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Untersuchung von Lipiden als potenzielle Biomarker bei Patienten mit Morbus Fabry

26. September 2024 aktualisiert von: Vastra Gotaland Region

Lipidomics zur Identifizierung neuer Biomarker für Morbus Fabry

Vergleichen Sie die Lipidspiegel zwischen gut charakterisierten enzymatisch-genetisch-phänotypischen Patienten mit Morbus Fabry und gesunden Kontrollpersonen (ohne Morbus Fabry).

Korrelieren Sie die Lipidspiegel bei Patienten mit Morbus Fabry mit den klinischen Ergebnissen/Manifestationen der Krankheit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Hypothese ist, dass Sphingosin-1-Phosphat (S1P) oder andere verwandte Sphingoidbasen und/oder andere Lipidklassen ein Marker für die Schwere des kardiovaskulären Umbaus bei Morbus Fabry sein könnten.

Der allgemeine Ansatz besteht darin, durch Minimierung möglicher präanalytischer und analytischer Verzerrungen durch Lipidomik bei enzymatisch, genetisch und phänotypisch gut charakterisierten Patienten mit Morbus Fabry zu untersuchen, ob sich S1P oder ein anderes Lipid (einschließlich anderer Glykosphingolipide) als Biomarker für erwiesen hat Diagnose, Überwachung der Krankheitsaktivität und Prognose (einschließlich kardiovaskulärer Folgen).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

108

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Stockholm, Schweden
        • Karolinska University Hospital
      • Uppsala, Schweden
        • Akademiska University hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene Männer und Frauen mit gut charakterisiertem Morbus Fabry und erwachsene Männer und Frauen ohne Morbus Fabry und Lebererkrankung mit erhöhten Transaminasen und andauernder Infektion.

Beschreibung

Einschlusskriterien für Fälle:

  • Erwachsene Männer und Frauen
  • Gut charakterisierter Morbus Fabry in Bezug auf i. Alpha-Gal-A-Enzymaktivität, ii. Mutation im GLA-Gen und iii. Krankheitserscheinungen
  • Weiterverfolgt in einem der 3 Zentren für Patienten mit Morbus Fabry in Schweden (Karolinska in Stockholm, Sahlgrenska in Göteborg, Akademiska in Uppsala)

Eine unterschriebene Einverständniserklärung vor der Probenentnahme ist für die Aufnahme in die Studie obligatorisch.

Einschlusskriterien für Kontrollen:

  • Erwachsene Männer und Frauen
  • Nachsorge/Behandlung in der ambulanten oder stationären Klinik für Endokrinologie oder Nephrologie am Sahlgrenska-Universitätskrankenhaus in Göteborg
  • Abgestimmt auf Alter, Geschlecht, geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) mit den Fällen mit Morbus Fabry

Ausschlusskriterien für Kontrollen:

  • Morbus Fabry
  • Lebererkrankung mit erhöhten Transaminasen
  • Laufende Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit Morbus Fabry
Erwachsene Männer und Frauen mit gut charakterisiertem Morbus Fabry
Sonstiges: Lipidomics
Lipidomics ist die groß angelegte Untersuchung von Lipiden (Fetten und fettähnlichen Molekülen) in biologischen Systemen. Dabei geht es darum, die große Vielfalt an Lipiden in Zellen, Geweben oder Organismen zu identifizieren und zu quantifizieren, um ihre Rolle im Stoffwechsel, bei der Signalübertragung und bei Krankheiten zu verstehen. Lipidomics ist ein Teilgebiet der Metabolomik und nutzt fortschrittliche Analysetechniken wie Massenspektrometrie, um Lipidmoleküle zu profilieren. Es hilft bei der Untersuchung, wie Lipide zu Zellfunktionen, Krankheitsentwicklung und Reaktionen auf Therapien beitragen.
Gesunde Kontrollen (ohne Morbus Fabry)
Erwachsene Männer und Frauen aus der Endokrinologie und Nephrologie ambulant oder stationär
Sonstiges: Lipidomics
Lipidomics ist die groß angelegte Untersuchung von Lipiden (Fetten und fettähnlichen Molekülen) in biologischen Systemen. Dabei geht es darum, die große Vielfalt an Lipiden in Zellen, Geweben oder Organismen zu identifizieren und zu quantifizieren, um ihre Rolle im Stoffwechsel, bei der Signalübertragung und bei Krankheiten zu verstehen. Lipidomics ist ein Teilgebiet der Metabolomik und nutzt fortschrittliche Analysetechniken wie Massenspektrometrie, um Lipidmoleküle zu profilieren. Es hilft bei der Untersuchung, wie Lipide zu Zellfunktionen, Krankheitsentwicklung und Reaktionen auf Therapien beitragen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lipidomik
Zeitfenster: Proben werden während 1 Jahres im nüchternen Zustand am Morgen gesammelt. An einem zufälligen Tag bei beiden Fabry-Patienten ohne Behandlung und Fälle. Bis zu 24 Stunden vor der nächsten Behandlung bei Fabry-Patienten mit laufender Behandlung.
Lipidspezies aus mehreren Lipidklassen
Proben werden während 1 Jahres im nüchternen Zustand am Morgen gesammelt. An einem zufälligen Tag bei beiden Fabry-Patienten ohne Behandlung und Fälle. Bis zu 24 Stunden vor der nächsten Behandlung bei Fabry-Patienten mit laufender Behandlung.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vastra Gotaland Region

Mitarbeiter

Karolinska University Hospital
Sahlgrenska University Hospital, Sweden
Uppsala University Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Maria Blomqvist, Ass.Prof., Västra Götalandsregion

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Lipidomics in Fabry

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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