Клинические исследование Нарколепсия - Реестр клинических исследований

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Нарколепсия

Подробное описание

Это неинтервенционное перекрестное исследование с ретроспективным обзором медицинских карт, проведенное в государственных и частных испанских клиниках сна, для описания ведения взрослых участников с диагнозом нарколепсия, определенной ICDS-3, в реальной мировой практике.

В этом исследовании примут участие примерно 196 участников (137 с NT1 и 59 с NT2). Участники будут зачислены в 2 группы:

Когорта A: Участники NT1
Когорта B: Участники NT2

Данные будут собираться ретроспективно с помощью историй болезни и во время посещения исследования (клинические и демографические данные, а также исходы, связанные с участниками [PRO]) в электронной форме отчета о случаях (eCRF).

Это многоцентровое исследование будет проводиться в Испании. Общая продолжительность этого исследования составляет около 24 месяцев. Участники посетят один визит в участвующих центрах. В случае возможной вспышки коронавирусной болезни 2019 (COVID-19) участники будут иметь телепатические визиты, приглашение к участию, получение информированного согласия участника и сбор анкет участников будут осуществляться дистанционно (по телефону или через электронная почта).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

214

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Испания
- Cataluna
  - Barcelona, Cataluna, Испания, 8036
    - Hospital Clinic de Barcelona

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники с подтвержденным диагнозом нарколепсии, определенным ICDS-3.

Описание

Критерии включения:

При подтвержденном диагнозе нарколепсии, определяемом по МКДС-3.
С последующим наблюдением в течение как минимум 1 года с данными, доступными в участвующем центре после первоначального диагноза нарколепсии и до включения в исследование.
С данными, доступными на сайте участника, по крайней мере, за 1 год до постановки первого диагноза нарколепсии.
Умеет заполнять исследовательские анкеты.

Критерий исключения:

Участие в клиническом исследовании (менее или равно [<=] 12 месяцам).
При любом серьезном дегенеративном заболевании (Альцгеймер, Паркинсон или эпилепсия) или психическом заболевании.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

2

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Нарколепсия 1 типа Участники с подтвержденным диагнозом нарколепсии типа 1 (NT1), определенного Международной классификацией расстройств сна, третье издание (ICDS-3), будут находиться под наблюдением до 16 месяцев.
Нарколепсия 2 типа Участники с подтвержденным диагнозом нарколепсии 2 типа (NT2), определенного по ICDS-3, будут находиться под наблюдением до 16 месяцев.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Процент участников, отнесенных к категориям в зависимости от лечения по типу нарколепсии с момента постановки диагноза до исследовательского визита Временное ограничение: От диагноза нарколепсии до исследовательского визита (до 12 месяцев)	В этом показателе результатов указывается процент участников с нарколепсией, отнесенных на основании фармакологического и нефармакологического лечения к «да» и «нет» с момента диагноза исследования. Проценты округляются до ближайшей десятичной точки.	От диагноза нарколепсии до исследовательского визита (до 12 месяцев)
Процент участников, распределенных по категориям на основе моделей нефармакологического лечения по статусу лечения Временное ограничение: От диагноза нарколепсии до исследовательского визита (до 12 месяцев)	В этом показателе результатов указывается процент участников с нарколепсией, отнесенных на основе схемы немедикаментозного лечения к «да» и «нет» в зависимости от статуса лечения [наивные (нелеченные) и леченные). Проценты округляются до ближайшей десятичной точки. Для этого показателя результата собираются и сообщаются данные по наивным (нелеченным) и обработанным группам.	От диагноза нарколепсии до исследовательского визита (до 12 месяцев)
Процент участников, получавших лечение или наивных (не получавших лечение) в зависимости от типа фармакологического лечения, статуса с момента постановки диагноза Временное ограничение: От диагноза нарколепсии до исследовательского визита (до 12 месяцев)	В этом показателе результатов сообщается процент участников, получавших лечение или не получавших лечения (не получавших лечения), с нарколепсией, классифицированных на основе статуса фармакологического лечения с момента постановки диагноза. Проценты округляются до ближайшей десятичной точки.	От диагноза нарколепсии до исследовательского визита (до 12 месяцев)
Процент участников, использующих каждый тип лечения, с разбивкой по типу больницы (государственные или частные центры) Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)	Проценты округляются до ближайшей десятичной точки.	От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

To obtain more information on the study, click here/on this link

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 февраля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 ноября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 ноября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 июля 2024 г.

Последняя проверка

1 июля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Медикаментозная терапия

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

TAK-994-5001
U1111-1259-8720 (Идентификатор реестра: WHO)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

STUDY_PROTOCOL
САП
МКФ
КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Количество участников, классифицированных по социально-демографическим и клиническим параметрам во время исследовательского визита Временное ограничение: День 1	Социально-демографические переменные, классифицированные по возрасту, полу (мужчина/женщина), этнической принадлежности, уровню образования, продолжающемуся или законченному уровню образования (без учебы, начальное обучение, среднее образование, обучение в университете, другое высшее образование, недоступно); профессиональный статус и род занятий (студент, работающий, самозанятый, работающий, но находящийся на больничном в связи с изучаемым заболеванием, стойкая нетрудоспособность из-за изучаемого заболевания, стойкая нетрудоспособность по другим причинам, безработный, пенсионер, работа по дому, другой); гражданское состояние (женат/с партнером, разведен/разведен, неженат, вдовец/неизвестен); условия жизни (один, жена/муж и/или сыновья, члены семьи, другие лица, осуществляющие уход, неизвестно). Клинические переменные, классифицированные по статусу курения, употреблению алкоголя, статусу физических упражнений и семейному анамнезу нарколепсии у родственников первой и второй степени родства].	День 1
Рост участников во время ознакомительного визита Временное ограничение: День 1		День 1
Вес участников во время ознакомительного визита Временное ограничение: День 1		День 1
Индекс массы тела (ИМТ) участников во время ознакомительного визита Временное ограничение: День 1	ИМТ = вес (кг)/рост (м)^2	День 1
Артериальное давление (АД) участников во время исследовательского визита Временное ограничение: День 1		День 1
Процент участников, распределенных по категориям на основе разных специалистов, диагностировавших нарколепсию Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)	К специалистам, поставившим диагноз нарколепсии, были отнесены врачи общей практики, невролог, нейропедиатр, нейрофизиолог, пневмолог, сомнолог, сомнолог-отделитель и специалист (не указан). Процент участников округляется до ближайшей десятичной точки.	От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)
Процент участников, отнесенных к категориям на основе использования различных процедур или тестов для диагностики нарколепсии Временное ограничение: От года до установления диагноза нарколепсии до 12 мес.	Различные процедуры или тесты для диагностики включали сбор анамнеза, клиническую оценку: шкала сонливости Эпворта (ESS) [ESS состоит из 8 пунктов по 4-балльной шкале (0-3) в диапазоне от «0 = нет шансов заснуть» до «3». =Высокий шанс задремать при занятии восемью различными видами деятельности. Оценка может варьироваться от 0 до 24. Более высокие баллы указывают на более сильную субъективную сонливость в дневное время, а баллы ниже 10 находятся в пределах нормы]. Неврологическое обследование, множественный тест на латентность сна (MSLT), индекс апноэ-гипопноэ (AHI), другие процедуры, типирование человеческого лейкоцитарного антигена (HLA), гипокретин. -1 спинномозговая жидкость (СМЖ) или орексин. Проценты округляются до ближайшей десятичной точки.	От года до установления диагноза нарколепсии до 12 мес.
Время от первого симптома до диагностики нарколепсии Временное ограничение: От первого симптома нарколепсии до постановки диагноза максимум до 59,92 года (ретроспективные данные были получены и наблюдались в течение 20 месяцев этого исследования)	Время от первого симптома у участника до постановки диагноза — это время, когда был выявлен первый симптом нарколепсии, до момента его постановки диагноза во время ретроспективного визита. В качестве первого симптома и диагноза при ретроспективном посещении мог быть установлен любой момент в прошлом до окончания включения в это исследование. Таким образом, поскольку заранее запланированные данные по этому показателю результата могут превышать продолжительность исследования.	От первого симптома нарколепсии до постановки диагноза максимум до 59,92 года (ретроспективные данные были получены и наблюдались в течение 20 месяцев этого исследования)
Время от диагностики нарколепсии до первого лечения Временное ограничение: От первого симптома нарколепсии до постановки диагноза максимум до 46,04 года (ретроспективные данные были получены и наблюдались в течение 20 месяцев данного исследования)	Время от диагноза до первого лечения — это время, необходимое для диагностики первого симптома нарколепсии до тех пор, пока не будет предоставлено первое лечение после ретроспективного диагноза. В качестве первого симптома и диагноза при ретроспективном посещении мог быть установлен любой момент в прошлом до окончания включения в это исследование. Таким образом, поскольку заранее запланированные данные по этому показателю результата могут превышать продолжительность исследования.	От первого симптома нарколепсии до постановки диагноза максимум до 46,04 года (ретроспективные данные были получены и наблюдались в течение 20 месяцев данного исследования)
Процент участников, отнесенных к категориям на основе фармакологического лечения и полученных вмешательств в связи с наличием наиболее типичных симптомов Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)		От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)
Процент участников, прошедших фармакологическое лечение на каждой линии Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)	Фармакологическое лечение было разделено на первое лечение после постановки диагноза (монотерапия и комбинации), лечение, используемое с момента постановки диагноза до исследовательского визита, и лечение во время исследовательского визита (монотерапия и комбинации). Проценты округляются до ближайшей десятичной точки.	От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)
Задача устойчивого внимания к реагированию (SART) Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)	Поведенческий показатель рабочей памяти, внимания и импульсного/тормозного контроля. Задача на устойчивое внимание к реакции (SART) представляет собой компьютеризированную задачу «да/нет», которая требует от участников сдерживать поведенческую реакцию на одну, нечастую цель (часто цифра 3) представлена на фоне часто не являющихся целями (0-2, 4-9). После каждого блока последовательно задаются два контрольных вопроса. Первый спрашивает: «На чем было сосредоточено ваше внимание во время этого блока испытаний?» Участники отвечают по 6-балльной шкале Лайкерта, где 1 означает «выполнено задание», а 6 — «не выполнено». Второй вопрос: «Насколько вы осознавали, на чем было ваше внимание во время этого блока испытаний?» Участники отвечают по аналогичной шкале, где 1 означает «осведомленность», а 6 — «неосведомленность».	От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)
Поддержание теста бодрствования (MWT) Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)	MWT — это проверенный объективный показатель, который оценивает способность человека бодрствовать в снотворных условиях в течение определенного периода времени. Эту склонность к засыпанию измеряют с помощью показателей латентного периода сна, определяемых электроэнцефалографией. Наступление сна определяется как первая эпоха продолжительностью более 15 секунд совокупного сна в 30-секундной эпохе. Во время каждого сеанса MWT (1 сеанс = 40 минут) участникам будет предложено сидеть тихо и бодрствовать как можно дольше. Если по этим правилам сон не наблюдался, то латентный период определяется как 40 минут. Латентность сна MWT варьируется от 0 до 40 минут, при этом более высокие баллы указывают на большую способность бодрствовать.	От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)
Шкала сонливости Эпворта (ESS) Временное ограничение: От года до установления диагноза нарколепсии до 12 мес.	ESS — это субъективный опросник для самостоятельного заполнения для оценки дневной сонливости, состоящий из 8 пунктов по 4-балльной шкале (0–3) в диапазоне от «Нет шансов заснуть» до «Высокий шанс заснуть» во время восьми различных занятий. деятельность. Оценка может варьироваться от 0 до 24. Более высокие баллы указывают на более сильную субъективную сонливость в дневное время, а баллы ниже 10 считаются в пределах нормы.	От года до установления диагноза нарколепсии до 12 мес.
Процент участников, отнесенных к категориям на основе различных подходов к немедикаментозному лечению Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)	Немедикаментозный подход к лечению был классифицирован как короткий сон, поддержание регулярного режима сна, отказ от кофеина и алкоголя перед сном, отказ от курения, особенно ночью, ежедневные физические упражнения, отказ от обильного и тяжелого приема пищи непосредственно перед сном и другие. Процент участников округляется до ближайшей десятичной точки.	От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)
Процент участников, отнесенных к категориям на основе использования прямых ресурсов здравоохранения, использованных в год Временное ограничение: За год до учебного визита (до 12 месяцев)	Прямые ресурсы здравоохранения, использованные в год, были классифицированы как лечение нарколепсии, регулярные контрольные посещения, анализы, визиты неотложной помощи, госпитализации и осложнения, связанные с нарколепсией. Процент участников округляется до ближайшей десятичной точки.	За год до учебного визита (до 12 месяцев)
Продолжительность госпитализации Временное ограничение: За год до учебного визита (до 12 месяцев)	Продолжительность госпитализации представляет собой общее количество дней, в течение которых участники были госпитализированы.	За год до учебного визита (до 12 месяцев)
Оценка производительности труда и снижения активности (WPAI) Временное ограничение: За год до учебного визита (до 20 месяцев)	WPAI — это опросник, который оценивает влияние вмешательства на производительность труда, оценивая 4 области, включая прогулы [Q2/(Q2+Q4)], присутствие на рабочем месте [Q5/10], потерю производительности труда {Q2/(Q2+Q4)+ [(1-(Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)]} и нарушение активности [Q6/10], рассчитанное по трем пунктам: (Q2) количество часов, пропущенных на работе по состоянию здоровья проблемы за последние семь дней; (Q4) количество фактически отработанных часов за последние семь дней и (Q5) в какой степени болезнь снизила производительность труда за последние семь дней; Данные, рассчитанные для каждой области, затем преобразуются в проценты. Каждая из областей оценивается отдельно в процентах от 0 до 100, при этом более высокие баллы указывают на большее ухудшение и меньшую производительность.	За год до учебного визита (до 20 месяцев)
Количество участников, распределенных по категориям на основании несчастных случаев на производстве Временное ограничение: За год до учебного визита (до 20 месяцев)		За год до учебного визита (до 20 месяцев)
Процент участников, отнесенных к категориям на основе стоимости прямых ресурсов здравоохранения, используемых участниками в год Временное ограничение: За год до учебного визита (примерно 20 месяцев)	Стоимость прямых ресурсов здравоохранения, используемых участниками в год, исходя из стоимости следующих прямых ресурсов здравоохранения, должна была быть включена: полученное лечение, регулярные контрольные визиты (специалисты и врачи общей практики), проведенные анализы, посещения отделений неотложной помощи, госпитализации и осложнения, вызванные нарколепсией, и унитарные затраты.	За год до учебного визита (примерно 20 месяцев)
Процент участников с качеством жизни, связанным со здоровьем (HRQoL), оцененным с помощью пятимерного опросника европейского качества жизни (EQ-5D) Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)	Анкета EQ-5D представляет собой универсальный инструмент для описания и оценки здоровья. Он основан на описательной системе, которая определяет здоровье по пяти измерениям: мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия. Каждое измерение имеет три категории ответов, соответствующие отсутствию проблем, некоторым проблемам и крайним проблемам. Инструмент предназначен для самостоятельного заполнения, и респонденты также оценивают свое общее состояние здоровья в день интервью по отмеченной решёткой вертикальной визуальной аналоговой шкале от 0 до 100 (EQ-VAS). Более высокий балл указывает на лучшее состояние здоровья. Процент участников округляется до ближайшей десятичной точки.	От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)
Шкала стигмы для хронических заболеваний, версия из 8 пунктов (SSCI-8), общий балл Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)	SSCl-8 представляет собой шкалу из 8 пунктов (2 пункта для измерения интернализованной стигмы, 5 пунктов для измерения реализованной стигмы и 1 пункт, который демонстрирует разделенную нагрузку, измеряющую одну или обе интернализованную и реализованную стигму), разработанную для оценки интернализованной и реализуемой/пережитой стигмы в неврологических группах. условия. Для оценки каждого пункта используется 5-балльная шкала Лайкерта от 1 (никогда) до 5 (всегда). Общий балл рассчитывается путем суммирования отдельных пунктов в диапазоне от 8 до 40. Более высокие баллы указывают на ухудшение состояния.	От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)
Удовлетворенность участников лечением, оцененная с помощью анкеты об удовлетворенности лечением (TSQM-9) Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)	TSQM-9 измеряет удовлетворенность участников препаратом в трех областях: эффективность, удобство и глобальная удовлетворенность. Оценки рассчитывались путем сложения пунктов для каждой области, т. е. от 1 до 3 за эффективность, от 4 до 6 за удобство и от 7 до 9 за глобальную удовлетворенность. Наименьший возможный балл (1 по каждому пункту и 3 по всем трем субшкалам) вычитался из совокупного балла и делился на максимально возможный диапазон баллов. Наибольший диапазон составлял (7-1) x 3 пункта = 18 для эффективности и удобства и (5-1) x 3 пункта = 12 для глобального удовлетворения. Это позволило получить преобразованную оценку от 0 до 1, которую затем умножили на 100. Оценки домена TSQM-9 варьируются от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на большую удовлетворенность этим доменом.	От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)
Процент участников на основе наиболее распространенных сопутствующих заболеваний и других сопутствующих заболеваний, связанных с нарколепсией Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)	Процент участников округляется до ближайшей десятичной точки.	От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)
Индекс коморбидности Чарльсона (CCI) Временное ограничение: От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)	CCI представляет собой шкалу для оценки 10-летней смертности, основанную на шкале из 12 сопутствующих заболеваний. Оценка коморбидности варьируется от 0 до максимум 24 баллов. Более высокие баллы указывают на более высокие шансы смертности.	От года до постановки диагноза нарколепсии до ознакомительного визита (до 20 месяцев)
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) Временное ограничение: До 20 месяцев	Нежелательное явление (НЯ) – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили лекарственный препарат, которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с данным лечением. Таким образом, НЯ может представлять собой любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальные лабораторные данные), симптом, новое заболевание или ухудшение тяжести или частоты сопутствующего заболевания, временно связанное с применением лекарственного препарата, независимо от того, является ли данное явление считается причинно-следственной связью с использованием продукта.	До 20 месяцев

Исследование по сбору информации о людях с нарколепсией в Испании (SOMNUS)

Обсервационное, многоцентровое, кросс-секционное исследование для описания схем диагностики и лечения пациентов с нарколепсией в реальной практике в Испании