Étude de l'histoire naturelle des enfants et des adultes atteints d'un cancer corticosurrénalien (ACC)

Fond:

• Le carcinome corticosurrénal (ACC) est une tumeur rare avec une incidence de 1,5 à 2 par million de personnes par an. Elle est de très mauvais pronostic avec un taux de mortalité global à 5 ​​ans de 75 à 90 % et une survie moyenne à partir du moment du diagnostic de 14,5 mois. Environ 10 % des cas d'ACC sont associés à un syndrome héréditaire de prédisposition au cancer.
• Le traitement de choix d'une tumeur primitive ou récurrente localisée est la résection chirurgicale. Les patients atteints d'une maladie récurrente ou métastatique sont rarement guérissables par la chirurgie seule.
• Comme pour la plupart des tumeurs solides, les options de chimiothérapie ont des avantages limités, bien que les thérapies à base de platine aient des taux de réponse de 25 à 30 %. À ce jour, aucune thérapie ciblée ne s'est révélée utile dans cette maladie. Le rôle des thérapies néoadjuvantes et adjuvantes, y compris la chimiothérapie et la radiothérapie systémiques, reste mal défini et n'aurait qu'un effet thérapeutique modeste, voire nul.
• L'histoire naturelle de l'ACC peut varier considérablement, certains patients ne survivant que quelques mois tandis que d'autres peuvent vivre avec la maladie pendant des années. La base de ces présentations cliniques différentes n'est pas connue. Bien qu'on ne puisse pas exclure un composant immunitaire ou autre de l'hôte comme responsable des diverses évolutions cliniques, il est également possible qu'il y ait une base génétique à ce phénomène.
• Les patients atteints de tumeurs rares recherchent des conseils d'experts dans la gestion de leurs soins. Une étude d'histoire naturelle établirait un mécanisme plus formel pour de telles références, tout en permettant la collecte systématique de données épidémiologiques, génomiques et moléculaires.

Objectif:

-Caractériser l'histoire naturelle du cancer corticosurrénalien (ACC). Les données comprendront les données démographiques des patients, les caractéristiques cliniques, les schémas de progression de la maladie, la réponse ou l'absence de réponse aux interventions thérapeutiques, la récurrence de la maladie et la survie globale.

Admissibilité:

• Sujets avec ACC documenté
• Âge supérieur ou égal à 2 ans.

Concevoir:

• Ce protocole est un sous-protocole du protocole 19C0016 Étude d'histoire naturelle et d'accumulation d'échantillons biologiques pour les enfants et les adultes atteints de tumeurs solides rares. Après inscription sur le protocole maître et après avoir subi les évaluations détaillées dans le protocole maître, les patients seront inscrits sur ce sous-protocole spécifique à l'ACC.
• Les antécédents médicaux seront recueillis à partir des dossiers médicaux et les patients seront suivis tout au long de leur maladie, en accordant une attention particulière aux schémas de récurrence et de progression de la maladie, à la réponse aux thérapies, à la durée des réponses et à la production d'hormones chez les patients dont la production d'hormones est une manifestation de leur maladie. et les résultats rapportés par les patients. Les taux de croissance tumorale seront également calculés tout au long de l'évolution de la maladie.