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TSC の発症と進行を止める 2B: シロリムス TSC てんかん予防研究 (TSC-STEPS)

2023年8月21日 更新者:Darcy Krueger

この試験は、TSC乳児の発作発症を予防または遅延させるための早期シロリムスの安全性と有効性を評価するための第II相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設試験です。

この研究は、米国食品医薬品局 (FDA) のオーファン製品部門 (OOPD) のオフィスからの研究資金によってサポートされています。

調査の概要

詳細な説明

結節性硬化症複合体 (TSC) は、TSC1 または TSC2 の遺伝子変異によって引き起こされ、ラパマイシン (mTOR) シグナル伝達経路の機械的標的の調節不全を引き起こします。 TSC 乳児の発作発症時の年齢は、この高リスク集団の長期的な神経発達転帰に関連しています。 シロリムスは、てんかんを含む TSC の多くの症状の治療に使用される mTOR 阻害剤です。 これは、合理的でメカニズムに基づく治療アプローチを使用して、TSC の発作発症を予防または遅延させるための標的疾患修飾薬療法を真に評価する最初の研究となります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

64

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前:Molly S Griffith, BA
  • 電話番号:513-636-9669
  • メールinfo@tscsteps.org

研究連絡先のバックアップ

  • 名前:Jessica Krefting, RN
  • 電話番号:256-533-0833
  • メールinfo@tscsteps.org

研究場所

    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • 募集
        • University of Alabama at Birmingham
        • コンタクト:
          • Jessica Krefting, RN
        • 主任研究者:
          • E. Martina Bebin, MD, MPA
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • University of California at Los Angeles
        • コンタクト:
          • Angela Martinez
        • 主任研究者:
          • Rajsekar Rajamaran, MD, MS
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト:
          • Jennifer Winterbottom
        • 主任研究者:
          • Brenda Porter, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital
        • コンタクト:
          • Emine Arcasoy
        • 主任研究者:
          • Mustafa Sahin, MD, PhD
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University -- St. Louis
        • コンタクト:
          • Olga Novak
        • 主任研究者:
          • Michael Wong, MD, PhD
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27510
        • 募集
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • コンタクト:
          • Hannah Riehl
        • 主任研究者:
          • Jamie Capal, MD
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Darcy A Krueger, MD, PhD
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • University of Texas HSC at Houston
        • コンタクト:
          • Alexis Rodriguez
        • 主任研究者:
          • Hope Northrup, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's Hospital
        • コンタクト:
          • Mikaela Morales
        • 主任研究者:
          • Stephanie Randle, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日~6ヶ月 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -登録時の生後0〜6か月(対象は、無作為化および治療開始時に暦年齢の7か月未満でなければなりません)。 補正月齢は少なくとも 39 週である必要があります (暦年齢から妊娠 40 週より前に生まれた週数を差し引いて計算されます)。
  2. -確立された臨床的または遺伝的基準に基づいてTSCの確定診断を受けている

除外基準:

  1. -登録時またはベースラインEEGで特定された発作の既往(臨床的または電気的)。
  2. -過去に治療されているか、登録時に現在治療中です 従来の抗けいれん薬(AED)、全身(経口)mTOR阻害剤(ラパマイシン、シロリムス、またはエベロリムスなど)、ケトジェニック関連の特別な食事、または別のアンチ-発作治療薬、装置、または手順。
  3. -ベースラインスクリーニング訪問の前の30日以内に、別の調査研究の一環として他の治験薬を服用しました。
  4. -ベースラインスクリーニング訪問時に重大な病気または活動性感染症がある
  5. 出産時の在胎週数が 30 週未満であると定義される重大な未熟児の病歴がある、または出生時または新生児期のその他の重大な医学的合併症で、TSC 以外でてんかん発作または神経発達遅延の追加のリスクが生じる(すなわち、 HIE、重度の新生児感染症、大手術、長期の換気またはその他の救命支持療法または処置)。
  6. -ベースラインでの異常な検査値(すなわち、腎機能、肝機能、または骨髄産生)は、研究者の意見であり、臨床的に重要であり、研究対象の安全を危険にさらす可能性があります。
  7. -ベースライン訪問から3か月以内の以前の、計画された、または予想される脳神経外科
  8. mTOR治療が臨床的に適応となるTSC関連疾患を有する(すなわち、 セガまたはAML)。
  9. -研究者の意見では、研究の要件を順守できない被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:防止
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター:プラセボ
一致するプラセボ
実験的:シロリムス
この研究で使用される治験薬は、経口懸濁液で提供されるシロリムスです。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有効性 -- 発作開始までの時間
時間枠:生後12ヶ月
発作開始までの時間、シロリムスとプラセボの比較
生後12ヶ月
安全性 -- 有害事象
時間枠:生後12ヶ月
シロリムスとプラセボを比較した、重度 (CTCAE v5.0 グレード >= 3) の有害事象 (AE) または重篤な有害事象 (SAE) を報告した被験者の割合。
生後12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
神経発達の転帰
時間枠:生後12ヶ月と24ヶ月
シロリムスとプラセボを比較した、治療終了時の神経発達転帰。
生後12ヶ月と24ヶ月
生活の質の結果
時間枠:生後12ヶ月と24ヶ月
シロリムスとプラセボを比較した、患者と介護者の生活の質。
生後12ヶ月と24ヶ月
脳波バイオマーカー
時間枠:生後12ヶ月と24ヶ月
シロリムスとプラセボを比較した、神経細胞接続の EEG 測定。
生後12ヶ月と24ヶ月
MRIバイオマーカー
時間枠:生後12ヶ月と24ヶ月
シロリムスとプラセボを比較した、神経細胞結合の MRI 測定。
生後12ヶ月と24ヶ月
シロリムス精密投薬
時間枠:生後12ヶ月
TSC の乳児におけるシロリムス精密投薬の実現可能性と有効性を検証する
生後12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Darcy A Krueger, MD, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 主任研究者:Martina Bebin, MD, MPA、University of Alabama at Birmingham

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年10月13日

一次修了 (推定)

2025年6月30日

研究の完了 (推定)

2026年6月30日

試験登録日

最初に提出

2021年10月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年10月22日

最初の投稿 (実際)

2021年11月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年8月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年8月21日

最終確認日

2023年8月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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