Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zatrzymanie początku i progresji TSC 2B: Badanie zapobiegania padaczce Sirolimus TSC (TSC-STEPS)

20 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Darcy Krueger

To badanie jest wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem fazy II, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności wczesnego syrolimusa w zapobieganiu lub opóźnianiu wystąpienia napadów padaczkowych u niemowląt z TSC.

Badanie to jest wspierane przez fundusze badawcze z Office of Orphan Products Division (OOPD) Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół stwardnienia guzowatego (TSC) jest spowodowany mutacją genetyczną w TSC1 lub TSC2, co powoduje rozregulowanie szlaku sygnałowego mechanistycznego celu rapamycyny (mTOR). Wiek w momencie wystąpienia napadu u niemowląt z TSC został powiązany z długoterminowymi wynikami neurorozwojowymi w tej populacji wysokiego ryzyka. Sirolimus jest inhibitorem mTOR stosowanym w leczeniu wielu objawów TSC, w tym padaczki. Będzie to pierwsze badanie, które naprawdę oceni celowaną, modyfikującą przebieg choroby terapię lekową w zapobieganiu lub opóźnianiu wystąpienia napadów w TSC przy użyciu racjonalnego, opartego na mechanizmie podejścia terapeutycznego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

64

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
          • Jessica Krefting, RN
        • Główny śledczy:
          • E. Martina Bebin, MD, MPA
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • University of California at Los Angeles
        • Kontakt:
          • Angela Martinez
        • Główny śledczy:
          • Rajsekar Rajamaran, MD, MS
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Główny śledczy:
          • Brenda Porter, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tracy Gertler, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Mustafa Sahin, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Sahana Raman
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University -- St. Louis
        • Kontakt:
          • Olga Novak
        • Główny śledczy:
          • Michael Wong, MD, PhD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27510
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Darcy A Krueger, MD, PhD
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas HSC at Houston
        • Główny śledczy:
          • Hope Northrup, MD
        • Kontakt:
          • Mariam Lugo Noguera
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Mikaela Morales
        • Główny śledczy:
          • Stephanie Randle, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 6 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 0-6 miesięcy w momencie włączenia (osobnik musi być w wieku chronologicznym <7 miesięcy w momencie randomizacji i rozpoczęcia leczenia). Wiek skorygowany musi wynosić co najmniej 39 tygodni (obliczony poprzez odjęcie liczby tygodni urodzonych przed 40 tygodniem ciąży od wieku chronologicznego).
  2. Ma potwierdzone rozpoznanie TSC na podstawie ustalonych kryteriów klinicznych lub genetycznych

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsza historia napadów (klinicznych lub elektrograficznych) w momencie włączenia lub zidentyfikowana na wyjściowym EEG.
  2. Był leczony w przeszłości lub jest obecnie leczony konwencjonalnymi lekami przeciwdrgawkowymi (AED), ogólnoustrojowymi (doustnymi) inhibitorami mTOR (takimi jak rapamycyna, syrolimus lub ewerolimus), specjalną dietą związaną z ketogenami lub innym lekiem przeciwdrgawkowym - napadowy środek terapeutyczny, urządzenie lub procedura.
  3. Przyjmował jakikolwiek inny lek eksperymentalny w ramach innego badania naukowego w ciągu 30 dni przed wyjściową wizytą przesiewową.
  4. Ma poważną chorobę lub czynną infekcję w czasie podstawowej wizyty przesiewowej
  5. Ma historię znacznego wcześniactwa, zdefiniowanego jako wiek ciążowy <30 tygodni w momencie porodu, lub inne poważne powikłania medyczne przy porodzie lub w okresie noworodkowym, które inne niż TSC niosą ze sobą dodatkowe ryzyko napadów padaczkowych lub opóźnienia w rozwoju neurologicznym (tj. HIE, ciężka infekcja noworodków, poważna operacja, przedłużona wentylacja lub inne ratujące życie leczenie podtrzymujące lub procedury).
  6. Nieprawidłowe wyjściowe wartości laboratoryjne (tj. czynność nerek, czynność wątroby lub wytwarzanie szpiku kostnego), które w opinii badacza są istotne klinicznie i mogą zagrażać bezpieczeństwu badanego.
  7. Wcześniejsza, planowana lub przewidywana neurochirurgia w ciągu 3 miesięcy od wizyty wyjściowej
  8. Ma stan związany z TSC, dla którego leczenie mTOR jest wskazane klinicznie (tj. SEGA lub AML).
  9. Osoby, które w opinii badacza nie są w stanie spełnić wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Dopasowane placebo
Eksperymentalny: Syrolimus
Lek: Syrolimus
Badanym produktem leczniczym, który ma być zastosowany w tym badaniu, jest syrolimus w postaci zawiesiny doustnej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność – czas do wystąpienia napadu
Ramy czasowe: 12 miesięcy życia
Czas do wystąpienia napadu padaczkowego, porównanie syrolimusa z placebo
12 miesięcy życia
Bezpieczeństwo — zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy życia
Odsetek pacjentów zgłaszających ciężkie (stopień CTCAE v5.0 >= 3) zdarzenie niepożądane (AE) lub poważne zdarzenie niepożądane (SAE), porównując syrolimus z placebo.
12 miesięcy życia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wyniki neurorozwojowe
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące
Wyniki neurorozwojowe pod koniec leczenia, porównujące syrolimus z placebo.
12 i 24 miesiące
Wyniki jakości życia
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące
Jakość życia pacjenta i opiekuna, porównanie syrolimusa z placebo.
12 i 24 miesiące
Biomarkery EEG
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące
Miary EEG połączeń neuronalnych, porównujące syrolimus z placebo.
12 i 24 miesiące
Biomarkery MRI
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące
Pomiary MRI połączeń neuronalnych, porównujące syrolimus z placebo.
12 i 24 miesiące
Precyzyjne dawkowanie syrolimusa
Ramy czasowe: 12 miesięcy życia
Zweryfikuj wykonalność i skuteczność precyzyjnego dawkowania syrolimusa u niemowląt z TSC
12 miesięcy życia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Darcy Krueger

Śledczy

  • Główny śledczy: Darcy A Krueger, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Główny śledczy: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 października 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021-0438
  • 1R01FD007275 (Dotacja/umowa FDA USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj