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Perfusion intraveineuse rapide de vélaglucérase alpha (VPRIV) chez des patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Gaucher de type 1

18 mars 2021 mis à jour par: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Perfusion intraveineuse rapide de vélaglucérase alpha (VPRIV) chez des patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Gaucher de type 1 : une étude initiée par l'investigateur

Au cours des deux dernières années, l'investigateur a réalisé avec succès un IIR dans lequel les patients atteints de MG, précédemment traités par la vélaglucérase alfa ERT ont été progressivement remplacés par une administration de 10 minutes (rapide) de la même ERT. Le succès a été exprimé en termes de sécurité (aucun EI cliniquement significatif, aucun anticorps détecté, traitement à domicile), d'efficacité ("absence de détérioration") et de satisfaction des patients. Cette dernière reposait non seulement sur des questionnaires spécifiques et des échelles analogiques, mais surtout sur le partage d'expérience des patients avec d'autres patients et par conséquent sur les demandes répétées de beaucoup pour passer à une administration rapide de leur ERT.

Par conséquent, l'investigateur propose par la présente d'étudier la sécurité et l'efficacité d'une administration de 10 minutes de vélaglucérase alfa dans une cohorte de patients naïfs de traitement.

L'étiquette actuelle de VPRIV est limitée à une dose de 60 unités/kg de poids corporel toutes les deux semaines (60 unités/kg EOW) - cette dose sera utilisée tout au long de la période d'étude. L'enzyme sera fournie par Shire, qui fournira également une subvention de recherche pour la conduite de l'essai.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Protocole:

Conception de l'étude : Il s'agira d'un essai monocentrique ouvert visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'administration rapide de vélaglucérase alfa (VPRIV) à des patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Gaucher de type I. Les six premières perfusions seront administrées à l'hôpital : les trois premières perfusions en 60, 30 et 20 minutes chacune, avec le début d'une administration de 10 minutes à partir de la perfusion #4. Après les trois administrations sans incident des 10 minutes à l'hôpital, l'ERT bihebdomadaire se poursuivra en tant que thérapie à domicile, comme indiqué dans le protocole. La durée de l'étude sera de 12 mois, avec une prolongation en attendant des résultats positifs.

Nombre de patients : 15. Les dix premiers patients seront des adultes, puis les enfants seront autorisés à s'inscrire à l'essai.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Israël, 9103102
        • Michal Becker- Cohen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes, 18 ans ou plus pour les dix premiers patients adultes ; 6 ans ou plus pour les cinq derniers patients.

    • Diagnostic enzymatique confirmé de la maladie de Gaucher avec un génotype défini et un biomarqueur élevé LysoGb1, réalisé chez CentoGene en utilisant la méthodologie DBS.
    • Les indications pour l'ERT seront guidées par le respect des critères du MOH.
    • Patientes en âge de procréer qui acceptent d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable.
    • Patients qui n'ont pas reçu d'ERT ou de SRT dans le passé ou Patients qui n'ont pas reçu d'ERT ou de SRT au cours des 12 derniers mois et qui ont un anticorps anti-glucocérébrosidase négatif

Critère d'exclusion:

  • Prend actuellement un autre médicament expérimental pour n'importe quelle condition

    • Présence de signes et symptômes neurologiques caractéristiques de la maladie de Gaucher de type 2 ou de type 3
    • Enceinte ou allaitante
    • Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conformité du patient à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Perfusion rapide de Vpriv
Perfusion intraveineuse rapide de vélaglucérase alfa (VPRIV) chez des patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Gaucher de type 1
Médicament: VPRIV
VPRIV (Velaglucerase alfa) Enzymothérapie substitutive (ERT) à long terme pour les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1.
Autres noms:
  • Vélaglucérase Alfa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base du volume de la rate mesuré par IRM
Délai: 12 mois.
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base
12 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine
Délai: 12 mois
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base
12 mois
Changement de la numération plaquettaire par rapport à la ligne de base
Délai: 12 mois
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base
12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans Lyso-GB1
Délai: 12 mois
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base
12 mois
Changement par rapport à la ligne de base du volume du foie
Délai: 12 mois
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base
12 mois
Changement par rapport à la ligne de base Réduction de 10 % du volume de la rate
Délai: 6 mois
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shaare Zedek Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 septembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

30 septembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

18 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 octobre 2018

Première publication (Réel)

11 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 307-17-SZMC

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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