Estudio de Historia Natural de Niños y Adultos con Cáncer Adrenocortical (ACC)

Fondo:

• El carcinoma adrenocortical (ACC) es un tumor raro con una incidencia de 1,5 a 2 por millón de personas por año. Tiene un pronóstico muy pobre con una tasa de mortalidad global a los 5 años del 75-90% y una supervivencia media desde el momento del diagnóstico de 14,5 meses. Aproximadamente el 10% de los casos de ACC están asociados con un síndrome de predisposición al cáncer hereditario.
• El tratamiento de elección para un tumor primario o recurrente localizado es la resección quirúrgica. Los pacientes con enfermedad recurrente o metastásica rara vez se curan solo con cirugía.
• Al igual que con la mayoría de los tumores sólidos, las opciones de quimioterapia tienen un beneficio limitado, aunque las terapias basadas en platino tienen tasas de respuesta del 25 al 30 %. Hasta la fecha, ninguna terapia dirigida ha demostrado tener algún valor en esta enfermedad. El papel de las terapias neoadyuvantes y adyuvantes, incluidas la quimioterapia y la radioterapia sistémicas, sigue estando poco definido y se ha informado que tienen un efecto terapéutico modesto o nulo.
• La historia natural de la ACC puede variar mucho; algunos pacientes sobreviven solo unos meses, mientras que otros pueden vivir con la enfermedad durante años. Se desconoce la base de estas diferentes presentaciones clínicas. Si bien no se puede excluir un componente inmunitario u otro del huésped como responsable de los diversos cursos clínicos, también es posible que exista una base genética para este fenómeno.
• Los pacientes con tumores raros buscan el asesoramiento de expertos en el manejo de su atención. Un estudio de historia natural establecería un mecanismo más formal para dichas derivaciones, al tiempo que permitiría la recopilación sistemática de datos epidemiológicos, genómicos y moleculares.

Objetivo:

-Caracterizar la historia natural del cáncer adrenocortical (ACC). Los datos incluirán datos demográficos de los pacientes, características clínicas, patrones de progresión de la enfermedad, respuesta o falta de respuesta a las intervenciones terapéuticas, recurrencia de la enfermedad y supervivencia general.

Elegibilidad:

• Sujetos con ACC documentada
• Edad mayor o igual a 2 años.

Diseño:

• Este protocolo es un subprotocolo del protocolo 19C0016 Estudio de acumulación de muestras biológicas y de historia natural para niños y adultos con tumores sólidos raros. Después de inscribirse en el protocolo maestro y someterse a las evaluaciones detalladas en el protocolo maestro, los pacientes se inscribirán en este subprotocolo específico para ACC.
• El historial médico se recopilará a partir de los registros médicos y de los pacientes seguidos a lo largo del curso de sus enfermedades, con especial atención a los patrones de recurrencia y progresión de la enfermedad, la respuesta a las terapias, la duración de las respuestas y la producción de hormonas en pacientes con la producción de hormonas como una manifestación de su enfermedad. y los resultados informados por los pacientes. Las tasas de crecimiento tumoral también se calcularán a lo largo del curso de la enfermedad.