CHCHD10 ALS(nL18576) 환자 한 명을 위한 맞춤형 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료
2026년 2월 13일 업데이트: n-Lorem Foundation
CHCHD10 유전자 변이로 인한 근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대한 실험적 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료의 개방형 단일 기관, 단일 참가자 연구
이 연구 프로젝트는 CHCHD10의 병원성 변이로 인한 근위축성 측삭 경화증(ALS)을 가진 단일 참가자를 위해 설계된 맞춤형 항센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 약물의 전달을 포함합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 CHCHD10의 병원성 변이로 인한 근위축성 측삭 경화증(ALS)을 가진 단일 참가자에게 개별화된 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 치료의 안전성과 효능을 평가하기 위한 중재 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
1
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자(적절한 경우) 및/또는 참가자의 부모나 법정 대리인이 제공한 동의서/동의
- 연구 현장으로 이동하고 연구 관련 후속 검사 및/또는 절차를 준수하며 참가자의 의료 기록에 접근할 수 있는 능력
- 유전적으로 확인된 신경계 장애
제외 기준:
- 연구 책임자의 판단에 따라 연구 절차 완성을 최종적으로 방해할 수 있는 상태를 가진 참가자
- 등록 시점으로부터 약물의 반감기 5배 미만 기간 내에 연구용 약물 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 오픈 라벨
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맞춤형 안티센스 올리고뉴클레오티드
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적 기능
기간: 12개월 기준
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NL-CHCHD-001 투여 후 12개월에 ALS 인지 행동 선별검사(ALS-CBS) 점수의 기준선 대비 변화
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12개월 기준
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임상 기능
기간: 기준선에서 12 개월
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NL-CHCHD-001 이후 12 개월에서 기준선에서 변화하는 근위 영양 측면 경화증 평가 설문지 5 (ALSAQ-5)에 대한 점수
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기준선에서 12 개월
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운동 기능
기간: 기준선에서 12 개월
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핸드 헬드 다이나 모트 (HHD)에 의해 정량화 된 근육 강도의 NL-CHCHD-001 투여 후 12 개월의 기준선에서 변화
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기준선에서 12 개월
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임상 기능
기간: 기준선에서 12 개월
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에든버러인지 및 행동 ALS 스크린 (ECAS) 점수에서 NL-CHCHD-001 투여 후 12 개월 후 기준선에서 변경
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기준선에서 12 개월
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임상 기능
기간: 기준선부터 12개월까지
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nL-CHCHD-001 투여 후 12개월 시점에서의 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정판(ALSFRS-R) 점수의 기준선 대비 변화
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기준선부터 12개월까지
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운동 기능
기간: 기준선부터 12개월까지
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nL-CHCHD-001 투여 후 12개월 시점에서 기초선 대비 강제 폐활량(FVC)의 변화
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기준선부터 12개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전과 내약성
기간: 기준선에서 12 개월
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신체 검사에서의 비정상적인 비정상 (외관, 피부, 목, 귀, 코, 목, 심장/폐, 복부, 림프절 및 사지의 변화).
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기준선에서 12 개월
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안전과 내약성
기간: 기준선에서 12 개월
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신경 학적 검사에서의 비정상적인 비정상 (정신 상태, 보행, 소뇌, 두개골 신경, 운동, 반사 및 감각의 변화는 기준선에 비해)
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기준선에서 12 개월
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안전과 내약성
기간: 기준선에서 12 개월
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실험실 분석에서의 긴급 이상 (CSF, 화학, 혈액학, 응고 및 소변 검사의 정상 범위 이외의 결과)
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기준선에서 12 개월
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질병 바이오 마커
기간: 기준선에서 12 개월
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혈청 및 CSF 신경 필라멘트 경쇄 수준에서 NL-CHCHD-001 투여 후 12 개월에서 기준선에서 변화
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기준선에서 12 개월
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안전과 내약성
기간: 기준선에서 12 개월
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부작용의 발병 및 심각성
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기준선에서 12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 3월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 13일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 25-010790
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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nL-CHCHD-001에 대한 임상 시험
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n-Lorem FoundationUniversity of California, San Diego모집하지 않고 적극적으로
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n-Lorem FoundationColumbia University모집하지 않고 적극적으로
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n-Lorem FoundationMayo Clinic모집하지 않고 적극적으로상 염색체 우성 백혈병영 고영법미국
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n-Lorem FoundationThe Hospital for Sick Children (SickKids)아직 모집하지 않음
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University of Colorado, Denver초대로 등록