Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Computational Drug Repurposing för alla EBS-fall

11 februari 2024 uppdaterad av: Joyce Teng

Computational Drug Repurposing för alla Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS) fall

Studien kommer att jämföra genuttrycksskillnader mellan hud med blåsor och hud utan blåsor från individer med alla subtyper av EB, såväl som normal hud från icke-EB-personer. Den senaste beräkningsanalys kommer att utföras för att hjälpa till att identifiera nya läkemedel som kan hjälpa all EB sårläkning och minska smärta. Forskare kommer att fokusera på läkemedel som redan har godkänts för behandling av andra dermatologiska eller icke-dermatologiska sjukdomar, och därför återanvänds för behandling av EB. Läkemedelsutveckling är en mycket dyr process som tar årtionden att utföra. Återanvändning av läkemedel minskar å andra sidan kostnaderna avsevärt och förkortar den tid som behövs för att få effektiva behandlingar till klinisk användning. Hittills finns det ingen specifik behandling inriktad på fysiologi och immunologisk respons hos EB-patienter under sårläkning. Marknadstillgången av återanvända mediciner kommer att ge alla EB-patienter snabb tillgång till behandlingar, vilket förbättrar deras livskvalitet.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Rekrytering

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Även om gen-, cell- och proteinbaserade terapier är under utveckling för patienter som lider av alla undertyper av epidermolysis bullosa (EB), är nya farmakologiska behandlingar i stort behov. Karakteriserande molekylära förändringar i EB, inklusive genuttryck, kan identifiera nya terapeutiska mål och läkemedel som modulerar dessa mål. Att sålla igenom information om genuttryck för att identifiera de mest lovande läkemedelsmålen är dock en komplex datautmaning. Målet med studien kommer att identifiera en beräkningsmetod för att utvärdera och identifiera befintliga läkemedel som är godkända för andra sjukdomar som kan återanvändas för EB-patienter. Studien kommer att utföra en aldrig tidigare skådad karaktärisering av genuttrycksförändringar hos EB-patienter jämfört med friska, icke-EB-individer över flera vävnader. Med hjälp av en validerad datorbaserad läkemedelsupptäcktsplattform kommer forskarna att analysera genuttryck och läkemedelsdata med hjälp av unika algoritmer. Under det första året kommer en lista med tio säkerhetsläkemedel som är mer sannolika för att behandla EB-sjukdomstillståndet att identifieras. De mest lovande läkemedlen som upptäckts kommer sedan att testas på kliniken.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
60

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Försöksperson i alla åldrar med antingen 1) en diagnos av EB-personer eller 2) friska, icke-EB-ämnen

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ämnen i alla åldrar
  • Diagnos av alla subtyper av EB-ämnen
  • Friska, icke-EB-ämnen
  • Förmåga att genomföra studiebesök för att samla in vävnads- och blodprover

Exklusions kriterier:

  • Graviditet, amning
  • Tidigare historia av leversjukdom
  • Allvarlig känd samtidig medicinsk sjukdom eller infektion, som potentiellt kan utgöra en säkerhetsrisk och/eller förhindra vävnadsinsamling från försökspersoner

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort

Grupp / Kohort

En grupp eller undergrupp av deltagare i en observationsstudie som bedöms för biomedicinska eller hälsomässiga resultat.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentgrupp
Blod- och vävnadsprover kommer att tas från försökspersoner med en EB-diagnos. Vävnadsprover kommer att tas från hud med blåsor och utan blåsor.
Procedur: Experimentgrupp
Försökspersoner med EB-diagnos
Kontrollgrupp
Blod- och vävnadsprover kommer att tas från friska försökspersoner med icke-EB. Vävnadsprover kommer att tas från ett oansenligt hudområde.
Procedur: Experimentgrupp
Försökspersoner med EB-diagnos

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Karakterisera genuttrycksförändringar i EB med hjälp av RNA-sekvensering (RNA-seq) och Computational Profiling Potential Drug Targets
Tidsram: Genom slutförandet av studier på 1 år.
Användning av bioinformatiska algoritmer för att identifiera förändringar i genuttryck och granskning av över 2000 FDA-godkända läkemedel baserat på förutspådd modulering av genuttrycksförändringar med hjälp av ett beräkningsmässigt evolutionärt algoritmsystem.
Genom slutförandet av studier på 1 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Joyce Teng

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
28 november 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
30 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
21 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
30 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
31 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
13 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
11 februari 2024

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 41142

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

I nuläget finns det inga planer på att dela data med andra forskare. När resultatmåtten har uppnåtts kommer forskargruppen att publicera resultat för hela clinicaltrials.gov samhället och forskare för denna sårbara befolkningsstudie.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar