发作性睡病的临床试验-临床试验注册中心-ICH GCP

研究概览

地位

完全的

条件

发作性睡病

详细说明

这是一项非干预性横断面研究，在西班牙公共和私人睡眠诊所进行了回顾性医疗图表审查，以描述在现实世界实践中诊断为 ICDS-3 定义的发作性睡病的成人参与者的管理。

这项研究将招募大约 196 名参与者（137 名 NT1 和 59 名 NT2）。参加者将参加 2 个队列：

队列 A：NT1 参与者
队列 B：NT2 参与者

数据将通过临床记录和研究访视（临床和人口统计数据，以及与参与者相关的结果 [PRO]）以电子病例报告表 (eCRF) 的形式回顾性收集。

这项多中心研究将在西班牙进行。这项研究的总持续时间约为 24 个月。参与者将在参与中心参加一次访问。如果 2019 年冠状病毒病 (COVID-19) 可能爆发，参与者将进行心灵感应访问、参与邀请、参与者的知情同意和参与者问卷的收集将远程进行（通过电话或通过电子邮件）。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

214

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

西班牙
- Cataluna
  - Barcelona、Cataluna、西班牙、8036
    - Hospital Clinic de Barcelona

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

确诊为 ICDS-3 定义的发作性睡病的参与者。

描述

纳入标准：

确诊为 ICDS-3 定义的发作性睡病。
在初步发作性睡病诊断后和研究纳入之前，至少 1 年的随访数据可在参与地点获得。
在第一次发作性睡病诊断前至少 1 年在参与者现场提供数据。
能够完成研究问卷。

排除标准：

参加临床试验（小于或等于 [<=] 12 个月）。
患有任何严重的退行性疾病（阿尔茨海默病、帕金森病或癫痫症）或精神疾病。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

2

队列和干预

团体/队列
发作性睡病 1 型确诊患有《国际睡眠障碍分类第三版》(ICDS-3) 定义的 1 型发作性睡病 (NT1) 的参与者将接受长达 16 个月的观察。
发作性睡病 2 型确诊为 ICDS-3 定义的 2 型发作性睡病 (NT2) 的参与者将接受长达 16 个月的观察。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
自诊断到研究访问期间根据发作性睡病类型治疗进行分类的参与者百分比大体时间：从发作性睡病诊断到研究访视（长达 12 个月）	自研究诊断以来，根据药物和非药物治疗分类为“是”和“否”的发作性睡病参与者的百分比在该结果测量中报告。百分比四舍五入至最接近的小数点。	从发作性睡病诊断到研究访视（长达 12 个月）
按治疗状态按非药物治疗模式分类的参与者百分比大体时间：从发作性睡病诊断到研究访视（长达 12 个月）	在此结果测量中报告了根据非药物治疗模式按治疗状态分类为“是”和“否”的发作性睡病参与者的百分比[未治疗（未治疗）和已治疗]。百分比四舍五入至最接近的小数点。针对此结果测量，按未治疗组（未治疗组）和治疗组收集和报告数据。	从发作性睡病诊断到研究访视（长达 12 个月）
自诊断以来接受过治疗或未接受过治疗的参与者对于药物治疗状态类型的百分比大体时间：从发作性睡病诊断到研究访视（长达 12 个月）	该结果指标报告了自诊断以来根据药物治疗状态分类的已接受治疗或未接受治疗的发作性睡病参与者的百分比。百分比四舍五入至最接近的小数点。	从发作性睡病诊断到研究访视（长达 12 个月）
按医院类型（公立或私立中心）分层的使用每种治疗类型的参与者的百分比大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）	百分比四舍五入至最接近的小数点。	从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
研究访视时按社会人口学和临床变量分类的参与者人数大体时间：第一天	按年龄、性别（男/女）、种族、教育水平、正在进行的或已完成的教育程度分类的社会人口统计学变量（没有学习、小学学习、中学学习、大学学习、其他高级研究，不可用）；职业状况和职业（学生、在职、自营职业者、有工作但因研究疾病请病假、因研究疾病永久丧失工作能力、因其他原因永久丧失工作能力、失业、退休、家政工作、其他）;公民身份（已婚/有伴侣、离婚/分居、未婚、寡妇/呃、未知）；生活条件（独自、妻子/丈夫和/或儿子、家庭照顾者、其他照顾者，未知）。按一级和二级亲属吸烟状况、饮酒状况、运动状况和发作性睡病家族史分类的临床变量]。	第一天
考察访问参与者的身高大体时间：第一天		第一天
研究访问时参与者的体重大体时间：第一天		第一天
研究访问参与者的体重指数 (BMI) 大体时间：第一天	BMI = 体重（公斤）/身高（米）^2	第一天
研究访问时参与者的血压 (BP) 大体时间：第一天		第一天
根据诊断发作性睡病的不同专家分类的参与者百分比大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）	诊断发作性睡病的专家分为全科医生、神经科医生、神经儿科医生、神经生理学家、呼吸科医生、睡眠专家、睡眠专家单位和专家（未指定）。参与者的百分比四舍五入至最接近的小数点。	从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）
根据使用不同程序或测试诊断发作性睡病进行分类的参与者百分比大体时间：从发作性睡病诊断前一年至 12 个月	不同的诊断程序或测试包括临床病史、临床评估：Epworth 嗜睡量表 (ESS) [ESS 包括 8 项，采用 4 分制 (0-3)，范围从“0=没有打瞌睡的机会”到“3 =“在从事八种不同的活动时打瞌睡的可能性很高”。分数范围为 0 到 24。分数越高表明白天主观嗜睡程度越强，分数低于 10 属于正常范围]、神经学评估、多次睡眠潜伏期测试 (MSLT)、呼吸暂停低通气指数 (AHI)、其他程序、人类白细胞抗原 (HLA) 分型、下丘脑分泌素-1 脑脊液 (CSF) 或食欲素。百分比四舍五入至最接近的小数点。	从发作性睡病诊断前一年至 12 个月
从首次出现症状到诊断发作性睡病的时间大体时间：从发作性睡病首次出现症状到诊断最长长达 59.92 年（回顾性数据是在本研究的 20 个月内检索和观察的）	从参与者首次出现症状到诊断的时间是回顾性访视期间发现发作性睡病首次症状直至诊断的时间。回顾性访视时的首发症状和诊断可能是过去的任何时间，直至本研究的入组结束。因此，由于该结果测量的预先计划的数据可能超出研究的持续时间。	从发作性睡病首次出现症状到诊断最长长达 59.92 年（回顾性数据是在本研究的 20 个月内检索和观察的）
从诊断发作性睡病到首次治疗的时间大体时间：从发作性睡病首次出现症状到诊断最长长达 46.04 年（回顾性数据是在本研究的 20 个月内检索和观察的）	从诊断到首次治疗的时间是回顾性诊断后，从诊断发作性睡病首发症状到提供首次治疗所需的时间。回顾性访视时的首发症状和诊断可能是过去的任何时间，直至本研究的入组结束。因此，由于该结果测量的预先计划的数据可能超出研究的持续时间。	从发作性睡病首次出现症状到诊断最长长达 46.04 年（回顾性数据是在本研究的 20 个月内检索和观察的）
根据与最典型症状的存在相关的药物治疗和干预措施分类的参与者百分比大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）		从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）
每条线接受药物治疗的参与者百分比大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）	药物治疗分为诊断后的第一次治疗（单一疗法和联合疗法）、从诊断到研究访视期间使用的治疗以及研究访视时的治疗（单一疗法和联合疗法）。百分比四舍五入至最接近的小数点。	从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）
持续注意反应任务（SART）大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）	工作记忆、注意力和冲动/抑制控制的行为测量——持续注意反应任务 (SART) 是一项基于计算机的进行/不进行任务，要求参与者对单个不常见的目标（通常是数字 3）出现在频繁非目标的背景中（0-2、4-9）。每个块之后，连续提出两个探究问题。第一个人问：“在这一系列试验中，你的注意力集中在哪里？” 参与者采用 6 点李克特量表进行回答，其中 1 代表“任务中”，6 代表“任务外”。第二个问题是：“在这一系列试验中，您如何意识到自己的注意力集中在哪里？” 参与者的反应程度相似，其中 1 代表“意识到”，6 代表“不知道”。	从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）
维持清醒测试（MWT）大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）	MWT 是一项经过验证的客观测量方法，用于评估一个人在规定时间内在催眠条件下保持清醒的能力。这种入睡的倾向是通过脑电图衍生的睡眠潜伏期来测量的。睡眠开始被定义为 30 秒时期内累积睡眠时间超过 15 秒的第一个时期。在每次 MWT 会议期间（1 次会议 = 40 分钟），参与者将被要求安静地坐着并尽可能长时间保持清醒。如果根据这些规则未观察到睡眠，则延迟时间定义为 40 分钟。 MWT 睡眠潜伏期范围为 0 至 40 分钟，分数越高表明保持清醒的能力越强。	从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）
Epworth 嗜睡量表 (ESS) 大体时间：从发作性睡病诊断前一年至 12 个月	ESS 是一种主观的、自我管理的问卷，用于评估白天的嗜睡情况，由 8 个项目组成，采用 4 分制（0-3），范围从“没有打瞌睡的机会”到“打瞌睡的机会很高”，同时参与八种不同的活动。活动。分数范围为 0 到 24。分数越高表明白天主观嗜睡程度越强，分数低于 10 被认为在正常范围内。	从发作性睡病诊断前一年至 12 个月
根据不同非药物治疗方法分类的参与者百分比大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）	非药物治疗方法分为小睡、保持规律的睡眠时间、睡前避免咖啡因或酒精、避免吸烟（尤其是在晚上）、每天锻炼、避免睡前吃大餐等。参与者的百分比四舍五入至最接近的小数点。	从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）
根据每年直接医疗资源的利用情况分类的参与者百分比大体时间：从研究访问前一年开始（最多 12 个月）	每年使用的直接医疗资源被分类为发作性睡病的治疗、常规监测就诊、检查、紧急就诊、住院治疗和与发作性睡病相关的并发症。参与者的百分比四舍五入至最接近的小数点。	从研究访问前一年开始（最多 12 个月）
住院时间大体时间：从研究访问前一年开始（最多 12 个月）	住院时间是参与者入院的总天数。	从研究访问前一年开始（最多 12 个月）
工作效率和活动损害 (WPAI) 分数大体时间：从研究访问前一年开始（最多 20 个月）	WPAI 是一份评估干预措施对工作生产力影响的问卷，评估 4 个领域，包括缺勤 [Q2/(Q2+Q4)]、出勤率 [Q5/10]、工作生产力损失 {Q2/(Q2+Q4)+ [(1-(Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)]}，以及活动障碍 [Q6/10]，根据以下三项计算： (Q2) 因健康原因缺勤的小时数过去 7 天的问题；(Q4) 过去 7 天的实际工作时数；以及 (Q5) 疾病在过去 7 天的工作中对生产力的影响有多大。然后将每个区域计算出的数据转换为百分比。每个领域都以百分比形式单独评分，范围从 0 到 100，分数越高表示损伤越大，生产力越低。	从研究访问前一年开始（最多 20 个月）
根据职业事故分类的参与者人数大体时间：从研究访问前一年开始（最多 20 个月）		从研究访问前一年开始（最多 20 个月）
根据参与者每年使用的直接医疗资源成本分类的参与者百分比大体时间：从研究访问前一年开始（约20个月）	参与者每年使用的直接医疗资源的成本基于以下直接医疗资源的成本，其中包括：接受的治疗、常规监测就诊（专家和全科医生）、进行的测试、急诊室就诊、住院治疗和发作性睡病引起的并发症，以及单一成本。	从研究访问前一年开始（约20个月）
通过欧洲生活质量五维 (EQ-5D) 问卷评估，具有健康相关生活质量 (HRQoL) 的参与者百分比大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）	EQ-5D 问卷是描述和评估健康的通用工具。它基于一个描述性系统，从 5 个维度定义健康：行动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。每个维度都有 3 个响应类别，分别对应于没有问题、有问题和极端问题。该工具专为自我完成而设计，受访者还在访谈当天使用 0-100 散列标记的垂直视觉模拟量表 (EQ-VAS) 对其整体健康状况进行评分。分数越高表明健康状况越好。参与者的百分比四舍五入至最接近的小数点。	从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）
慢性病耻辱量表 8 项版本 (SSCI-8) 总分大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）	SSCl-8 是一个 8 项量表（2 项测量内在耻辱，5 项测量表现耻辱，以及 1 项，其表现出分装，测量内在耻辱和表现耻辱），用于评估跨神经系统的内在耻辱和表现/经历的耻辱状况。它使用从 1（从不）到 5（总是）的 5 点李克特量表对每个项目进行评分。总分是通过将各个项目相加计算得出的，范围为 8 至 40。分数越高表明病情恶化。	从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）
通过药物治疗满意度调查问卷（TSQM-9）评估参与者的治疗满意度大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）	TSQM-9 从 3 个领域衡量参与者对药物的满意度：有效性、便利性和整体满意度。分数是通过添加每个领域的项目来计算的，即，1 至 3 表示有效性，4 至 6 表示方便，7 至 9 表示整体满意度。从综合分数中减去可能的最低分数（每个项目 1 分，所有 3 个子量表 3 分），然后除以最大可能分数范围。就有效性和便利性而言，最大范围为 (7-1) x 3 项 = 18；对于总体满意度而言，最大范围为 (5-1) x 3 项 = 12。这提供了 0 到 1 之间的转换分数，然后乘以 100。 TSQM-9 领域分数范围从 0 到 100，分数越高表明对该领域的满意度越高。	从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）
基于最常见的合并症和其他与发作性睡病相关的伴随疾病的参与者百分比大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）	参与者的百分比四舍五入至最接近的小数点。	从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）
查尔森合并症指数 (CCI) 大体时间：从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）	CCI 是一种根据 12 种合并症评分来估计 10 年死亡率的量表，合并症评分范围从 0 到最高 24 分。分数越高表明死亡率越高。	从发作性睡病诊断前一年到研究访视（最多 20 个月）
发生不良事件 (AE) 的参与者人数大体时间：长达 20 个月	不良事件 (AE) 是指服用药品的参与者发生的任何不良医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。因此，AE 可以是任何不利和非预期的体征（包括异常的实验室发现）、症状、新疾病或伴随疾病严重程度或频率的恶化，暂时与药品的使用相关，无论该事件是否是被认为与产品的使用有因果关系。	长达 20 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

To obtain more information on the study, click here/on this link

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年2月18日

初级完成 (实际的)

2022年11月4日

研究完成 (实际的)

2022年11月4日

研究注册日期

首次提交

2020年12月9日

首先提交符合 QC 标准的

2020年12月9日

首次发布 (实际的)

2020年12月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年10月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年7月3日

最后验证

2024年7月1日

一项收集西班牙发作性睡病患者信息的研究 (SOMNUS)

描述西班牙现实生活中发作性睡病患者诊断和治疗模式的观察性、多中心、横断面研究