Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Spersonalizowana terapia anty-sensownymi oligonukleotydami dla pojedynczego pacjenta z CHCHD10 ALS (nL18576)

13 lutego 2026 zaktualizowane przez: n-Lorem Foundation

Otwarte, jednocentrowe, jednoosobowe badanie eksperymentalnego leczenia oligonukleotydami antysensownymi w stwardnieniu zanikowym bocznym (SLA) spowodowanym mutacją genu CHCHD10

Ten projekt badawczy obejmuje dostarczenie spersonalizowanego leku z oligonukleotydem antysensownym (ASO) zaprojektowanego dla pojedynczego uczestnika z stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) spowodowanym patogenną wariantą w genie CHCHD10

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest interwencyjne badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność leczenia zindywidualizowanym leczeniem oligonukleotydami antysensownymi (ASO) u pojedynczego uczestnika z stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) spowodowanym patogennym wariantem w genie CHCHD10

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

1

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Świadoma zgoda/zgoda wyrażona przez uczestnika (gdy jest to właściwe) i/lub rodzic(ów) uczestnika lub prawnego przedstawiciela(-i)
  • Możliwość podróży do miejsca badania oraz przestrzeganie związanych z badaniem badań kontrolnych i/lub procedur oraz udostępnienie dostępu do dokumentacji medycznej uczestnika
  • Genetycznie potwierdzone zaburzenie neurologiczne

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma jakikolwiek stan, który zdaniem badacza w miejscu badania ostatecznie uniemożliwiłby wykonanie procedur badawczych
  • Stosowanie leku badawczego w okresie krótszym niż 5 okresów półtrwania leku w momencie rekrutacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwórz etykietę
Lek: nL-CHCHD-001
Spersonalizowany oligonukleotyd antysensowny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową 12 miesięcy po podaniu nL-CHCHD-001 w wynikach badania poznawczo-behawioralnego ALS (ALS-CBS)
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 miesięcy po podaniu NL-CHCHD-001 w wynikach w kwestionariuszu oceny stwardnienia bocznego Amyotroficznego 5 (ALSAQ-5)
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Funkcja motoryczna
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 12-miesięcznym podawanie NL-CHCHD-001 w sile mięśni, co określono ilościowo metodą dynamometrii ręcznej (HHD)
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Zmiana z wartości bazowej na 12-miesięcznym po administracji NL-CHCHD-001 w wyniku Edinburgh Cognitive and Behavioral Screen (ECAS)
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach od podania nL-CHCHD-001 w punktacji na zrewidowanej skali funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R).
Od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
Funkcja Motoryczna
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach od podania nL-CHCHD-001 w zakresie wymuszonej pojemności życiowej (FVC)
Od punktu wyjściowego do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Pojawiające się nieprawidłowości w badaniu fizycznym (zmiany wyglądu, skóry, szyi, uszu, nosa, gardła/płuc, brzucha, węzłów chłonnych i kończyn w porównaniu do wartości wyjściowej)
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Pojawiające się nieprawidłowości w badaniu neurologicznym (zmiany stanu psychicznego, chodu, nerwu móżdżku, nerwu czaszkowego, ruchu, odruchu i odczuć w porównaniu do wartości wyjściowej)
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Pojawiające się nieprawidłowości w analizach laboratoryjnych (wyniki poza normalnym zakresem dla CSF, chemii, hematologii, krzepnięcia i analizy moczu)
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Biomarkery choroby
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej na 12-miesięcznym po podaniu NL-CHCHD-001 w poziomach łańcucha lekkiego w surowicy i CSF
Linia odniesienia do 12 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
Występowanie i ciężkość zdarzeń niepożądanych
Linia odniesienia do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Współpracownicy

Mayo Clinic

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 25-010790

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na nL-CHCHD-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj