Результаты двигателя для проверки оценки в педиатрическом FSHD (Move PEDS) (MOVE Peds)
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Move Peds-это проспективное 2-летнее исследование, набирающее восемьдесят педиатрических участников для ускорения терапевтического развития для педиатрического FSHD. Исследование направлено на проверку результатов и уточнение стратегий клинических испытаний. Предыдущие исследования поперечного сечения показывают, что более молодой возраст начала связана с большей клинической тяжестью и что наличие 1-3 повторений D4Z4 связано с внешечно-мышечными осложнениями при педиатрическом FSHD.
Проспективные исследования в раннем начале FSHD были ограничены небольшим количеством участков и низкими показателями найма и последующего наблюдения. Раннее педиатрическое FSHD представляет большой интерес для фармацевтических компаний, потому что:
- Это приводит к более значительному бремени заболевания, чем у взрослых.
- Лечение FSHD в более ранние возрасты может иметь более длительный и глубокий эффект.
- Генетические, молекулярные и клинические факторы могут различаться между педиатрическим и взрослым FSHD.
- Меньший размер тела и более быстрые скорости прогрессирования могут сделать генную терапию, предоставленную AAV, более осуществимой.
Предыдущее исследование FSHD CTRN показало, что композитная функциональная мера FSHD (FSHD-COM), достижимое рабочее пространство (RWS) и количественные показатели МРТ (QMRI) реагируют на прогрессирование заболевания или лечение у взрослых с FSHD и коррулируют с эффективностью. Исследователи предполагают, что ранние изменения в QMRI у педиатрических субъектов будут предсказывать 2-летние изменения в PSHD-COM PEDS или RWS.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Michaela Walker, MPH
- Номер телефона: 913-945-9920
- Электронная почта: mwalker20@kumc.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Rebecca Clay, BS
- Номер телефона: 9139459936
- Электронная почта: rclay@kumc.edu
Места учебы
-
-
-
Melbourne, Австралия
- Рекрутинг
- Murdoch Children's Research Institute
-
Контакт:
- Katy deValle, BApp Sc Physiotherapy, PhD
- Номер телефона: +61 03 9345 4287
- Электронная почта: Katy.DeValle@rch.org.au
-
Главный следователь:
- Ian R Woodcock, MBBS PhD MSc MRCPCH(UK) FRACP
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Еще не набирают
- Stanford University
-
Главный следователь:
- Carolina Tesi-Rocha, MD
-
Контакт:
- Lin Karman, B.S.
- Номер телефона: 650-384-9417
- Электронная почта: lkarman@stanford.edu
-
Контакт:
- Sabrina Salvatore, MA
- Номер телефона: 650-387-5336
- Электронная почта: ssalvato@stanford.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Еще не набирают
- University of Iowa
-
Главный следователь:
- Katherine Mathews, MD
-
Контакт:
- Catherine Buescher, MS, BHS
- Номер телефона: 319-353-6269
- Электронная почта: catherine-buescher@uiowa.edu
-
Контакт:
- Carrie Stephan, MA, BSN, RN
- Номер телефона: 319-356-2673
- Электронная почта: carrie-stephan@uiowa.edu
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Рекрутинг
- University of Kansas Medical Center
-
Контакт:
- Michaela Walker, MPH
- Номер телефона: 913-945-9920
- Электронная почта: mwalker20@kumc.edu
-
Контакт:
- Rebecca Clay
- Номер телефона: 913-945-9936
- Электронная почта: rclay@kumc.edu
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- Рекрутинг
- University of Rochester
-
Контакт:
- Leann Lewis, MSGC
- Номер телефона: 585-275-7680
- Электронная почта: Leann_Lewis@URMC.Rochester.edu
-
Контакт:
- Marisa Severino
- Номер телефона: 585-274-0271
- Электронная почта: Marisa_Severino@URMC.Rochester.edu
-
Главный следователь:
- Katy Eichinger, DPT, PhD
-
Младший исследователь:
- Brianna Brun, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27708
- Рекрутинг
- Duke University
-
Контакт:
- Randy Smith, MPH
- Номер телефона: 919-684-1586
- Электронная почта: randy.s.smith@duke.edu
-
Контакт:
- Stephanie Thera
- Электронная почта: stephanie.thera@duke.edu
-
Главный следователь:
- Natalie Katz, MD, PhD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- Еще не набирают
- University of Utah
-
Главный следователь:
- Russell Butterfield, MD, PhD
-
Контакт:
- Ryan Kennington
- Номер телефона: 801-587-0833
- Электронная почта: ryan.kennington@hsc.utah.edu
-
Контакт:
- Caroline Flood
- Электронная почта: Caroline.Flood@hsc.utah.edu
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Возраст 5-17 лет.
- Генетически подтвержденный FSHD (типы 1 или 2).
- Симптоматическая слабость (лицо, плечо, ядро или конечность)
- Способен завершить 10-метровую прогулку без поддержки другого человека менее чем за 12 секунд (трости, палочки и брекеты, разрешенные; не ходячи). Чтобы включить участники раннего начала до 8 человек с базовыми 10 -МВ.> 12 секунд или которые больше не являются амбулаторными (≤10%)
Критерии исключения:
- Нежелание или неспособность предоставить информированное согласие или согласие. Любое другое состояние здоровья, которое, по мнению исследователя, будет мешать участию в исследовании.
- Злокачественная опухоль с постоянным лечением химиотерапевтическими агентами или анаболическими агентами
- Использование иммунодепрессантов, включая преднизон или лекарства, повышающие производительность, включая тестостерон в течение 6 месяцев
- Беременность
- Недавняя или продолжающаяся инфекция
- Наличие противопоказания к производительности МРТ: кардиостимулятор, металлическое инородное тело в глазах, клип аневризмы мозга (если только не задокументировано как MRI совместимо)
По мнению исследователя, не в состоянии следовать указаниям для стандартизированного тестирования
- ПРИМЕЧАНИЕ. Невозможность завершить МРТ не приведет к сбое экрана. Если субъект не может завершить процедуру из -за страха или беспокойства, у них будет возможность попробовать еще раз в последующие посещения. Однако субъект должен быть готов попытаться выполнить МРТ для соответствия критериям включения/исключения
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Когортная
Когорта первая будет лиц, которые смогут завершить 10 -метровый тест на прогулку/пробег менее чем за двенадцать секунд
|
|
Когорта вторая
Второй когорта будет лиц, которые пройдут 10 -метровый тест на прогулку/пробег за более чем 12 секунд или больше не могут завершить.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Педиатрический FSHD-COM
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Следователи будут собирать меру исхода FSH-композита для детей и подростков.
Эта мера оценивает несколько областей тела, идентифицированных как важные пациентами, включая функцию ноги, функцию плеча и руку, функцию туловища, функцию рук и функциональный баланс.
PED FSHD-COM были модифицированы, чтобы включить более легкие веса для похищения плеча и сгибания, а также сгибания локтя, чтобы приспособить моторное развитие и более низкие уровни прочности, наблюдаемые у детей.
Хотя PED FSHD-COM включает в себя различные измерения для каждой области тела, эти измерения объединяются для получения единого составного балла.
Общая оценка для PEDS FSHD-COM выходит из 84, что представляет собой одну комплексную меру результата
|
Базовая линия-2 года
|
|
Достижимое рабочее пространство
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Субъекты сидят перед стереокамерой и выполняют стандартизированный протокол движения верхней конечности под наблюдением исследования клинического оценщика исследования.
Веса запястья пятьсот грамма будут добавлены.
Стандартизированный простой набор движений состоит из поднятия руки от положения покоя на над головой, сохраняя протянутый локоть, выполняя то же движение в вертикальных плоскостях примерно на 0, 45, 90, 135 градусов.
Второй набор движений состоит из горизонтальных зачистков на уровне пупок и плеча.
|
Базовая линия-2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количественная МРТ (QMRI) Фракция жира %
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Количественные измерения МРТ считаются золотым стандартом для измерения объема мышц мышц и биомаркеров заболевания (объемы жира, жировой фракции и присутствия на перемешивании), которые могут модулироваться при лечении. Замена мышечного жира и гиперинтенсивность свободной воды указывают на ранние изменения заболевания до того, как будут влиять функциональные показатели. Мышцы с промежуточной фракцией жира (10-55%) предсказывают прогрессирование заболевания в течение 1-2 лет. Исследователи будут использовать МРТ всего тела и найдут жирную фракцию % у педиатрических субъектов и сравнивать эти измерения с другими факторами, чтобы создать составную оценку в течение двухлетнего периода |
Базовая линия-2 года
|
|
Количественный МРТ (QMRI) Объем мышц мышц (ML)
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Количественные измерения МРТ считаются золотым стандартом для оценки объема мышц и биомаркеров заболевания (объемы жира в зависимости от объемов мышц мышц и присутствия перемешивания), которые могут модулироваться при лечении. Замена мышечного жира и гиперинтенсивность свободной воды указывают на ранние изменения заболевания до того, как будут влиять функциональные показатели. Мышцы с низким объемом мышц мышц и промежуточной жировой фракцией (10-55%) предсказывают прогрессирование заболевания в течение 1-2 лет. Исследователи будут использовать МРТ всего тела для измерения объема мышц мышечной массы (ML) у педиатрических субъектов и сравнивать эти измерения с другими факторами, чтобы создать составную оценку в течение двухлетнего периода. |
Базовая линия-2 года
|
|
Количественный МРТ (QMRI) общий объем
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Количественные измерения МРТ считаются золотым стандартом для оценки объема мышц и биомаркеров заболевания (объемы жира, жировой фракции и присутствия на перемешивании), которые могут модулироваться при лечении. Использование МРТ показало в качестве метода для прогнозирования прогрессирования заболевания. Исследователи будут использовать МРТ всего тела для измерения общего объема (ML) у педиатрических субъектов и сравнивать эти измерения с другими факторами, чтобы создать составную оценку в течение двухлетнего периода. Это относится к общему объему конкретной ткани или органа, измеренного в миллилиттерах (мл) с использованием МРТ. |
Базовая линия-2 года
|
|
Количественная МРТ (QMRI) STIR+ ( %)
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Количественные измерения МРТ считаются золотым стандартом для оценки объема мышц и биомаркеров заболеваний, таких как процент объема мышц мышц с коротким улучшением инверсии тау (SIRE). MRI MRI помогает прогнозировать прогрессирование заболевания, выделяя области воспаления и отека в мышечной ткани. Это дает ценную информацию о основных процессах заболевания, помогая в прогнозировании прогрессирования и руководства решениями о лечении. Исследователи будут использовать МРТ всего тела для измерения позитивности, указывая на воспаление и отек у педиатрических субъектов. Эти измерения будут сравниваться с другими факторами, чтобы создать составную оценку в течение двухлетнего периода. |
Базовая линия-2 года
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Промис педиатрическая анкета физической активности (8 вопросов)
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Инструмент, разработанный инициативой NIH PROMIS.
Он генерирует оценки для физической функции и влияние физических ограничений на повседневную жизнь.
Участники отвечают на вопросы о том, как часто они занимаются физической активностью, от 0 до 6-7 дней в неделю.
Более высокие оценки указывают на более высокие уровни физической активности.
|
Базовая линия-2 года
|
|
Neuro QOL Scale Scale
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Оцените влияние усталости на людей с неврологическими состояниями, измеряя их тяжесть, частоту и влияние на повседневную деятельность и качество жизни, используя 5-точечную оценку системы (1 никогда не всегда и 5).
|
Базовая линия-2 года
|
|
Физическая оценка индекса индекса лиц (ПИИ)
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
является анкеткой из 5 пунктов, которая оценивает физическое воздействие слабости лица.
Ответы (оценка 1-5, 5 не являются трудностями и 1 не в состоянии сделать) суммируются, чтобы создать общий балл, который затем преобразуется в процентную шкалу.
Оценка 100% представляет нормальную функцию, в то время как более низкие оценки указывают на повышение уровней инвалидности.
|
Базовая линия-2 года
|
|
Активист
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Измеряют, насколько хорошо люди с нервно -мышечными расстройствами могут выполнять ежедневную деятельность.
Он включает в себя 22 вопроса о таких задачах, как одевание, купание и ходьба, с трудностями, оцениваемыми как невозможные, трудные или простые.
|
Базовая линия-2 года
|
|
Анкета силы и трудностей (SDQ)
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
это инструмент, используемый для скрининга эмоциональных и поведенческих проблем у детей и подростков в возрасте от 2 до 17 лет.
Он состоит из 25 вопросов, разделенных на пять категорий: эмоциональные симптомы, проблемы с поведением, гиперактивность/невнимательность, проблемы с отношениями со сверстниками и просоциальное поведение.
Каждый элемент оценивается по 3-балльной шкале (0 = не правда, 1 = несколько верно и 2 =, конечно, верно)
|
Базовая линия-2 года
|
|
Глобальное впечатление от тяжести пациента (PGI-S)
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Это шкала оценки, которую пациенты могут использовать для измерения того, насколько тяжелы они чувствуют, что их симптомы.
Пациенты оценивают свое состояние по шкале от 1 (нормального) до 4 (тяжелых).
Это послужит одним из якорей исследования.
|
Базовая линия-2 года
|
|
Домен дельта
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
является инструментом, разработанным для оценки качества жизни и того, как заболевание изменилось с момента последнего визита.
Цель анкеты «домен-дельта» состоит в том, чтобы определить воспринимаемое изменение каждого пациента в их связанном со здоровьем качества жизни за последние 6 месяцев.
Эта анкету будет расследовать общее состояние здоровья, а также здоровье, связанное с 14 субдоминами, идентифицированными как важные для пациентов во время развития индекса здоровья FSHD.
Участники указывают на их предполагаемое изменение, отвечая, является ли область «намного хуже», «немного хуже», «не было никаких изменений», «это немного лучше» или «это намного лучше» для каждого поддомена.
Это послужит одним из других якорей в исследовании.
|
Базовая линия-2 года
|
|
Оценка North Star для дисферлинопатии (NSAD)
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Инструмент, используемый клиницистами для оценки моторных способностей у людей с дисферлинопатией, тип мышечной дистрофии.
Он измеряет, насколько хорошо пациенты могут выполнять различные физические задачи, помогая отслеживать прогрессирование заболевания.
Эта оценка полезна как для ходьбы, так и для пациентов, не ходящих, предоставляя важную информацию для руководства планами лечения и ухода.
Это будет использоваться по сравнению с тем, насколько хорошо FSHD-COM PED, оценка субъектов
|
Базовая линия-2 года
|
|
Производительность верхней конечности (PUL)
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Инструмент оценки, используемый для оценки функции верхней конечности у людей с мышечной дистрофией, такой как мышечная дистрофия Дюшенна.
Он измеряет способность выполнять различные моторные задачи, предоставляя представление о силе и подвижности рук и рук.
PUL помогает отслеживать прогрессирование заболевания и руководства решениями по лечению путем получения подробной информации о возможностях верхней конечности.
Это будет полезно при оценке когорты второй, а также будет использовано для PSHD-COM PEDS и RWS.
|
Базовая линия-2 года
|
|
100-метровый тест ходьбы/пробега
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
является оценкой с фиксированным расстоянием, используемой для измерения максимальной амбулаторной способности человека.
Участников просят пройти или пробежать 100 метров как можно быстрее, в зависимости от их возможностей.
Этот тест обычно используется в исследованиях для оценки физической работы и мобильности, особенно у людей с условиями, влияющими на их способность ходьбы.
Это помогает исследователям отслеживать изменения в мобильности с течением времени и оценить эффективность вмешательств, направленных на улучшение скорости ходьбы и выносливости
|
Базовая линия-2 года
|
|
Neuro QOL Scale Scale
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Оцените влияние боли на людей с неврологическими состояниями, измеряя их тяжесть, частоту и воздействие на повседневную деятельность и качество жизни, используя 5-точечную оценку системы (1 никогда не всегда и 5 всегда).
|
Базовая линия-2 года
|
|
Глобальное впечатление от изменений пациента (PGI-C)
Временное ограничение: Базовая линия-2 года
|
Это шкала оценки, которую пациенты могут использовать для измерения, если какое -либо изменение тяжести произошло с момента исследования.
Пациент оценивает их изменение по шкале от 1 до 7 (1 не изменяется или хуже, а 7 - намного лучше или улучшение, что изменило все разницы).
Это послужит одним из якорей исследования.
|
Базовая линия-2 года
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Мышечная дистрофия, Facioscapulohumeral
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY00160879
- 1U01NS137702-01 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .