Infusão intravenosa rápida de Velaglucerase Alfa (VPRIV) em pacientes virgens de tratamento com doença de Gaucher tipo 1
Infusão intravenosa rápida de Velaglucerase Alfa (VPRIV) em pacientes virgens de tratamento com doença de Gaucher tipo 1: um estudo iniciado pelo investigador
Durante os últimos dois anos, o investigador realizou com sucesso um IIR em que pacientes com DG, previamente tratados com velaglucerase alfa ERT, foram gradualmente mudados para uma administração de 10 minutos (rápida) do mesmo ERT. O sucesso foi expresso como segurança (sem EAs clinicamente significativos, sem anticorpos detectados, terapia domiciliar), eficácia ("ausência de deterioração") e satisfação dos pacientes. Este último foi baseado não apenas em questionários específicos e escalas analógicas, mas principalmente no compartilhamento da experiência dos pacientes com outros pacientes e, conseqüentemente, nos repetidos pedidos de muitos para mudar para uma administração rápida de sua TRE.
Portanto, o investigador propõe investigar a segurança e a eficácia de uma administração de 10 minutos de velaglucerase alfa em uma coorte de pacientes virgens de tratamento.
O rótulo atual do VPRIV é restrito a uma dosagem de 60 unidades/kg de peso corporal a cada duas semanas (60 unidades/kg EOW) - esta dose será usada durante todo o período do estudo. A enzima será fornecida pela Shire, que também fornecerá uma bolsa de pesquisa para a condução do estudo.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Protocolo:
Desenho do estudo: Este será um estudo aberto de centro único para avaliar a segurança e a eficácia da administração rápida de velaglucerase alfa (VPRIV) a pacientes virgens de tratamento com doença de Gaucher tipo I. As primeiras seis infusões serão administradas no hospital: as três primeiras infusões em 60, 30 e 20 minutos cada, com início de 10 minutos de administração a partir da infusão nº 4. Após as três administrações sem intercorrências dos 10 minutos no hospital, a TRE quinzenal continuará como terapia domiciliar, conforme descrito no protocolo. A duração do estudo será de 12 meses, com uma extensão pendente de resultados positivos.
Número de pacientes: 15. Os primeiros dez pacientes serão adultos e, em seguida, as crianças poderão se inscrever no estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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-
Please Select...
-
Jerusalem, Please Select..., Israel, 9103102
- Michal Becker- Cohen
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Homens e mulheres, 18 anos ou mais para os primeiros dez pacientes adultos; 6 anos ou mais nos últimos cinco pacientes.
- Diagnóstico enzimático confirmado da doença de Gaucher com genótipo definido e biomarcador elevado LysoGb1, realizado no CentoGene usando a metodologia DBS.
- As indicações para TRE serão guiadas pelo cumprimento dos critérios do MS.
- Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar que concordam em usar um método contraceptivo clinicamente aceitável.
- Pacientes que não receberam TRE ou SRT no passado ou Pacientes que não receberam TRE ou SRT nos últimos 12 meses e têm anticorpo antiglicocerebrosidase negativo
Critério de exclusão:
Atualmente tomando outra droga experimental para qualquer condição
- Presença de sinais e sintomas neurológicos característicos da doença de Gaucher tipo 2 ou tipo 3
- grávida ou amamentando
- Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador, possa interferir na adesão do paciente ao estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Infusão rápida de Vpriv
Infusão intravenosa rápida de velaglucerase alfa (VPRIV) em pacientes virgens de tratamento com doença de Gaucher tipo 1
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VPRIV (Velaglucerase alfa) Terapia de reposição enzimática (TRE) de longo prazo para pacientes com doença de Gaucher tipo 1.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual da linha de base no volume do baço medido por ressonância magnética
Prazo: 12 meses.
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Mudança percentual desde a linha de base
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12 meses.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na hemoglobina
Prazo: 12 meses
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Mudança percentual desde a linha de base
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12 meses
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Mudança da linha de base na contagem de plaquetas
Prazo: 12 meses
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Mudança percentual desde a linha de base
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12 meses
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Mudança da linha de base em Lyso-GB1
Prazo: 12 meses
|
Mudança percentual desde a linha de base
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12 meses
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Mudança da linha de base no volume do fígado
Prazo: 12 meses
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Mudança percentual desde a linha de base
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12 meses
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Mudança da linha de base 10% de redução no volume do baço
Prazo: 6 meses
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Mudança percentual desde a linha de base
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doença de Gaucher
Outros números de identificação do estudo
- 307-17-SZMC
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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Ensaios clínicos em VPRIV
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ShireQuintiles, Inc.Concluído
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ShireConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1Israel, Paraguai, Argentina, Federação Russa, Tunísia
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TakedaAtivo, não recrutando
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Baylor Research InstituteTexas Scottish Rite Hospital for ChildrenRetiradoDoença de Gaucher Tipo 1 | Doença de Gaucher tipo 3Estados Unidos
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ShireConcluído
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ShireConcluídoDoença de GaucherIsrael, Romênia, Sérvia
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ShireAprovado para comercializaçãoDoença de Gaucher, Tipo 1Estados Unidos
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ShireConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 3Egito, Índia, Tunísia
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Shaare Zedek Medical CenterShireConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1
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ShireConcluídoDoença de GaucherEstados Unidos, Israel, Reino Unido, Polônia, Espanha