Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wyniki silnika w celu weryfikacji ocen w pediatrycznym FSHD (PEDS PED) (MOVE Peds)

24 lutego 2026 zaktualizowane przez: Jeffrey Statland, University of Kansas Medical Center
Głównym celem tego badania jest potwierdzenie wyników ruchowych i funkcjonalnych oraz udoskonalenie strategii badań klinicznych dla FSHD pediatrycznego

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Move PEDS to prospektywne 2-letnie badanie rekrutujące osiemdziesięciu uczestników pediatrycznych w celu przyspieszenia rozwoju terapeutycznego dla pediatrycznego FSHD. Badanie ma na celu potwierdzenie wyników i udoskonalenie strategii badań klinicznych. Poprzednie badania przekrojowe sugerują, że młodszy wiek początku jest powiązany z większym nasileniem klinicznym i że posiadanie 1-3 powtórzeń D4Z4 wiąże się z powikłaniami pozamięśniowymi w pediatrycznym FSHD.

Badania prospektywne na wczesnym etapie FSHD były ograniczone przez niewielką liczbę miejsc i niską rekrutację i wskaźniki obserwacji. Wczesny Pediatric FSHD jest bardzo interesujący dla firm farmaceutycznych, ponieważ:

  1. Powoduje to bardziej znaczące obciążenie choroby niż u dorosłych.
  2. Traktowanie FSHD w wcześniejszym wieku może mieć bardziej trwały i głęboki efekt.
  3. Czynniki genetyczne, molekularne i kliniczne mogą różnić się między FSHD pediatrycznym i dorosłym.
  4. Mniejszy rozmiar ciała i szybsze progresje mogą sprawić, że terapie genowe dostarczane przez AAV są bardziej wykonalne.

Poprzednie badania FSHD CTRN wykazały, że złożona miara funkcjonalna FSHD (FSHD-COM), przestrzeń robocza osiągalna (RWS) i ilościowe miary MRI (QMRI) reagują na postęp choroby lub leczenie u dorosłych z FSHD i korelują z wydajnością. Śledczy hipotezują, że wczesne zmiany w QMRI u osób pediatrycznych przewidują 2-letnie zmiany w FSHD-COM PED lub RWS.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

80

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Rebecca Clay, BS
  • Numer telefonu: 9139459936
  • E-mail: rclay@kumc.edu

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ian R Woodcock, MBBS PhD MSc MRCPCH(UK) FRACP
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Stanford University
        • Główny śledczy:
          • Carolina Tesi-Rocha, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Iowa
        • Główny śledczy:
          • Katherine Mathews, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badanie to ma na celu ukierunkowanie na dzieci, które najprawdopodobniej zostaną uwzględnione w badaniach klinicznych: dzieci, które są klinicznie dotknięte, wystarczająco duże, aby wykonywać środki funkcjonalne i nadal ambulatoryjne. W przypadku wyników zaproponowanych dla PED przenoszenia mieliby miejsce na wykazywanie postępu lub poprawy i były na etapie idealnym do oceny potencjalnych kryteriów włączenia: w szczególności, czy wiek objawów lub genetyka oddzielają wczesny początek od innych początków dzieciństwa, czy też istnieją one w spektrum ciężkości. Co najmniej połowa kwalifikuje się jako wczesny czas (osłabienie twarzy przed 5 latami i osłabieniem barku przed 10 latami lub objawem przed 18 i 1-3 D4Z4). Będziemy również patrzeć na niewielką grupę uczestników wczesnego początku, której ambicja została dotknięta lub nie jest już w stanie ambulować. Pomoże nam to ocenić całą postęp dziecka i zrozumieć związek wczesnego początku i ambulacji

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek 5-17 lat.
  • Genetycznie potwierdzony FSHD (typy 1 lub 2).
  • Osłabienie objawowe (osłabienie twarzy, ramię, rdzeń lub kończyny)
  • W stanie ukończyć 10-metrowy spacer bez wsparcia innej osoby w mniej niż 12 sekund (panele, laski i aparaty ortodontyczne; W celu włączenia uczestników wczesnego początku do 8 osób zostanie wprowadzonych z wyjściową 10mWR> 12 sekundami lub którzy nie są już ambulatoryjni (≤10%)

Kryteria wykluczenia:

  • Niechęć lub niezdolna do udzielenia świadomej zgody lub zgody. Wszelkie inne warunki zdrowia, które zdaniem badacza zakłócałyby udział w badaniu.
  • Złośliwość z trwającym obróbką środkami chemioterapeutycznymi lub środkami anabolicznymi
  • Stosowanie immunosupresyjnych, w tym leki wzmacniające prednizon lub wydajność, w tym testosteron w ciągu 6 miesięcy
  • Ciąża
  • Najnowsza lub trwająca infekcja
  • Obecność przeciwwskazania do wydajności MRI: rozrusznik, metaliczne ciało obce w oko, klip tętniak

  • W opinii badacza nie jest w stanie podążać za wskazówkami do standardowych testów

    • UWAGA: Niemowolnienie MRI nie spowoduje awarii ekranu. Jeśli podmiot nie jest w stanie ukończyć procedury z powodu strachu lub niepokoju, będą mieli okazję spróbować ponownie podczas późniejszych wizyt. Jednak podmiot musi być skłonny próbować wykonać MRI w celu spełnienia kryteriów włączenia/wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Kohortować jeden
Kohort One będą osobami, które będą w stanie ukończyć test 10 -metrowego spaceru/biegu w mniej niż dwanaście sekund
Kohortuj dwa
Dwa kohorcie będą osobami, które ukończą 10 -metrowy test spaceru/biegu w ciągu ponad 12 sekund lub nie są już w stanie ukończyć.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pediatric Fshd-com
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
Śledczy zgromadzą miarę wyników kompozytów FSH dla dzieci i młodzieży. Ta miara ocenia wiele obszarów ciała zidentyfikowanych jako ważne przez pacjentów, w tym funkcję nogi, funkcję ramion i ramienia, funkcję bagażnika, funkcję ręki i równowagę funkcjonalną. FSHD-COM PED zostały zmodyfikowane, aby zawierały lżejsze ciężary do uprowadzenia ramion i zgięcia, a także zgięcie łokcia, aby pomieścić rozwój motoryczny i niższe poziomy wytrzymałości obserwowane u dzieci. Chociaż PED FSHD-COM obejmuje różne pomiary dla każdego obszaru ciała, pomiary te są łączone w celu uzyskania jednego złożonego wyniku. Całkowity wynik dla FSHD-COM PEDS wynosi 84, co stanowi jedną kompleksową miarę wyniku
Bazowe 2 lata
Do osiągnięcia przestrzeni roboczej
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
Badani siedzą przed kamerą stereo-kamerę i wykonują znormalizowany protokół ruchu kończyn górnych pod nadzorem badania klinicznego. Dodano pięćset ciężarów nadgarstka. Standaryzowany prosty zestaw ruchów polegał na podniesieniu ramienia z pozycji spoczynkowej do głowy nad głową, jednocześnie utrzymującym łokieć, wykonując ten sam ruch w płaszczyznach pionowych na około 0, 45, 90, 135 stopni. Drugi zestaw ruchów składa się z poziomych zamiatania na poziomie pępka i ramienia.
Bazowe 2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Frakcja ilościowa Frakcji tłuszczu (QMRI)
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata

Ilościowe pomiary MRI są uważane za złoty standard dla pomiaru objętości chudej mięśni i biomarkerów chorób (objętości tłuszczu, frakcja tłuszczu i obecność mieszania+), które mogą być modulowane przez leczenie. Wymiana tłuszczu mięśni i hiperintensywność wolnej wody wskazują na wczesne zmiany choroby przed wpływem funkcjonalnej. Mięśnie o pośredniej frakcji tłuszczu (10-55%) przewidują progresję choroby w ciągu 1-2 lat.

Śledczy wykorzystają MRI całego ciała i znajdą % frakcji tłuszczu u pacjentów pediatrycznych i porówna te pomiary z innymi czynnikami, aby stworzyć wynik złożony w ciągu dwóch lat
Bazowe 2 lata
Ilościowa MRI (QMRI) beztłuszczowa objętość mięśni (ML)
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata

Ilościowe pomiary MRI są uważane za złoty standard oceny objętości beztłuszczowej mięśni i biomarkerów chorób (objętości tłuszczu vs. objętości chude mięśni i obecność MIST+), które mogą być modulowane przez leczenie. Wymiana tłuszczu mięśni i hiperintensywność wolnej wody wskazują na wczesne zmiany choroby przed wpływem funkcjonalnej. Mięśnie o niskiej objętości chudej mięśni i pośredniej frakcji tłuszczu (10-55%) przewidują postęp choroby w ciągu 1-2 lat.

Śledczy wykorzystają MRI całego ciała do pomiaru objętości chudej mięśni (ML) u pacjentów pediatrycznych i porównywania tych pomiarów z innymi czynnikami, aby stworzyć wynik złożony w ciągu dwóch lat.
Bazowe 2 lata
Całkowita objętość ilościowa MRI (QMRI)
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata

Ilościowe pomiary MRI są uważane za złoty standard oceny objętości beztłuszczowej mięśni i biomarkerów chorób (objętości tłuszczu, frakcja tłuszczu i obecność mieszania+), które mogą być modulowane przez leczenie. Zastosowanie MRI wykazało jako technikę przewidywania postępu choroby.

Śledczy wykorzystają MRI całego ciała do pomiaru całkowitej objętości (ML) u pacjentów pediatrycznych i porównywania tych pomiarów z innymi czynnikami, aby stworzyć wynik złożony w ciągu dwóch lat. Odnosi się to do ogólnej objętości określonej tkanki lub narządu mierzonego w mililitrach (ML) za pomocą MRI.
Bazowe 2 lata
Ilościowe MRI (qMRI) mieszać+ ( %)
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata

Ilościowe pomiary MRI są uważane za złoty standard oceny objętości chudej mięśni i biomarkerów chorób, takich jak odsetek objętości beztłuszczowej mięśni z krótkim wzmocnieniem inwersji tau (INTS). MIN MRI pomaga przewidzieć postęp choroby, podkreślając obszary stanu zapalnego i obrzęku w tkance mięśniowej. Zapewnia to cenne wgląd w leżące u podstaw procesy chorobowe, pomagając w przewidywaniu progresji i podejmowaniu decyzji dotyczących leczenia.

Śledczy wykorzystają MRI całego ciała do pomiaru pozytywności mieszania, wskazując na zapalenie i obrzęk u pacjentów pediatrycznych. Pomiary te zostaną porównane z innymi czynnikami, aby stworzyć wynik złożony w ciągu dwóch lat.
Bazowe 2 lata

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
PROMIS Kwestionariusz aktywności fizycznej pediatrycznej (8 pytań)
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
Instrument opracowany przez inicjatywę NIH PROMIS. Generuje wyniki dla funkcji fizycznej i wpływ fizycznych ograniczeń na życie codzienne. Uczestnicy odpowiedzą na pytania dotyczące tego, jak często angażują się w aktywność fizyczną, od 0 dni do 6-7 dni w tygodniu. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom aktywności fizycznej.
Bazowe 2 lata
Neuro Skala zmęczeniowa QOL
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
Oceń wpływ zmęczenia na osoby z warunkami neurologicznymi, mierząc ich nasilenie, częstotliwość i wpływ na codzienne czynności i jakość życia przy użyciu 5-punktowego systemu oceny (1 nigdy i 5).
Bazowe 2 lata
Wynik fizyczny wskaźnika niepełnosprawności twarzy (FDI)
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
jest 5-elementowym kwestionariuszem, który ocenia fizyczny wpływ osłabienia twarzy. Odpowiedzi (oceniane 1-5, 5 nie jest trudności, a 1 nie jest w stanie zrobić) są zsumowane w celu stworzenia całkowitego wyniku, który jest następnie przekształcany w skalę procentową. Wynik 100% reprezentuje normalną funkcję, podczas gdy niższe wyniki wskazują na rosnące poziomy niepełnosprawności.
Bazowe 2 lata
Activlim
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
Mierzy, jak dobrze ludzie z zaburzeniami nerwowo -mięśniowymi mogą wykonywać codzienne czynności. Zawiera 22 pytania dotyczące zadań, takich jak ubieranie się, kąpiel i chodzenie, z trudnościami ocenionymi jako niemożliwe, trudne lub łatwe.
Bazowe 2 lata
Kwestionariusz siły i trudności (SDQ)
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
jest narzędziem używanym do badania problemów emocjonalnych i behawioralnych u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat. Składa się z 25 pytań podzielonych na pięć kategorii: objawy emocjonalne, problemy z zachowaniem, nadpobudliwość/nieuwagę, problemy z relacjami rówieśniczymi i zachowania prospołeczne. Każda pozycja jest oceniana w 3-punktowej skali (0 = nieprawda, 1 = nieco prawda, a 2 = z pewnością prawda)
Bazowe 2 lata
Globalne wrażenie ciężkości pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
To skala oceny, której pacjenci mogą użyć do pomiaru, jak ciężkie są ich objawy. Pacjenci oceniają swój stan w skali od 1 (normalnie) do 4 (ciężki). Będzie to służyć jako jedna z kotwic badawczych.
Bazowe 2 lata
Delta domeny
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
jest instrumentem opracowanym do oceny jakości życia i sposobu zmiany choroby od ostatniej wizyty. Celem kwestionariusza „Domena-Delta” jest określenie postrzeganej przez każdego pacjenta zmiany jego jakości życia związanego ze zdrowiem w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Kwestionariusz będzie zapytał o całkowite zdrowie, a także zdrowie związane z 14 subdomenami samoidentyfikowanymi jako ważne przez pacjentów podczas rozwoju wskaźnika zdrowia FSHD. Uczestnicy wskazują swoją postrzeganą zmianę, odpowiadając, czy obszar „jest o wiele gorszy”, „jest trochę gorszy”, „nie było zmiany”, „jest trochę lepsze” lub „jest o wiele lepsze” dla każdej subdomeny. Będzie to służyć jako jedna z innych kotwic w badaniu.
Bazowe 2 lata
North Star Ocena dysferlinopatii (NSAD)
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
Narzędzie stosowane przez klinicystów do oceny zdolności motorycznych u osób z dysferlinopatią, rodzajem dystrofii mięśniowej. Mierzy, jak dobrze pacjenci mogą wykonywać różne zadania fizyczne, pomagając śledzić postęp choroby. Ta ocena jest przydatna zarówno dla pacjentów z chodzeniem, jak i nie przemieszczaniem się, dostarczając ważnych informacji w celu prowadzenia planów leczenia i opieki. Zostanie to wykorzystane w porównaniu z tym, jak dobrze FSHD-COM PED ocenia
Bazowe 2 lata
Wydajność kończyny górnej (Pul)
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
Narzędzie oceny stosowane do oceny funkcji kończyny górnej u osób z dystrofią mięśniową, takie jak dystrofia mięśniowa Duchenne'a. Mierzy zdolność wykonywania różnych zadań motorycznych, zapewniając wgląd w siłę i mobilność ramion i dłoni. PUL pomaga śledzić postęp choroby i prowadzić decyzje o leczeniu, przechwytując szczegółowe informacje o zdolnościach kończyny górnej. Będzie to pomocne w ocenie kohorty dwóch, a także zostanie wykorzystane z FSHD-COM PEDS i RWS.
Bazowe 2 lata
100-metrowy test spaceru/biegu
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
jest oceną o stałym odległości stosowanej do pomiaru maksymalnej zdolności ambulatoryjnej jednostki. Uczestnicy proszeni są o spacery lub bieganie 100 metrów tak szybko, jak to możliwe, w zależności od ich możliwości. Test ten jest powszechnie stosowany w badaniach w celu oceny wydajności fizycznej i mobilności, szczególnie u osób z warunkami wpływającymi na ich zdolność do chodzenia. Pomaga badaczom śledzić zmiany mobilności w czasie i ocenić skuteczność interwencji mających na celu poprawę prędkości chodzenia i wytrzymałości
Bazowe 2 lata
Neuro Skala bólu QOL
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
Oceń wpływ bólu na osoby z chorobami neurologicznymi, mierząc ich nasilenie, częstotliwość i wpływ na codzienne czynności i jakość życia przy użyciu 5-punktowego systemu oceny (1 nigdy i 5).
Bazowe 2 lata
Globalne wrażenie zmiany zmian (PGI-C)
Ramy czasowe: Bazowe 2 lata
Jest skalą oceny, której pacjenci mogą użyć do pomiaru, jeśli nastąpiła jakakolwiek zmiana nasilenia od czasu badania. Oceń pacjentów ich zmianę w skali od 1 do 7 (1 nie jest zmiana lub gorsza, a 7 jest znacznie lepszą lub poprawą, która zrobiła różnicę). Będzie to służyć jako jedna z kotwic badawczych.
Bazowe 2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Współpracownicy

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Iowa
Duke University
Seattle Children's Hospital
Stanford University
University of California, Irvine
University of Utah
University of Rochester
Leiden University Medical Center
Murdoch Childrens Research Institute
Coriell Institute
Kennedy Krieger Institute, Baltimore, MD

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00160879
  • 1U01NS137702-01 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa, twarzowo-łopatkowo-ramienna

  • Avidity Biosciences, Inc.
    Aktywny, nie rekrutujący
    Faza 2. otwartego badania uzupełniającego AOC 1020 u dorosłych z dystrofią mięśni twarzowo-łopatkowo-ramieniowych (FSHD) (FORTITUDE-OLE)
    Dystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa, twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna | FMD | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna typu 1 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna... i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Zakończony
    Badanie fazy 1/2 AOC 1020 u dorosłych z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) (FORTITUDE)
    Dystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa, twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna | FMD | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna typu 1 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna... i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Rekrutacyjny
    Badanie oceny Del-Braxa (zwanego także AOC 1020) u uczestników z FSHD (FORTITUDE-3)
    Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna typu 1 (FSHD1) | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD - dystrofia mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 | FSHD2 | FSHD1 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Dania, Hiszpania, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Włochy, Niemcy, Francja, Japonia, Holandia
  • FSHD Society
    Rekrutacyjny
    BetterLife FSHD: Zorientowana na Pacjenta Platforma Zdrowotna i Badawcza
    Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowa, twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD | Dystrofia mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienna (FSHD) | FSHD - dystrofia mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 | FSHD2 | FSHD1 | Dystrofia mięśniowa... i inne warunki
    Stany Zjednoczone

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj