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Schnelle intravenöse Infusion von Velaglucerase Alfa (VPRIV) bei behandlungsnaiven Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

18. März 2021 aktualisiert von: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Schnelle intravenöse Infusion von Velaglucerase Alfa (VPRIV) bei behandlungsnaiven Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit: Eine von Prüfärzten initiierte Studie

In den letzten zwei Jahren hat der Prüfarzt erfolgreich eine IIR durchgeführt, bei der Patienten mit GD, die zuvor mit Velaglucerase alfa ERT behandelt wurden, schrittweise auf eine 10-minütige (schnelle) Verabreichung derselben ERT umgestellt wurden. Der Erfolg wurde in Sicherheit (keine klinisch relevanten UEs, keine nachgewiesenen Antikörper, Heimtherapie), Wirksamkeit („fehlende Verschlechterung“) und Patientenzufriedenheit ausgedrückt. Letzteres basierte nicht nur auf spezifischen Fragebögen und Analogskalen, sondern insbesondere auf dem Erfahrungsaustausch der Patienten mit anderen Patienten und der daraus resultierenden wiederholten Bitte vieler, auf eine rasche Gabe ihrer ERT umzustellen.

Daher schlägt der Prüfarzt hiermit vor, die Sicherheit und Wirksamkeit einer 10-minütigen Verabreichung von Velaglucerase alfa in einer Kohorte von behandlungsnaiven Patienten zu untersuchen.

Das derzeitige VPRIV-Etikett ist auf eine Dosierung von 60 Einheiten/kg Körpergewicht alle zwei Wochen (60 Einheiten/kg EOW) beschränkt – diese Dosis wird während des gesamten Studienzeitraums angewendet. Das Enzym wird von Shire bereitgestellt, das auch ein Forschungsstipendium für die Durchführung der Studie bereitstellen wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Protokoll:

Studiendesign: Dies wird eine monozentrische, unverblindete Studie sein, um die Sicherheit und Wirksamkeit einer schnellen Verabreichung von Velaglucerase alfa (VPRIV) an behandlungsnaive Patienten mit Typ-I-Gaucher-Krankheit zu bewerten. Die ersten sechs Infusionen werden im Krankenhaus verabreicht: die ersten drei Infusionen jeweils innerhalb von 60, 30 und 20 Minuten, mit Beginn einer 10-minütigen Verabreichung ab Infusion Nr. 4. Nach den drei ereignislosen Verabreichungen der 10 Minuten im Krankenhaus wird die zweiwöchentliche ERT als Heimtherapie fortgesetzt, wie im Protokoll beschrieben. Die Dauer der Studie beträgt 12 Monate, mit einer Verlängerung in Erwartung positiver Ergebnisse.

Anzahl der Patienten: 15. Die ersten zehn Patienten werden Erwachsene sein, und dann dürfen Kinder an der Studie teilnehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Israel, 9103102
        • Michal Becker- Cohen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen, 18 Jahre oder älter für die ersten zehn erwachsenen Patienten; 6 Jahre oder älter für die letzten fünf Patienten.

    • Bestätigte enzymatische Diagnose der Gaucher-Krankheit mit einem definierten Genotyp und erhöhtem Biomarker LysoGb1, durchgeführt bei CentoGene unter Verwendung der DBS-Methodik.
    • Die Indikationen für ERT richten sich nach der Erfüllung der MOH-Kriterien.
    • Patientinnen im gebärfähigen Alter, die einer medizinisch vertretbaren Verhütungsmethode zustimmen.
    • Patienten, die in der Vergangenheit keine ERT oder SRT erhalten haben oder Patienten, die in den letzten 12 Monaten keine ERT oder SRT erhalten haben und einen negativen Anti-Glucocerebrosidase-Antikörper aufweisen

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit nehme ich ein anderes experimentelles Medikament für irgendeinen Zustand

    • Vorhandensein von neurologischen Anzeichen und Symptomen, die für die Gaucher-Krankheit Typ 2 oder Typ 3 charakteristisch sind
    • Schwanger oder stillend
    • Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Schnelle Infusion von Vpriv
Schnelle intravenöse Infusion von Velaglucerase alfa (VPRIV) bei nicht vorbehandelten Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit
Arzneimittel: VPRIV
VPRIV (Velaglucerase alfa) Langzeit-Enzymersatztherapie (ERT) für Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit.
Andere Namen:
  • Velaglucerase Alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des durch MRT gemessenen Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate.
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
12 Monate.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Hämoglobins
Zeitfenster: 12 Monate
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
12 Monate
Änderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
12 Monate
Änderung gegenüber der Grundlinie in Lyso-GB1
Zeitfenster: 12 Monate
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
12 Monate
Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
12 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert 10 % Verringerung des Milzvolumens
Zeitfenster: 6 Monate
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. September 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Oktober 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 307-17-SZMC

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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