Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Персонализированная терапия антисмысловыми олигонуклеотидами для одного пациента с CHCHD10 БАС (nL18576)

13 февраля 2026 г. обновлено: n-Lorem Foundation

Открытое одноцентровое исследование с участием одного пациента экспериментального лечения антисмысловыми олигонуклеотидами бокового амиотрофического склероза (БАС), вызванного мутацией гена CHCHD10

Этот исследовательский проект включает доставку персонализированного препарата антисмыслового олигонуклеотида (ASO), разработанного для одного участника с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), вызванным патогенным вариантом в гене CHCHD10

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это интервенционное исследование для оценки безопасности и эффективности индивидуализированного лечения антисмысловым олигонуклеотидом (ASO) у одного участника с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), вызванным патогенным вариантом гена CHCHD10

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

1

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Информированное согласие/согласие, предоставленное участником (если это уместно), и/или родителем(ями) участника или законным(и) представителем(ями)
  • Возможность добраться до места проведения исследования и соблюдать связанные с исследованием контрольные обследования и/или процедуры, а также предоставить доступ к медицинским записям участника
  • Генетически подтвержденное неврологическое расстройство

Критерии исключения:

  • Участник имеет любое состояние, которое, по мнению исследователя на месте, в конечном итоге помешает завершению процедур исследования
  • Использование исследуемого лекарственного средства менее чем за 5 периодов полувыведения препарата до включения в исследование

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открой надпись
Лекарство: nL-CHCHD-001
Персонализированный антисмысловой олигонуклеотид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое функционирование
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Изменение показателей когнитивно-поведенческого скрининга БАС (ALS-CBS) по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после введения nL-CHCHD-001.
Базовый уровень до 12 месяцев
Клиническое функционирование
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с исходного уровня в 12 месяцев после введения NL-CHCHD-001 в оценках по анкете 5 анклероза с боковым склерозом 5 (ALSAQ-5)
Базовая линия до 12 месяцев
Моторная функция
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с базовой линии через 12 месяцев после NL-CHCHD-001 внедрение мышечной силы, как количественно определено с помощью ручной динамометрии (HHD)
Базовая линия до 12 месяцев
Клиническое функционирование
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с базовой линии на 12 месяцев после NL-CHCHD-001 в Эдинбургском когнитивном и поведенческом экране ALS (ECAS).
Базовая линия до 12 месяцев
Клиническое функционирование
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
Изменение от исходного уровня через 12 месяцев после введения nL-CHCHD-001 в баллах по Пересмотренной шкале функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R).
От исходного уровня до 12 месяцев
Моторная функция
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
Изменение от исходного уровня через 12 месяцев после введения nL-CHCHD-001 по показателю форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ)
От исходного уровня до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и терпимость
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Появляющиеся отклонения при физическом обследовании (изменения в внешности, коже, шее, уши, носу, горле, сердце/легких, живота, лимфатических узлов и конечностей по сравнению с исходным уровнем)
Базовая линия до 12 месяцев
Безопасность и терпимость
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Отдельные отклонения при неврологическом обследовании (изменения в психическом статусе, походке, мозжечке, черепно -нервах, моторном, рефлексе и ощущениях по сравнению с исходным уровнем)
Базовая линия до 12 месяцев
Безопасность и терпимость
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Очередные отклонения в лабораторном анализе (результаты за пределами нормального диапазона для CSF, химии, гематологии, коагуляции и анализа мочи)
Базовая линия до 12 месяцев
Болезнь биомаркеры
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с базовой линии через 12 месяцев после введения NL-CHCHD-001 в уровнях легкой цепи в сыворотке и нейрофиламенте CSF
Базовая линия до 12 месяцев
Безопасность и терпимость
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Частота и серьезность неблагоприятных событий
Базовая линия до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

n-Lorem Foundation

Соавторы

Mayo Clinic

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 марта 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 25-010790

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться