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Reaproveitamento computacional de medicamentos para todos os casos de EBS

11 de fevereiro de 2024 atualizado por: Joyce Teng

Reaproveitamento Computacional de Drogas para Todos os Casos de Epidermólise Bolhosa Simplex (EBS)

O estudo irá comparar as diferenças de expressão gênica entre a pele com e sem bolhas de indivíduos com todos os subtipos de EB, bem como a pele normal de indivíduos sem EB. Análise computacional de última geração será realizada para ajudar a identificar novos medicamentos que possam ajudar na cicatrização de todas as feridas de EB e reduzir a dor. Os pesquisadores se concentrarão em medicamentos que já foram aprovados para o tratamento de outras doenças dermatológicas ou não dermatológicas e, portanto, serão reaproveitados para o tratamento da EB. O desenvolvimento de medicamentos é um processo muito caro que leva décadas para ser executado. O reaproveitamento de medicamentos, por outro lado, reduz significativamente o custo e diminui o tempo necessário para trazer tratamentos eficazes para uso clínico. Até o momento, não há tratamento específico visando a fisiologia e a resposta imunológica em pacientes com EB durante a cicatrização de feridas. A disponibilidade no mercado de medicamentos reaproveitados proporcionará a todos os pacientes com EB acesso rápido aos tratamentos, melhorando assim sua qualidade de vida.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Embora terapias baseadas em genes, células e proteínas estejam em desenvolvimento para pacientes que sofrem de todos os subtipos de epidermólise bolhosa (EB), novos tratamentos farmacológicos são extremamente necessários. A caracterização de alterações moleculares na EB, incluindo a expressão gênica, pode identificar novos alvos terapêuticos e drogas que modulam esses alvos. No entanto, filtrar informações de expressão gênica para identificar os alvos de drogas mais promissores é um desafio de dados complexo. O objetivo do estudo será identificar uma abordagem computacional para avaliar e identificar os medicamentos existentes aprovados para outras doenças que podem ser reaproveitados para pacientes com EB. O estudo realizará uma caracterização sem precedentes das alterações de expressão gênica em pacientes com EB em comparação com indivíduos saudáveis, sem EB, em vários tecidos. Usando uma plataforma computacional validada de descoberta de medicamentos, os pesquisadores analisarão a expressão gênica e os dados de medicamentos usando algoritmos exclusivos. No primeiro ano, será identificada uma lista de dez medicamentos seguros com maior probabilidade de tratar o estado de doença de EB. As drogas mais promissoras descobertas serão então testadas no ambiente clínico.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
60

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • Contato:
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Indivíduos de todas as idades com 1) diagnóstico de indivíduos com EB ou 2) indivíduos saudáveis, sem EB

Descrição

Critério de inclusão:

  • Sujeitos de todas as idades
  • Diagnóstico de todos os subtipos de indivíduos com EB
  • Indivíduos saudáveis, sem EB
  • Capacidade de concluir a visita de estudo para coletar amostras de tecido e sangue

Critério de exclusão:

  • Gravidez, amamentação
  • História prévia de doença hepática
  • Doença ou infecção médica concomitante grave conhecida, que poderia potencialmente apresentar um risco de segurança e/ou impedir a coleta de tecidos dos indivíduos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Grupo experimental
Amostras de sangue e tecido serão coletadas de indivíduos com diagnóstico de EB. A amostra de tecido será coletada de pele com bolhas e sem bolhas.
Procedimento: Grupo experimental
Indivíduos com diagnóstico de EB
Grupo de controle
Amostras de sangue e tecido serão coletadas de indivíduos saudáveis ​​com não-EB. A amostra de tecido será coletada de uma área discreta da pele.
Procedimento: Grupo experimental
Indivíduos com diagnóstico de EB

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Caracterizar alterações de expressão gênica em EB usando sequenciamento de RNA (RNA-seq) e perfis computacionais de potenciais alvos de drogas
Prazo: Através da conclusão do estudo em 1 ano.
Usando algoritmos bioinformáticos para identificar alterações na expressão gênica e revisar mais de 2.000 medicamentos aprovados pela FDA com base na modulação prevista de alterações na expressão gênica usando um sistema de algoritmo evolutivo computacional.
Através da conclusão do estudo em 1 ano.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Joyce Teng

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
28 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
21 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de agosto de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
31 de agosto de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de fevereiro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 41142

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Por enquanto, não há planos de compartilhar os dados com outros pesquisadores. Depois que as medidas de resultado forem realizadas, a equipe de pesquisa publicará os resultados de todos os ensaios clínicos.gov comunidade e pesquisadores para este estudo populacional vulnerável.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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