Исследование естественной истории детей и взрослых с раком коры надпочечников (ACC)

Задний план:

• Адренокортикальная карцинома (АКК) — редкая опухоль с заболеваемостью от 1,5 до 2 случаев на миллион человек в год. Он имеет очень плохой прогноз с общей 5-летней смертностью 75-90% и средней выживаемостью с момента постановки диагноза 14,5 месяцев. Примерно 10% случаев АКХ связаны с синдромом наследственной предрасположенности к раку.
• Методом выбора при локализованной первичной или рецидивирующей опухоли является хирургическая резекция. Пациентов с рецидивирующим или метастатическим заболеванием редко удается вылечить только хирургическим путем.
• Как и при большинстве солидных опухолей, варианты химиотерапии имеют ограниченную пользу, хотя терапия на основе платины дает ответ от 25 до 30%. На сегодняшний день таргетная терапия не показала никакой ценности при этом заболевании. Роль неоадъювантной и адъювантной терапии, включая системную химиотерапию и лучевую терапию, остается плохо изученной и, как сообщается, оказывает лишь скромный терапевтический эффект или не оказывает его вовсе.
• Естественное течение ОКХ может сильно различаться: некоторые пациенты выживают всего несколько месяцев, в то время как другие могут жить с болезнью годами. Основа этих различных клинических проявлений неизвестна. Хотя нельзя исключить иммунный или другой компонент хозяина как ответственный за различные клинические течения, также возможно, что у этого явления может быть генетическая основа.
• Пациенты с редкими опухолями обращаются за советом к специалисту по поводу лечения. Исследование естественной истории установило бы более формальный механизм для таких обращений, позволяя при этом систематически собирать эпидемиологические, геномные и молекулярные данные.

Задача:

-Охарактеризуйте естественное течение адренокортикального рака (АКК). Данные будут включать демографические данные пациентов, клинические характеристики, модели прогрессирования заболевания, ответ или отсутствие ответа на терапевтические вмешательства, рецидив заболевания и общую выживаемость.

Право на участие:

• Субъекты с задокументированным ACC
• Возраст больше или равен 2 годам.

Дизайн:

• Этот протокол является подпротоколом к ​​протоколу 19C0016 «Естественная история и исследование накопления биообразцов для детей и взрослых с редкими солидными опухолями». После регистрации в основном протоколе и прохождения обследований, подробно описанных в основном протоколе, пациенты будут включены в этот подпротокол, специфичный для ACC.
• Медицинский анамнез будет собираться из медицинских карт и наблюдения за пациентами на протяжении всего их заболевания, с особым вниманием к моделям рецидивов и прогрессирования заболевания, ответу на терапию, продолжительности ответа и выработке гормонов у пациентов с выработкой гормонов как проявлением их болезни. , и результаты, о которых сообщают пациенты. Скорость роста опухоли также будет рассчитываться на протяжении всего заболевания.