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TSC-Ausbruch und Progression stoppen 2B: Sirolimus-TSC-Epilepsie-Präventionsstudie (TSC-STEPS)

20. Januar 2026 aktualisiert von: Darcy Krueger

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-II-Studie an mehreren Standorten zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Sirolimus im Frühstadium zur Vorbeugung oder Verzögerung des Beginns von Anfällen bei TSC-Säuglingen.

Diese Studie wird durch Forschungsgelder des Office of Orphan Products Division (OOPD) der US Food and Drug Administration (FDA) unterstützt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC) wird durch eine genetische Mutation in TSC1 oder TSC2 verursacht, die zu einer Fehlregulation des mechanistischen Ziels des Rapamycin (mTOR)-Signalwegs führt. Das Alter zum Zeitpunkt des Anfallsbeginns bei TSC-Säuglingen wurde mit dem langfristigen Ergebnis der neurologischen Entwicklung in dieser Hochrisikopopulation in Verbindung gebracht. Sirolimus ist ein mTOR-Hemmer, der zur Behandlung vieler Symptome von TSC, einschließlich Epilepsie, eingesetzt wird. Dies wird die erste Studie sein, die eine zielgerichtete, krankheitsmodifizierende medikamentöse Therapie zur Vorbeugung oder Verzögerung des Ausbruchs von Anfällen bei TSC unter Verwendung eines rationalen, mechanismusbasierten therapeutischen Ansatzes wirklich evaluiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

64

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
          • Jessica Krefting, RN
        • Hauptermittler:
          • E. Martina Bebin, MD, MPA
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California at Los Angeles
        • Kontakt:
          • Angela Martinez
        • Hauptermittler:
          • Rajsekar Rajamaran, MD, MS
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Hauptermittler:
          • Brenda Porter, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Mustafa Sahin, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Sahana Raman
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University -- St. Louis
        • Kontakt:
          • Olga Novak
        • Hauptermittler:
          • Michael Wong, MD, PhD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27510
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Darcy A Krueger, MD, PhD
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • University of Texas HSC at Houston
        • Hauptermittler:
          • Hope Northrup, MD
        • Kontakt:
          • Mariam Lugo Noguera
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Mikaela Morales
        • Hauptermittler:
          • Stephanie Randle, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 6 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. 0-6 Monate alt zum Zeitpunkt der Registrierung (das Subjekt muss zum Zeitpunkt der Randomisierung und des Behandlungsbeginns <7 Monate alt sein). Das korrigierte Alter muss mindestens 39 Wochen betragen (berechnet durch Subtrahieren der Anzahl der vor der 40. Schwangerschaftswoche geborenen Wochen vom chronologischen Alter).
  2. Hat eine bestätigte Diagnose von TSC basierend auf etablierten klinischen oder genetischen Kriterien

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte von Anfällen (klinisch oder elektrographisch) zum Zeitpunkt der Einschreibung oder auf Basis-EEG identifiziert.
  2. Wurde in der Vergangenheit behandelt oder wird derzeit zum Zeitpunkt der Einschreibung mit konventionellen Antikonvulsiva (AEDs), systemischen (oralen) mTOR-Inhibitoren (wie Rapamycin, Sirolimus oder Everolimus), ketogener Spezialdiät oder einem anderen Anti-Antibiotikum behandelt -Anfallstherapeutikum, -gerät oder -verfahren.
  3. Hat im Rahmen einer anderen Forschungsstudie innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Screening-Besuch ein anderes Prüfpräparat eingenommen.
  4. Hat zum Zeitpunkt des Baseline-Screening-Besuchs eine signifikante Krankheit oder aktive Infektion
  5. Hat eine Vorgeschichte mit signifikanter Frühgeburtlichkeit, definiert als Gestationsalter < 30 Wochen zum Zeitpunkt der Entbindung, oder andere signifikante medizinische Komplikationen bei der Geburt oder während der Neugeborenenperiode, die außer TSC ein zusätzliches Risiko für Krampfanfälle oder eine Verzögerung der neuronalen Entwicklung mit sich bringen würden (d. h. HIE, schwere neonatale Infektion, größere Operation, verlängerte Beatmung oder andere lebensrettende unterstützende Behandlungen oder Verfahren).
  6. Anormale Laborwerte zu Studienbeginn (d. h. Nierenfunktion, Leberfunktion oder Knochenmarkproduktion), die nach Ansicht des Prüfarztes klinisch signifikant sind und die Sicherheit des Studienteilnehmers gefährden können.
  7. Vorherige, geplante oder erwartete Neurochirurgie innerhalb von 3 Monaten nach dem Basisbesuch
  8. Hat eine TSC-assoziierte Erkrankung, für die eine mTOR-Behandlung klinisch indiziert ist (d. h. SEGA oder AML).
  9. Probanden, die nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage sind, die Anforderungen der Studie zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo
Experimental: Sirolimus
Arzneimittel: Sirolimus
Das in dieser Studie zu verwendende Prüfpräparat ist Sirolimus, das als Suspension zum Einnehmen bereitgestellt wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit – Zeit bis zum Einsetzen des Anfalls
Zeitfenster: 12 Monate alt
Zeit bis zum Einsetzen des Anfalls, Vergleich von Sirolimus mit Placebo
12 Monate alt
Sicherheit - unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate alt
Prozentsatz der Studienteilnehmer, die über schwere (CTCAE v5.0-Grad >= 3) unerwünschte Ereignisse (AE) oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) berichteten, im Vergleich zu Sirolimus mit Placebo.
12 Monate alt

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ergebnisse der neurologischen Entwicklung
Zeitfenster: 12 und 24 Monate alt
Ergebnisse der neurologischen Entwicklung am Ende der Behandlung, Vergleich von Sirolimus mit Placebo.
12 und 24 Monate alt
Lebensqualität Ergebnisse
Zeitfenster: 12 und 24 Monate alt
Lebensqualität von Patienten und Pflegekräften, Vergleich von Sirolimus mit Placebo.
12 und 24 Monate alt
EEG-Biomarker
Zeitfenster: 12 und 24 Monate alt
EEG-Messungen der neuronalen Konnektivität, Vergleich von Sirolimus mit Placebo.
12 und 24 Monate alt
MRT-Biomarker
Zeitfenster: 12 und 24 Monate alt
MRT-Messungen der neuronalen Konnektivität, Vergleich von Sirolimus mit Placebo.
12 und 24 Monate alt
Sirolimus-Präzisionsdosierung
Zeitfenster: 12 Monate alt
Validierung der Durchführbarkeit und Wirksamkeit der Sirolimus-Präzisionsdosierung bei Säuglingen mit TSC
12 Monate alt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Darcy Krueger

Ermittler

  • Hauptermittler: Darcy A Krueger, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hauptermittler: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2021-0438
  • 1R01FD007275 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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