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TSC 발병 및 진행 중지 2B: Sirolimus TSC 간질 예방 연구 (TSC-STEPS)

2026년 1월 20일 업데이트: Darcy Krueger

이 시험은 TSC 영아의 발작 발병을 예방하거나 지연시키기 위한 초기 시롤리무스의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상 무작위, 이중 맹검, 위약 통제 다중 사이트 연구입니다.

이 연구는 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품국(OOPD)의 연구 자금 지원을 받았습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

결절성 경화증 복합체(TSC)는 TSC1 또는 TSC2의 유전적 돌연변이로 인해 발생하며, 그 결과 mTOR(라파마이신 표적) 신호 전달 경로의 조절 장애가 발생합니다. TSC 영아의 발작 발병 시점의 나이는 이 고위험군에서 장기적인 신경 발달 결과와 관련이 있습니다. Sirolimus는 간질을 포함하여 TSC의 많은 증상을 치료하는 데 사용되는 mTOR 억제제입니다. 이것은 합리적이고 메커니즘 기반의 치료 접근법을 사용하여 TSC에서 발작 발병을 예방하거나 지연시키기 위한 표적 질병 수정 약물 요법을 진정으로 평가하는 첫 번째 연구가 될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

64

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Molly S Griffith, BA
  • 전화번호: 513-636-9669
  • 이메일: info@tscsteps.org

연구 연락처 백업

  • 이름: Jessica Krefting, RN
  • 전화번호: 256-533-0833
  • 이메일: info@tscsteps.org

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • 모병
        • University of Alabama at Birmingham
        • 연락하다:
          • Jessica Krefting, RN
        • 수석 연구원:
          • E. Martina Bebin, MD, MPA
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 모병
        • University of California at Los Angeles
        • 연락하다:
          • Angela Martinez
        • 수석 연구원:
          • Rajsekar Rajamaran, MD, MS
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Stanford University
        • 수석 연구원:
          • Brenda Porter, MD
        • 연락하다:
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Tracy Gertler, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 모병
        • Boston Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Mustafa Sahin, MD, PhD
        • 연락하다:
          • Sahana Raman
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University -- St. Louis
        • 연락하다:
          • Olga Novak
        • 수석 연구원:
          • Michael Wong, MD, PhD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27510
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Darcy A Krueger, MD, PhD
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • University of Texas HSC at Houston
        • 수석 연구원:
          • Hope Northrup, MD
        • 연락하다:
          • Mariam Lugo Noguera
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 모병
        • Seattle Children's Hospital
        • 연락하다:
          • Mikaela Morales
        • 수석 연구원:
          • Stephanie Randle, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1일 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 등록 당시 나이 0-6개월(피험자는 무작위 배정 및 치료 개시 시점에 생활 연령 7개월 미만이어야 함). 수정 연령은 39주 이상이어야 합니다(연령에서 임신 40주 이전에 태어난 주 수를 뺀 값으로 계산).
  2. 확립된 임상적 또는 유전적 기준에 따라 TSC 진단이 확인됨

제외 기준:

  1. 등록 시점 또는 기준선 EEG에서 확인된 이전의 발작(임상 또는 전자 사진) 이력.
  2. 기존의 항경련제(AED), 전신(경구) mTOR 억제제(예: 라파마이신, 시롤리무스 또는 에베로리무스), 케톤 생성 관련 특수 식이요법 또는 다른 항경련제로 과거에 치료를 받았거나 현재 치료를 받고 있습니다. -발작 치료제, 장치 또는 절차.
  3. 기준선 스크리닝 방문 전 30일 이내에 다른 연구 연구의 일부로 다른 조사 약물을 복용했습니다.
  4. 기준선 스크리닝 방문 시점에 중대한 질병 또는 활동성 감염이 있는 경우
  5. 분만 시 재태 연령 < 30주로 정의되는 상당한 미숙아의 병력이 있거나 출생 시 또는 신생아기에 TSC 이외의 다른 중대한 의학적 합병증으로 발작 또는 신경 발달 지연(즉, HIE, 중증 신생아 감염, 대수술, 장기 환기 또는 기타 생명을 구하는 지원 치료 또는 절차).
  6. 임상적으로 중요하고 연구 대상자의 안전을 위태롭게 할 수 있는 기준선에서의 비정상적인 실험실 값(즉, 신장 기능, 간 기능 또는 골수 생산).
  7. 기준선 방문 후 3개월 이내에 이전, 계획 또는 예상되는 신경외과
  8. mTOR 치료가 임상적으로 지시되는 TSC 관련 상태(즉, SEGA 또는 AML).
  9. 연구자의 의견으로는 연구 요건을 준수할 수 없는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
일치하는 위약
실험적: 시롤리무스
의약품: 시롤리무스
이 연구에서 사용되는 연구 약물 제품은 경구 현탁액으로 제공되는 시롤리무스입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
효능 -- 발작 시작까지의 시간
기간: 생후 12개월
발작 시작까지의 시간, 시롤리무스와 위약 비교
생후 12개월
안전성 -- 부작용
기간: 생후 12개월
시롤리무스와 위약을 비교하여 중증(CTCAE v5.0 등급 >= 3) 유해 사례(AE) 또는 심각한 유해 사례(SAE)를 보고한 피험자의 백분율.
생후 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신경 발달 결과
기간: 생후 12개월 및 24개월
시롤리무스와 위약을 비교한 치료 종료 시 신경 발달 결과.
생후 12개월 및 24개월
삶의 질 결과
기간: 생후 12개월 및 24개월
시롤리무스와 위약을 비교한 환자 및 간병인의 삶의 질.
생후 12개월 및 24개월
EEG 바이오마커
기간: 생후 12개월 및 24개월
시롤리무스와 위약을 비교한 EEG의 신경 연결성 측정.
생후 12개월 및 24개월
MRI 바이오마커
기간: 생후 12개월 및 24개월
시롤리무스와 위약을 비교한 MRI의 신경 연결성 측정.
생후 12개월 및 24개월
Sirolimus 정밀 도징
기간: 생후 12개월
영아 TSC에 대한 시롤리무스 정밀 투여의 타당성 및 효과 검증
생후 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Darcy Krueger

수사관

  • 수석 연구원: Darcy A Krueger, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 수석 연구원: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 10월 13일

기본 완료 (추정된)

2026년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2027년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 10월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 10월 22일

처음 게시됨 (실제)

2021년 11월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 20일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2021-0438
  • 1R01FD007275 (미국 FDA 승인/계약)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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