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Arrêt de l'apparition et de la progression des TSC 2B : Étude sur la prévention de l'épilepsie avec le sirolimus TSC (TSC-STEPS)

21 août 2023 mis à jour par: Darcy Krueger

Cet essai est une étude multisite de phase II randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du sirolimus précoce pour prévenir ou retarder l'apparition des crises chez les nourrissons TSC.

Cette étude est soutenue par un financement de recherche du Bureau de la division des produits orphelins (OOPD) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le complexe de sclérose tubéreuse (TSC) est causé par une mutation génétique dans TSC1 ou TSC2, entraînant une dérégulation de la voie de signalisation de la cible mécaniste de la rapamycine (mTOR). L'âge au moment de l'apparition des crises chez les nourrissons TSC a été lié à des résultats neurodéveloppementaux à long terme dans cette population à haut risque. Le sirolimus est un inhibiteur de mTOR utilisé pour traiter de nombreux symptômes de la STB, y compris l'épilepsie. Il s'agira de la première étude à évaluer véritablement un traitement médicamenteux ciblé et modificateur de la maladie pour prévenir ou retarder l'apparition des crises dans la STB en utilisant une approche thérapeutique rationnelle basée sur un mécanisme.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

64

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Molly S Griffith, BA
  • Numéro de téléphone: 513-636-9669
  • E-mail: info@tscsteps.org

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Jessica Krefting, RN
  • Numéro de téléphone: 256-533-0833
  • E-mail: info@tscsteps.org

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
          • Jessica Krefting, RN
        • Chercheur principal:
          • E. Martina Bebin, MD, MPA
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • University of California at Los Angeles
        • Contact:
          • Angela Martinez
        • Chercheur principal:
          • Rajsekar Rajamaran, MD, MS
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Stanford University
        • Contact:
          • Jennifer Winterbottom
        • Chercheur principal:
          • Brenda Porter, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital
        • Contact:
          • Emine Arcasoy
        • Chercheur principal:
          • Mustafa Sahin, MD, PhD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University -- St. Louis
        • Contact:
          • Olga Novak
        • Chercheur principal:
          • Michael Wong, MD, PhD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27510
        • Recrutement
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contact:
          • Hannah Riehl
        • Chercheur principal:
          • Jamie Capal, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
          • Molly S Griffith, BA
          • Numéro de téléphone: 513-636-9669
          • E-mail: info@tscsteps.org
        • Chercheur principal:
          • Darcy A Krueger, MD, PhD
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • University of Texas HSC at Houston
        • Contact:
          • Alexis Rodriguez
        • Chercheur principal:
          • Hope Northrup, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
          • Mikaela Morales
        • Chercheur principal:
          • Stephanie Randle, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 6 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. 0-6 mois au moment de l'inscription (le sujet doit avoir moins de 7 mois d'âge chronologique au moment de la randomisation et du début du traitement). L'âge corrigé doit être d'au moins 39 semaines (calculé en soustrayant le nombre de semaines nées avant 40 semaines de gestation de l'âge chronologique).
  2. A un diagnostic confirmé de TSC basé sur des critères cliniques ou génétiques établis

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents de convulsions (cliniques ou électrographiques) au moment de l'inscription ou identifiés sur l'EEG de base.
  2. A été traité dans le passé ou est actuellement traité au moment de l'inscription avec des médicaments anticonvulsivants conventionnels (DEA), des inhibiteurs systémiques (oraux) de mTOR (tels que la rapamycine, le sirolimus ou l'évérolimus), un régime spécial lié à la cétose ou un autre anti - agent, dispositif ou procédure thérapeutique anti-épileptique.
  3. A pris tout autre médicament expérimental dans le cadre d'une autre étude de recherche, dans les 30 jours précédant la visite de dépistage de base.
  4. A une maladie grave ou une infection active au moment de la visite de dépistage de base
  5. A des antécédents de prématurité importante, définie comme un âge gestationnel < 30 semaines au moment de l'accouchement, ou d'autres complications médicales importantes à la naissance ou pendant la période néonatale qui, autres que la STB, entraîneraient un risque supplémentaire de convulsions ou de retard de développement neurologique (c.-à-d. HIE, infection néonatale grave, chirurgie majeure, ventilation prolongée ou autres soins ou procédures de soutien vitaux).
  6. Valeurs de laboratoire anormales au départ (c.-à-d. Fonction rénale, fonction hépatique ou production de moelle osseuse) qui, de l'avis de l'investigateur, sont cliniquement significatives et peuvent compromettre la sécurité du sujet de l'étude.
  7. Neurochirurgie antérieure, planifiée ou anticipée dans les 3 mois suivant la visite de référence
  8. A une condition associée à la TSC pour laquelle le traitement mTOR est cliniquement indiqué (c'est-à-dire SEGA ou AML).
  9. Sujets qui, de l'avis de l'investigateur, sont incapables de se conformer aux exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Placebo correspondant
Expérimental: Sirolimus
Médicament: Sirolimus
Le produit médicamenteux expérimental qui sera utilisé dans cette étude est le sirolimus, fourni en suspension buvable.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité - délai d'apparition des crises
Délai: 12 mois
Délai d'apparition des crises, comparant le sirolimus à un placebo
12 mois
Sécurité -- événements indésirables
Délai: 12 mois
Pourcentage de sujets ayant signalé un événement indésirable (EI) ou un événement indésirable grave (EIG) grave (grade CTCAE v5.0 >= 3), en comparant le sirolimus à un placebo.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultats neurodéveloppementaux
Délai: 12 et 24 mois
Résultats neurodéveloppementaux à la fin du traitement, comparant le sirolimus à un placebo.
12 et 24 mois
Résultats de qualité de vie
Délai: 12 et 24 mois
Qualité de vie des patients et des soignants, comparant le sirolimus à un placebo.
12 et 24 mois
Biomarqueurs EEG
Délai: 12 et 24 mois
Mesures EEG de la connectivité neuronale, comparant le sirolimus à un placebo.
12 et 24 mois
Biomarqueurs IRM
Délai: 12 et 24 mois
Mesures IRM de la connectivité neuronale, comparant le sirolimus à un placebo.
12 et 24 mois
Dosage de précision du sirolimus
Délai: 12 mois
Valider la faisabilité et l'efficacité du dosage de précision du sirolimus chez les nourrissons atteints de STB
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Darcy Krueger

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Darcy A Krueger, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Chercheur principal: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 octobre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 octobre 2021

Première publication (Réel)

3 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2021-0438
  • 1R01FD007275 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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