Estudo de História Natural de Crianças e Adultos com Câncer Adrenocortical (ACC)

Fundo:

• O carcinoma adrenocortical (ACC) é um tumor raro com incidência de 1,5 a 2 por milhão de pessoas por ano. Tem um prognóstico muito ruim com uma taxa de mortalidade geral de 5 anos de 75-90% e uma sobrevida média desde o momento do diagnóstico de 14,5 meses. Aproximadamente 10% dos casos de ACC estão associados a uma síndrome de predisposição hereditária ao câncer.
• O tratamento de escolha para um tumor primário ou recorrente localizado é a ressecção cirúrgica. Pacientes com doença recorrente ou metastática raramente são curáveis ​​apenas por cirurgia.
• Como na maioria dos tumores sólidos, as opções de quimioterapia têm benefícios limitados, embora as terapias à base de platina apresentem taxas de resposta de 25 a 30%. Até o momento, nenhuma terapia direcionada demonstrou ter qualquer valor nesta doença. O papel das terapias neoadjuvante e adjuvante, incluindo quimioterapia sistêmica e radioterapia, permanece mal definido e tem sido relatado como tendo apenas um efeito terapêutico modesto ou nenhum.
• A história natural do ACC pode variar muito, com alguns pacientes sobrevivendo apenas alguns meses, enquanto outros podem viver com a doença por anos. A base para essas diferentes apresentações clínicas não é conhecida. Embora não se possa excluir um componente imunológico ou outro componente do hospedeiro como responsável pelos diversos cursos clínicos, também é possível que haja uma base genética para esse fenômeno.
• Pacientes com tumores raros procuram aconselhamento especializado na gestão de seus cuidados. Um estudo de história natural estabeleceria um mecanismo mais formal para tais encaminhamentos, ao mesmo tempo em que permitiria a coleta sistemática de dados epidemiológicos, genômicos e moleculares.

Objetivo:

-Caracterizar a história natural do câncer adrenocortical (ACC). Os dados incluirão dados demográficos do paciente, características clínicas, padrões de progressão da doença, resposta ou falta de resposta a intervenções terapêuticas, recorrência da doença e sobrevida global.

Elegibilidade:

• Indivíduos com ACC documentado
• Idade maior ou igual a 2 anos.

Projeto:

• Este protocolo é um subprotocolo do protocolo 19C0016 Estudo de acúmulo de história natural e bioespécimes para crianças e adultos com tumores sólidos raros. Após inscrição no protocolo mestre e avaliação detalhada no protocolo mestre, os pacientes serão inscritos neste subprotocolo específico para ACC.
• O histórico médico será coletado dos prontuários médicos e os pacientes acompanhados ao longo de suas doenças, com atenção especial aos padrões de recorrência e progressão da doença, resposta a terapias, duração das respostas e produção hormonal em pacientes com produção hormonal como manifestação de sua doença , e resultados relatados pelo paciente. As taxas de crescimento do tumor também serão calculadas ao longo do curso da doença.