Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Velaglucerase Alfan (VPRIV) nopea suonensisäinen infuusio potilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa tyypin 1 Gaucherin tautia sairastaville

torstai 18. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Velaglucerase Alfan (VPRIV) nopea suonensisäinen infuusio potilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa tyypin 1 Gaucherin tautia sairastaville: tutkijan aloitteesta tehty tutkimus

Viimeisten kahden vuoden aikana tutkija on suorittanut menestyksekkäästi IIR-tutkimuksen, jossa GD-potilaat, joita aiemmin hoidettiin velagluseraasi alfa ERT:llä, siirrettiin vähitellen 10 minuutin (nopeaan) saman ERT-antoon. Menestys ilmaistiin turvallisuutena (ei kliinisesti merkittäviä haittavaikutuksia, ei havaittu vasta-aineita, kotihoito), tehona ("heikkenemisen puute") ja potilaiden tyytyväisyyteen. Jälkimmäinen ei perustunut vain erityisiin kyselylomakkeisiin ja analogisiin asteikoihin, vaan erityisesti siihen, että potilaat jakoivat kokemuksiaan muiden potilaiden kanssa ja monien näin ollen toistuviin pyyntöihin siirtyä nopeaan ERT-antoon.

Siksi tutkija ehdottaa täten velagluseraasi alfan 10 minuutin annon turvallisuuden ja tehokkuuden tutkimista aiemmin hoitoa saamattomien potilaiden ryhmässä.

Nykyinen VPRIV-merkintä on rajoitettu annokseen 60 yksikköä/kg ruumiinpainoa joka toinen viikko (60 yksikköä/kg EOW) - tätä annosta käytetään koko tutkimusjakson ajan. Entsyymin toimittaa Shire, joka myös myöntää tutkimusapurahaa kokeen suorittamiseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Protokolla:

Tutkimussuunnitelma: Tämä on yhden keskuksen avoin tutkimus, jossa arvioidaan velagluseraasi alfan (VPRIV) nopean annon turvallisuutta ja tehoa potilaille, jotka eivät ole saaneet hoitoa tyypin I Gaucherin tautia sairastaville. Ensimmäiset kuusi infuusiota annetaan sairaalassa: kolme ensimmäistä infuusiota 60, 30 ja 20 minuutin sisällä, ja 10 minuutin anto alkaa infuusiosta #4. Kolmen 10 minuutin sairaalassa tapahtuneen tapahtumattoman annon jälkeen kahden viikon välein annettava ERT jatkuu kotihoitona protokollan mukaisesti. Tutkimuksen kesto on 12 kuukautta, ja sitä jatketaan odotettaessa positiivisia tuloksia.

Potilasmäärä: 15. Ensimmäiset kymmenen potilasta ovat aikuisia, ja sitten lapset voivat ilmoittautua tutkimukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Israel, 9103102
        • Michal Becker- Cohen

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset, vähintään 18-vuotiaat kymmenen ensimmäisen aikuispotilaan osalta; 6 vuotta tai vanhempi viiden viimeisen potilaan osalta.

    • Vahvistettu entsymaattinen Gaucherin taudin diagnoosi määritellyllä genotyypillä ja kohonneella biomarkkerilla LysoGb1, suoritettu CentoGenessä käyttämällä DBS-metodologiaa.
    • ERT-indikaatioita ohjaa MOH-kriteerien täyttyminen.
    • Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, jotka suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.
    • Potilaat, jotka eivät ole saaneet ERT- tai SRT-hoitoa aiemmin tai potilaat, jotka eivät ole saaneet ERT- tai SRT-hoitoa viimeisten 12 kuukauden aikana ja joilla on negatiivinen anti-glukoserebrosidaasivasta-aine

Poissulkemiskriteerit:

  • Tällä hetkellä käytän toista kokeellista lääkettä mihin tahansa sairauteen

    • Tyypin 2 tai tyypin 3 Gaucher'n taudille ominaisten neurologisten merkkien ja oireiden esiintyminen
    • Raskaana tai imettävänä
    • Minkä tahansa lääketieteellisen, tunneperäisen, käyttäytymiseen liittyvän tai psykologisen tilan olemassaolo, joka tutkijan arvion mukaan häiritsisi potilaan suostumusta tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vprivin nopea infuusio
Velagluseraasi alfan (VPRIV) nopea suonensisäinen infuusio potilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa tyypin 1 Gaucherin tautia sairastaville
Lääke: VPRIV
VPRIV (Velagluseraasi alfa) Pitkäaikainen entsyymikorvaushoito (ERT) potilaille, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti.
Muut nimet:
  • Velagluseraasi Alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta MRI:llä mitattuna
Aikaikkuna: 12 kuukautta.
Prosenttimuutos lähtötasosta
12 kuukautta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinin muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Prosenttimuutos lähtötasosta
12 kuukautta
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Prosenttimuutos lähtötasosta
12 kuukautta
Muutos perusviivasta Lyso-GB1:ssä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Prosenttimuutos lähtötasosta
12 kuukautta
Maksan tilavuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Prosenttimuutos lähtötasosta
12 kuukautta
Muutos lähtötasosta 10 %:n lasku pernan tilavuudessa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Prosenttimuutos lähtötasosta
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shaare Zedek Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. syyskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. syyskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 6. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 19. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 307-17-SZMC

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen sairaus

Kliiniset tutkimukset VPRIV

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jamaica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa