Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Множественный врожденный артрогрипоз в детском возрасте: корреляция между МРТ мышц и функциональной оценкой (AMUSE)

3 января 2023 г. обновлено: University Hospital, Grenoble
Целью нашего исследования является оценка корреляции между количественной фиброзно-жировой инфильтрацией мышц на МРТ, оцениваемой по шкале MERCURI Score, и функциональными способностями (дефицитами, ограничениями активности и социальной активностью детей с артрогрипозом).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Врожденный множественный артрогрипоз (AMC) представляет собой группу редких заболеваний, характеризующихся контрактурами суставов на двух или более различных уровнях суставов при рождении. В настоящее время известно более 400 причин. Распространенность оценивается от 1/3000 до 1/2000. Суставные ограничения не прогрессируют, но функциональные последствия сказываются на пациентах на протяжении всей жизни.

Корреляции между фиброзно-жировой инфильтрацией и мышечным дефицитом уже изучались при других нервно-мышечных заболеваниях, таких как болезнь Помпе или мышечная дистрофия Дюшенна. Эти исследования пришли к выводу о хорошей корреляции между прогрессированием и тяжестью заболевания, мышечной силой и жировой инфильтрацией, оцениваемой по шкале Mercuri. Исследователи пришли к выводу, что МРТ мышц можно использовать в качестве неинвазивного биомаркера и инструмента для отслеживания прогрессирования нервно-мышечного заболевания и помощи в оценке потенциальных эффектов терапии.

Цель этого проекта — определить, может ли МРТ также использоваться в качестве инструмента посредством оценки мышечной жировой инфильтрации, чтобы помочь предсказать функциональные способности наших пациентов с АМЦ, а точнее два наиболее частых типа, амиоплазия и дистальный артрогрипоз.

Исследователи проанализируют жировую инфильтрацию, измеренную с помощью МРТ мышц, и оценят ее количественно, используя шкалу MERCURI, разработанную Mercuri et al. (Mercuri et al. 2002) в качестве полуколичественного показателя для количественной оценки фиброзно-жировой инфильтрации мышц на МРТ мышц.

Исследователи будут оценивать недостатки опорно-двигательного аппарата и ограничения активности на основе данных, полученных от пациентов, наблюдаемых в нашем справочном центре AMC в Университетской больнице Гренобль-Альпы (CHUGA).

Исследователи будут включать данные 220 детей, 97 из которых прошли полное обследование, включая МРТ мышц. Исследователи изучат наличие корреляции между этой оценкой и недостатками и ограничениями активности.

Затем исследователи оценят потенциальную прогностическую роль жировой инфильтрации, измеренной на МРТ, в функциональных способностях пациентов.

Эта характеристика поможет лучше определить и предвидеть функциональные возможности наших пациентов с самого начала их лечения, чтобы улучшить их функциональный прогноз.

Эта первоначальная работа может усилить размышления о биомеханическом моделировании суставов и ключевых функций, таких как стояние и приобретение навыков ходьбы, чтобы проложить путь к методам реабилитации и компенсации, которые лучше адаптированы к потребностям пациента.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

97

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Педиатрический пациент из регистра PARART (детский и взрослый регистр по АРТрогрипозу), оцененный в референс-центре (RC) по множественному врожденному артрогрипозу с 2010 по 2021 год). Все пациенты были обследованы генетиком и прошли полное обследование в педиатрическом отделении PMR (врач физиотерапии и реабилитации, физиотерапевты, эрготерапевты и логопеды) и прошли визуализирующий анализ с помощью МРТ мышц всего тела.

Описание

Критерии включения:

  • возраст < 18 лет при первой клинической оценке или последующем наблюдении исключительно в педиатрическом реабилитационном отделении CHUGA
  • Клинический или молекулярный диагноз AMC, установленный генетиками CHUGA
  • функциональная оценка во время консультации и наблюдения в педиатрическом реабилитационном отделении CHUGA
  • МРТ мышц верхних конечностей, нижних конечностей и туловища в педиатрическом рентгенологическом отделении ЧУГА

Критерий исключения:

  • Противопоказания МРТ.
  • МРТ не эксплуатируемый.
  • Пациент, находящийся под опекой или лишенный свободы

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Ретроспектива

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Группа 1 Амиоплазия
Пациенты с диагнозом амиоплазия
Другой: Без вмешательства
Без вмешательства
Группа 2 Дистальный артрогрипоз
Пациенты с диагнозом дистальный артрогрипоз
Другой: Без вмешательства
Без вмешательства
Группа 3 Другое
Пациенты с диагнозом другой формы АМЦ
Другой: Без вмешательства
Без вмешательства

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Mercuri Баллы верхних конечностей, туловища и нижних конечностей, оцененные на МРТ мышц T1
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год

Степень жировой инфильтрации мышц оценивали на МРТ мышц и количественно оценивали по шкале Mercuri, каждая мышца была распределена следующим образом:

1. Нормальный вид. 2. Легкое поражение (30-60% жировая инфильтрация). 3. Умеренное поражение (>60% жировой инфильтрации). 4. Тяжелое поражение (полная инфильтрация).

Степень инфильтрации мышечного жира оценивали по крайней мере с помощью 2 видимых срезов, которые выполняли два независимых оператора. В случае разногласий в оценках после обсуждения достигался консенсус.
через завершение обучения, в среднем 1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Мышечная слабость
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год

Мышечная слабость оценивается по функции (сгибание, разгибание и т. д.), а не по каждой мышце, по шкале Совета медицинских исследований (MRC) (от 0 до 5).

Цитата была следующей: 0, нет сокращения; 1, мерцание или следы сокращения; 2, активное движение возможно только при устранении гравитации; 3 — активное движение против силы тяжести во всем диапазоне движения; 4, активное движение против силы тяжести и сопротивления; 5, квазинормальная сила) Оценивается физиотерапевтами, эрготерапевтами и врачом во время оценки.
через завершение обучения, в среднем 1 год
Пассивный диапазон движения (PROM)
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
Оценивается физиотерапевтами; диапазон движения каждого движения в градусах был нормализован по отношению к нормальному максимальному движению, выраженному в процентах
через завершение обучения, в среднем 1 год
Достижение счета
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год

Достигаемость потенциала оценивалась с помощью специального теста. Пациентов инструктировали последовательно прикасаться верхними конечностями к некоторым мишеням тела: рту, голове, лбу, шее, спине, животу, ягодичной области, противоположным плечам, ипсилатеральным плечам, колену, ступням, «позе нищего», «позе присяги», и «Зенит Поза». Каждый жест был помечен «да», если он успешен, или «нет», если нет.

Ответы были преобразованы в двоичную переменную, где «да» равнялось 1, а «нет» равнялось 0, чтобы впоследствии можно было провести статистические корреляции. Суммарный балл рассчитывался по обеим сторонам, усреднялся и колебался от 0 до 14 баллов.
через завершение обучения, в среднем 1 год
Амбулаторный статус
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
Амбулаторные статусы были собраны командами во время осмотров, а также возраст освоения ходьбы, если это возможно, и использования или не использования технических средств.
через завершение обучения, в среднем 1 год
Статус школы
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
Тип обучения (общее образование, адаптированное обучение, наличие опекуна)
через завершение обучения, в среднем 1 год
Ограничение активности
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
Собраны для оценки жизненных привычек и основных действий повседневной жизни, таких как элементы функциональной независимости (FIM): кормление, одевание, приучение к горшку, посещение туалета, обучение, перемещение, передвижение, а также наличие досуга, хобби, присутствие человека или технического персонала. помогает.
через завершение обучения, в среднем 1 год
История хирургии
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
Хирургический анамнез каждого пациента
через завершение обучения, в среднем 1 год
Человеческая и техническая помощь
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
использование технической помощи (ручной или электрической инвалидной коляски ...) или человека в повседневной жизни
через завершение обучения, в среднем 1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Grenoble

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 мая 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 мая 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 января 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2022-AMUSE

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться