Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение липидов как потенциальных биомаркеров у пациентов с болезнью Фабри

26 сентября 2024 г. обновлено: Vastra Gotaland Region

Липидомика для идентификации новых биомаркеров болезни Фабри

Сравните уровни липидов между хорошо охарактеризованными ферментативно-генетически-фенотипически пациентами с болезнью Фабри и здоровыми людьми (без болезни Фабри).

Соотнесите уровни липидов у пациентов с болезнью Фабри с клиническими исходами/проявлениями заболевания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Гипотеза состоит в том, что сфингозин-1 фосфат (S1P) или любые другие родственные сфингоидные основания и/или другой класс липидов могут быть маркером тяжести ремоделирования сердечно-сосудистой системы при болезни Фабри.

Общий подход заключается в том, чтобы свести к минимуму возможные преданалитические и аналитические погрешности, провести липидомное исследование у хорошо охарактеризованных ферментативно, генетически и фенотипически пациентов с болезнью Фабри, если показано, что S1P или любой другой липид (включая другие гликосфинголипиды) является биомаркером для диагностика, мониторинг активности заболевания и прогноз (включая сердечно-сосудистые исходы).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

108

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Stockholm, Швеция
        • Karolinska University Hospital
      • Uppsala, Швеция
        • Akademiska University hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Взрослые мужчины и женщины с хорошо охарактеризованной болезнью Фабри и взрослые мужчины и женщины без болезни Фабри и заболевания печени с повышенным уровнем трансаминаз и продолжающейся инфекцией.

Описание

Критерии включения для случаев:

  • Взрослые мужчины и женщины
  • Хорошо охарактеризованная болезнь Фабри с точки зрения i. активность фермента альфа-Gal A, ii. мутация в гене GLA и iii. проявления болезни
  • Сопровождение в одном из 3 центров для пациентов с болезнью Фабри в Швеции (Каролинска в Стокгольме, Сальгренска в Гётеборге, Академиска в Уппсале)

Подписанное информированное согласие до сбора образцов является обязательным для включения в исследование.

Критерии включения для контроля:

  • Взрослые мужчины и женщины
  • Сопровождение/лечение в эндокринологическом или нефрологическом стационарном или амбулаторном отделении Сальгренской университетской клиники в Гётеборге
  • Сопоставлены по возрасту, полу, расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) со случаями болезни Фабри.

Критерии исключения для контроля:

  • Болезнь Фабри
  • Заболевания печени с повышенным уровнем трансаминаз
  • Текущая инфекция

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Кейс-контроль
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты с болезнью Фабри
Взрослые мужчины и женщины с хорошо охарактеризованной болезнью Фабри
Другой: Липидомика
Липидомика — это крупномасштабное исследование липидов (жиров и жироподобных молекул) в биологических системах. Он включает в себя идентификацию и количественную оценку широкого спектра липидов в клетках, тканях или организмах, чтобы понять их роль в метаболизме, передаче сигналов и заболеваниях. Липидомика — это раздел метаболомики, в котором используются передовые аналитические методы, такие как масс-спектрометрия, для определения профиля молекул липидов. Это помогает изучить, как липиды способствуют клеточным функциям, развитию заболеваний и реакции на терапию.
Здоровые контроли (без болезни Фабри)
Взрослые мужчины и женщины из эндокринологического и нефрологического стационара или поликлиники
Другой: Липидомика
Липидомика — это крупномасштабное исследование липидов (жиров и жироподобных молекул) в биологических системах. Он включает в себя идентификацию и количественную оценку широкого спектра липидов в клетках, тканях или организмах, чтобы понять их роль в метаболизме, передаче сигналов и заболеваниях. Липидомика — это раздел метаболомики, в котором используются передовые аналитические методы, такие как масс-спектрометрия, для определения профиля молекул липидов. Это помогает изучить, как липиды способствуют клеточным функциям, развитию заболеваний и реакции на терапию.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Липидомика
Временное ограничение: Образцы собирают в течение 1 года натощак утром. В случайный день у обоих пациентов Фабри без лечения и случаев. До 24 часов до следующего лечения у пациентов с Фабри, получающих продолжающееся лечение.
Виды липидов из нескольких классов липидов
Образцы собирают в течение 1 года натощак утром. В случайный день у обоих пациентов Фабри без лечения и случаев. До 24 часов до следующего лечения у пациентов с Фабри, получающих продолжающееся лечение.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vastra Gotaland Region

Соавторы

Karolinska University Hospital
Sahlgrenska University Hospital, Sweden
Uppsala University Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Maria Blomqvist, Ass.Prof., Västra Götalandsregion

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 октября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 апреля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 сентября 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Lipidomics in Fabry

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться