Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Остановка начала и прогрессирования TSC 2B: исследование профилактики эпилепсии Sirolimus TSC (TSC-STEPS)

20 января 2026 г. обновлено: Darcy Krueger

Это исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование фазы II для оценки безопасности и эффективности раннего применения сиролимуса для предотвращения или отсрочки начала судорог у младенцев с ТС.

Это исследование финансируется Управлением по орфанным продуктам (OOPD) Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Комплекс туберозного склероза (TSC) вызывается генетической мутацией в TSC1 или TSC2, что приводит к нарушению регуляции механистической мишени сигнального пути рапамицина (mTOR). Возраст на момент начала судорог у младенцев с ТС был связан с долгосрочным исходом развития нервной системы в этой группе высокого риска. Сиролимус является ингибитором mTOR, используемым для лечения многих симптомов ТС, включая эпилепсию. Это будет первое исследование, в котором действительно оценивается таргетная, модифицирующая заболевание лекарственная терапия для предотвращения или задержки начала судорог при ТС с использованием рационального терапевтического подхода, основанного на механизмах.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

64

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Molly S Griffith, BA
  • Номер телефона: 513-636-9669
  • Электронная почта: info@tscsteps.org

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Jessica Krefting, RN
  • Номер телефона: 256-533-0833
  • Электронная почта: info@tscsteps.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Рекрутинг
        • University of Alabama at Birmingham
        • Контакт:
          • Jessica Krefting, RN
        • Главный следователь:
          • E. Martina Bebin, MD, MPA
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California at Los Angeles
        • Контакт:
          • Angela Martinez
        • Главный следователь:
          • Rajsekar Rajamaran, MD, MS
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford University
        • Главный следователь:
          • Brenda Porter, MD
        • Контакт:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Kevin Ess, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Tracy Gertler, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Mustafa Sahin, MD, PhD
        • Контакт:
          • Sahana Raman
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University -- St. Louis
        • Контакт:
          • Olga Novak
        • Главный следователь:
          • Michael Wong, MD, PhD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27510
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
          • Molly S Griffith, BA
          • Номер телефона: 513-636-9669
          • Электронная почта: info@tscsteps.org
        • Главный следователь:
          • Darcy A Krueger, MD, PhD
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • University of Texas HSC at Houston
        • Главный следователь:
          • Hope Northrup, MD
        • Контакт:
          • Mariam Lugo Noguera
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
        • Контакт:
          • Mikaela Morales
        • Главный следователь:
          • Stephanie Randle, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 день до 6 месяцев (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст 0–6 месяцев на момент включения (субъекту должно быть меньше 7 месяцев в хронологическом порядке на момент рандомизации и начала лечения). Скорректированный возраст должен быть не менее 39 недель (рассчитывается путем вычитания количества недель, рожденных до 40 недель беременности, из хронологического возраста).
  2. Имеет подтвержденный диагноз TSC на основании установленных клинических или генетических критериев

Критерий исключения:

  1. Приступы в анамнезе (клинические или электрографические) на момент регистрации или выявленные на исходной ЭЭГ.
  2. Лечился в прошлом или в настоящее время лечится на момент регистрации обычными противосудорожными препаратами (AED), системными (пероральными) ингибиторами mTOR (такими как рапамицин, сиролимус или эверолимус), специальной диетой, связанной с кетогенной активностью, или другими антидепрессантами. - противосудорожное терапевтическое средство, устройство или процедура.
  3. Принимал какой-либо другой исследуемый препарат в рамках другого исследования в течение 30 дней до визита для исходного скрининга.
  4. Имеет серьезное заболевание или активную инфекцию во время базового визита для скрининга
  5. Имеет в анамнезе значительную недоношенность, определяемую как гестационный возраст <30 недель на момент родов, или другие серьезные медицинские осложнения при рождении или в течение неонатального периода, которые, помимо TSC, будут связаны с дополнительным риском судорог или задержки развития нервной системы (т. ГИЭ, тяжелая неонатальная инфекция, обширное хирургическое вмешательство, длительная вентиляция легких или другие поддерживающие меры или процедуры, спасающие жизнь).
  6. Аномальные лабораторные показатели на исходном уровне (например, функция почек, функция печени или продукция костного мозга), которые, по мнению исследователя, являются клинически значимыми и могут поставить под угрозу безопасность субъекта исследования.
  7. Предыдущее, запланированное или ожидаемое нейрохирургическое вмешательство в течение 3 месяцев после исходного визита
  8. Имеет связанное с TSC состояние, для которого клинически показано лечение mTOR (т.е. SEGA или AML).
  9. Субъекты, которые, по мнению исследователя, не в состоянии выполнить требования исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Соответствующее плацебо
Экспериментальный: Сиролимус
Лекарство: Сиролимус
Исследуемым лекарственным препаратом, который будет использоваться в этом исследовании, является сиролимус в форме суспензии для приема внутрь.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность -- время до начала приступа
Временное ограничение: 12 месяцев
Время до начала приступа, сравнение сиролимуса с плацебо
12 месяцев
Безопасность -- нежелательные явления
Временное ограничение: 12 месяцев
Процент субъектов, сообщивших о тяжелых (степень CTCAE v5.0 >= 3) нежелательных явлениях (НЯ) или серьезных нежелательных явлениях (СНЯ) при сравнении сиролимуса с плацебо.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Результаты нейроразвития
Временное ограничение: 12 и 24 месяца
Исходы развития нервной системы в конце лечения, сравнение сиролимуса с плацебо.
12 и 24 месяца
Качество жизни
Временное ограничение: 12 и 24 месяца
Качество жизни пациентов и лиц, осуществляющих уход, по сравнению с сиролимусом и плацебо.
12 и 24 месяца
Биомаркеры ЭЭГ
Временное ограничение: 12 и 24 месяца
ЭЭГ измеряет связь нейронов, сравнивая сиролимус с плацебо.
12 и 24 месяца
МРТ биомаркеры
Временное ограничение: 12 и 24 месяца
МРТ измеряет связь нейронов, сравнивая сиролимус с плацебо.
12 и 24 месяца
Сиролимус Точное дозирование
Временное ограничение: 12 месяцев
Подтвердить осуществимость и эффективность точного дозирования сиролимуса у детей грудного возраста с ТС
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Darcy Krueger

Следователи

  • Главный следователь: Darcy A Krueger, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Главный следователь: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 октября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 октября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 октября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 ноября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2021-0438
  • 1R01FD007275 (Грант/контракт FDA США)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться