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Personalisierte Antisense-Oligonukleotid-Therapie für einen einzelnen Patienten mit CHCHD10-ALS (nL18576)

13. Februar 2026 aktualisiert von: n-Lorem Foundation

Eine offene, monozentrische Einzelpatientenstudie einer experimentellen Antisense-Oligonukleotid-Behandlung für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) aufgrund einer CHCHD10-Genmutation

Dieses Forschungsprojekt umfasst die Verabreichung eines personalisierten Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Medikaments, das für einen einzelnen Teilnehmer mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) aufgrund einer pathogenen Variante in CHCHD10 entwickelt wurde

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Interventionsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer individualisierten Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Behandlung bei einem einzelnen Teilnehmer mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) aufgrund einer pathogenen Variante in CHCHD10

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

1

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Informierte Einwilligung/Zustimmung des Teilnehmers (falls zutreffend) und/oder der Eltern des Teilnehmers oder gesetzlich autorisierter Vertreter
  • Fähigkeit, zum Studienort zu reisen und studienbezogenen Folgeuntersuchungen und/oder -verfahren nachzukommen sowie Zugang zu den medizinischen Unterlagen des Teilnehmers zu gewähren
  • Genetisch bestätigte neurologische Erkrankung

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer hat einen Zustand, der nach Einschätzung des Studienleiters am Standort letztendlich die Durchführung der Studienverfahren verhindern würde
  • Einnahme eines Prüfpräparats innerhalb von weniger als 5 Halbwertszeiten des Medikaments bei Einschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Etikett öffnen
Arzneimittel: nL-CHCHD-001
Personalisiertes Antisense-Oligonukleotid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Funktionsweise
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung der Ergebnisse im ALS Cognitive Behavioral Screen (ALS-CBS) gegenüber dem Ausgangswert 12 Monate nach der Verabreichung von nL-CHCHD-001
Ausgangswert bis 12 Monate
Klinische Funktionen
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Änderung von der Ausgangswerte bei 12 Monaten nach NL-CHCHD-001-Verabreichung in den Bewertungen des amyotrophen Fragebogens zur Bewertung der lateralen Sklerose 5 (ALSAQ-5)
Grundlinie bis 12 Monate
Motorische Funktion
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Veränderung von der Ausgangswert bei 12 Monaten nach NL-CHCHD-001-Verabreichung in der Muskelstärke, wie durch Handheld-Dynamometrie (HHD) quantifiziert wurde
Grundlinie bis 12 Monate
Klinische Funktionen
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Änderung von der Ausgangsbeginn bei 12 Monaten nach NL-CHCHD-001-Verabreichung in Edinburgh Cognitive und Verhaltens-ALS-Screen (ECAS)
Grundlinie bis 12 Monate
Klinische Funktionsfähigkeit
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert 12 Monate nach der Verabreichung von nL-CHCHD-001 in den Werten auf der revidierten funktionellen Bewertungsskala für amyotrophe Lateralsklerose (ALSFRS-R).
Baseline bis 12 Monate
Motorische Funktion
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Veränderung vom Ausgangswert 12 Monate nach Verabreichung von nL-CHCHD-001 bei der forcierten Vitalkapazität (FVC)
Baseline bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Emergente Anomalien bei der körperlichen Untersuchung (Veränderungen in Aussehen, Haut, Hals, Ohren, Nase, Hals, Herz/Lunge, Bauch, Lymphknoten und Extremitäten im Vergleich zu Grundlinien)
Grundlinie bis 12 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Aufstrebende Anomalien in der neurologischen Untersuchung (Veränderungen des psychischen Status, Gang, Kleinhirn, Hirnnerv, Motor, Reflex und Empfindungen im Vergleich zur Grundlinie)
Grundlinie bis 12 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Aufstrebende Anomalien in Laboranalysen (Ergebnisse außerhalb des normalen Bereichs für CSF, Chemie, Hämatologie, Koagulation und Urinanalyse)
Grundlinie bis 12 Monate
Krankheitsbiomarker
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Veränderung von der Ausgangswert bei 12 Monaten nach NL-CHCHD-001-Verabreichung in Serum- und CSF-Neurofilament-Lichtkettenniveaus
Grundlinie bis 12 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Inzidenz und Schwere von unerwünschten Ereignissen
Grundlinie bis 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Mitarbeiter

Mayo Clinic

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 25-010790

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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