Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rychlá intravenózní infuze Velaglucerázy Alfa (VPRIV) u dosud neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1

18. března 2021 aktualizováno: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Rychlá intravenózní infuze Velaglucerázy Alfa (VPRIV) u dosud neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1: Studie zahájená zkoušejícím

Během posledních dvou let výzkumník úspěšně provedl IIR, kdy pacienti s GD, dříve léčení velaglucerázou alfa ERT, byli postupně převedeni na 10minutové (rychlé) podávání stejné ERT. Úspěch byl vyjádřen jako bezpečnost (žádné klinicky významné AE, žádné protilátky, domácí terapie), účinnost ("nedostatek zhoršení") a spokojenost pacientů. Ta byla založena nejen na specifických dotaznících a analogových škálách, ale zejména na sdílení zkušeností pacientů s ostatními pacienty a následně opakovaných žádostech mnoha o přechod na rychlé podání jejich ERT.

Zkoušející proto tímto navrhuje prozkoumat bezpečnost a účinnost 10minutového podávání velaglucerázy alfa u kohorty dosud neléčených pacientů.

Současné označení VPRIV je omezeno na dávku 60 jednotek/kg tělesné hmotnosti každý druhý týden (60 jednotek/kg EOW) – tato dávka bude používána po celou dobu studie. Enzym poskytne společnost Shire, která také poskytne výzkumný grant na provedení pokusu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Protokol:

Uspořádání studie: Půjde o otevřenou studii s jedním centrem k posouzení bezpečnosti a účinnosti rychlého podávání velaglucerázy alfa (VPRIV) dosud neléčeným pacientům s Gaucherovou chorobou typu I. Prvních šest infuzí bude podáváno v nemocnici: první tři infuze každá během 60, 30 a 20 minut, se začátkem 10minutové aplikace od infuze #4. Po třech bezproblémových podáních 10 minut v nemocnici bude ERT jednou za dva týdny pokračovat jako domácí terapie, jak je uvedeno v protokolu. Studie bude trvat 12 měsíců s prodloužením, dokud nebudou pozitivní výsledky.

Počet pacientů: 15. Prvních deset pacientů budou dospělí a poté se do studie budou moci přihlásit děti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Izrael, 9103102
        • Michal Becker- Cohen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy, 18 let nebo starší pro prvních deset dospělých pacientů; 6 let nebo starší u posledních pěti pacientů.

    • Potvrzená enzymatická diagnóza Gaucherovy choroby s definovaným genotypem a zvýšeným biomarkerem LysoGb1, provedená v CentoGene metodikou DBS.
    • Indikace pro ERT se budou řídit splněním kritérií MZ.
    • Pacientky ve fertilním věku, které souhlasí s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce.
    • Pacienti, kteří v minulosti nedostávali ERT nebo SRT nebo pacienti, kteří v posledních 12 měsících nedostali ERT nebo SRT a mají negativní protilátky proti glukocerebrozidáze

Kritéria vyloučení:

  • V současné době užívám jiný experimentální lék na jakýkoli stav

    • Přítomnost neurologických známek a symptomů charakteristických pro Gaucherovu chorobu typu 2 nebo typu 3
    • Těhotná nebo kojící
    • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval pacientovo dodržování studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rychlá infuze Vpriv
Rychlá intravenózní infuze velaglucerázy alfa (VPRIV) u dosud neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1
Lék: VPRIV
VPRIV (Velagluceráza alfa) Dlouhodobá enzymatická substituční terapie (ERT) pro pacienty s Gaucherovou chorobou 1. typu.
Ostatní jména:
  • Velagluceráza Alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento změny objemu sleziny oproti výchozí hodnotě měřené pomocí MRI
Časové okno: 12 měsíců.
Procentuální změna oproti základní linii
12 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 měsíců
Procentuální změna oproti základní linii
12 měsíců
Změna počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 měsíců
Procentuální změna oproti základní linii
12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v Lyso-GB1
Časové okno: 12 měsíců
Procentuální změna oproti základní linii
12 měsíců
Změna objemu jater oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 12 měsíců
Procentuální změna oproti základní linii
12 měsíců
Změna oproti výchozí hodnotě 10% snížení objemu sleziny
Časové okno: 6 měsíců
Procentuální změna oproti základní linii
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shaare Zedek Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. září 2018

Primární dokončení (Aktuální)

30. září 2019

Dokončení studie (Aktuální)

18. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

11. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 307-17-SZMC

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VPRIV

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit