Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Szybki wlew dożylny welaglucerazy alfa (VPRIV) u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

18 marca 2021 zaktualizowane przez: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Szybka infuzja dożylna welaglucerazy alfa (VPRIV) u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1: badanie zainicjowane przez badacza

W ciągu ostatnich dwóch lat badacz z powodzeniem przeprowadził IIR, w którym pacjenci z GD, wcześniej leczeni welaglucerazą alfa ERT, byli stopniowo przełączani na 10-minutowe (szybkie) podawanie tej samej ERT. Sukces został wyrażony jako bezpieczeństwo (brak klinicznie znaczących AE, brak wykrytych przeciwciał, terapia domowa), skuteczność („brak pogorszenia”) i satysfakcja pacjentów. Ta ostatnia opierała się nie tylko na konkretnych kwestionariuszach i skalach analogowych, ale przede wszystkim na dzieleniu się doświadczeniami pacjentów z innymi pacjentami iw konsekwencji wielokrotnymi prośbami wielu o przejście na szybkie podawanie ich ERT.

Dlatego badacz niniejszym proponuje zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności 10-minutowego podawania welaglucerazy alfa w kohorcie pacjentów wcześniej nieleczonych.

Obecna etykieta VPRIV jest ograniczona do dawki 60 jednostek/kg masy ciała co drugi tydzień (60 jednostek/kg EOW) – ta dawka będzie stosowana przez cały okres badania. Enzym zostanie dostarczony przez firmę Shire, która zapewni również grant badawczy na przeprowadzenie próby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Protokół:

Projekt badania: Będzie to jednoośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności szybkiego podania welaglucerazy alfa (VPRIV) u dotychczas nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu I. Pierwsze sześć infuzji zostanie podanych w szpitalu: pierwsze trzy infuzje w ciągu 60, 30 i 20 minut każdy, z początkiem 10-minutowego podawania od infuzji nr 4. Po trzech bezproblemowych 10-minutowych podaniach w szpitalu, dwutygodniowa ERT będzie kontynuowana jako terapia domowa, zgodnie z protokołem. Czas trwania badania wyniesie 12 miesięcy, z możliwością przedłużenia w oczekiwaniu na pozytywne wyniki.

Liczba pacjentów: 15. Pierwszych dziesięciu pacjentów będzie dorosłych, a następnie dzieci będą mogły zapisać się do badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Izrael, 9103102
        • Michal Becker- Cohen

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat lub starsi dla pierwszych dziesięciu dorosłych pacjentów; 6 lat lub więcej w przypadku ostatnich pięciu pacjentów.

    • Potwierdzona diagnoza enzymatyczna choroby Gauchera ze zdefiniowanym genotypem i podwyższonym biomarkerem LysoGb1, przeprowadzona w CentoGene przy użyciu metodologii DBS.
    • Wskazania do ERT będą kierowane przez spełnienie kryteriów MOH.
    • Pacjentki w wieku rozrodczym, które zgadzają się stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji.
    • Pacjenci, którzy nie otrzymywali ERT lub SRT w przeszłości lub Pacjenci, którzy nie otrzymywali ERT ani SRT w ciągu ostatnich 12 miesięcy i mają ujemny wynik przeciwciał przeciwko glukocerebrozydazie

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie biorę inny eksperymentalny lek na każdy stan

    • Obecność objawów neurologicznych charakterystycznych dla choroby Gauchera typu 2 lub 3
    • W ciąży lub karmiące
    • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby zakłócić przestrzeganie przez pacjenta warunków badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Szybki wlew Vpriv
Szybki wlew dożylny welaglucerazy alfa (VPRIV) u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1
Lek: VPRIV
VPRIV (welagluceraza alfa) Długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1.
Inne nazwy:
  • Welagluceraza Alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana objętości śledziony w stosunku do linii podstawowej mierzona metodą MRI
Ramy czasowe: 12 miesięcy.
Zmiana procentowa od linii bazowej
12 miesięcy.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w hemoglobinie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana procentowa od linii bazowej
12 miesięcy
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana procentowa od linii bazowej
12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w Lyso-GB1
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana procentowa od linii bazowej
12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej objętości wątroby
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana procentowa od linii bazowej
12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej 10% zmniejszenie objętości śledziony
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana procentowa od linii bazowej
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 307-17-SZMC

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba pierwotna

Badania kliniczne na VPRIV

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jordan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj