalékos változás az alapvonalhoz képest
12 hónap.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hemoglobin változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 12 hónap
Százalékos változás az alapvonalhoz képest
12 hónap
Változás az alapvonalhoz képest a vérlemezkeszámban
Időkeret: 12 hónap
Százalékos változás az alapvonalhoz képest
12 hónap
Változás az alapvonalhoz képest a Lyso-GB1-ben
Időkeret: 12 hónap
Százalékos változás az alapvonalhoz képest
12 hónap
A máj térfogatának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12 hónap
Százalékos változás az alapvonalhoz képest
12 hónap
Változás az alapvonalhoz képest 10%-os léptérfogat-csökkenés
Időkeret: 6 hónap
Százalékos változás az alapvonalhoz képest
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shaare Zedek Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. szeptember 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. március 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. augusztus 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 9.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. március 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 18.

Utolsó ellenőrzés

2021. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 307-17-SZMC

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a VPRIV

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel