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Computational Drug Repurposing per tutti i casi di EBS

11 febbraio 2024 aggiornato da: Joyce Teng

Computational Drug Repurposing per tutti i casi di Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS).

Lo studio confronterà le differenze di espressione genica tra la pelle con vesciche e senza vesciche di individui con tutti i sottotipi di EB, così come la pelle normale di soggetti non EB. Verrà eseguita un'analisi computazionale all'avanguardia per aiutare a identificare nuovi farmaci che potrebbero aiutare la guarigione di tutte le ferite da EB e ridurre il dolore. I ricercatori si concentreranno sui farmaci che sono già stati approvati per il trattamento di altre malattie dermatologiche o non dermatologiche, e quindi riutilizzati per il trattamento dell'EB. Lo sviluppo di farmaci è un processo molto costoso che richiede decenni per essere eseguito. D'altra parte, il riutilizzo dei farmaci riduce significativamente i costi e accorcia il tempo necessario per portare trattamenti efficaci all'uso clinico. Ad oggi, non esiste un trattamento specifico mirato alla fisiologia e alla risposta immunologica nei pazienti con EB durante la guarigione delle ferite. La disponibilità sul mercato di farmaci riproposti fornirà a tutti i pazienti con EB un rapido accesso ai trattamenti, migliorando così la loro qualità di vita.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Sebbene siano in fase di sviluppo terapie geniche, cellulari e proteiche per i pazienti affetti da tutti i sottotipi di epidermolisi bollosa (EB), sono urgentemente necessari nuovi trattamenti farmacologici. La caratterizzazione dei cambiamenti molecolari nell'EB, inclusa l'espressione genica, può identificare nuovi bersagli terapeutici e farmaci che modulano tali bersagli. Tuttavia, vagliare le informazioni sull'espressione genica per identificare i bersagli farmacologici più promettenti è una complessa sfida di dati. L'obiettivo dello studio identificherà un approccio computazionale per valutare e identificare i farmaci esistenti approvati per altre malattie che possono essere riutilizzati per i pazienti con EB. Lo studio eseguirà una caratterizzazione senza precedenti dei cambiamenti di espressione genica nei pazienti EB rispetto a individui sani, non EB su più tessuti. Utilizzando una piattaforma computazionale convalidata per la scoperta di farmaci, i ricercatori analizzeranno l'espressione genica ei dati sui farmaci utilizzando algoritmi unici. Nel primo anno verrà identificato un elenco di dieci farmaci di sicurezza più adatti a trattare lo stato di malattia EB. I farmaci più promettenti scoperti saranno poi testati in ambito clinico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Soggetti di tutte le età con 1) una diagnosi di soggetti EB o 2) soggetti sani, non EB

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di tutte le età
  • Diagnosi di tutti i sottotipi di soggetti EB
  • Soggetti sani, non EB
  • Capacità di completare la visita di studio per raccogliere campioni di tessuto e sangue

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza, allattamento
  • Storia precedente di malattia del fegato
  • Malattia medica o infezione concomitante nota seria, che potrebbe potenzialmente presentare un rischio per la sicurezza e/o impedire la raccolta di tessuti dai soggetti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Gruppo sperimentale
Verranno raccolti campioni di sangue e tessuto da soggetti con diagnosi di EB. Il campione di tessuto verrà raccolto dalla pelle con vesciche e senza vesciche.
Procedura: Gruppo sperimentale
Soggetti con diagnosi di EB
Gruppo di controllo
Verranno raccolti campioni di sangue e tessuto da soggetti sani con non EB. Il campione di tessuto verrà raccolto da un'area cutanea poco appariscente.
Procedura: Gruppo sperimentale
Soggetti con diagnosi di EB

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzare i cambiamenti di espressione genica nell'EB utilizzando il sequenziamento dell'RNA (RNA-seq) e il profilo computazionale dei potenziali bersagli farmacologici
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio in 1 anno.
Utilizzo di algoritmi bioinformatici per identificare i cambiamenti nell'espressione genica e revisione di oltre 2000 farmaci approvati dalla FDA sulla base della modulazione prevista dei cambiamenti dell'espressione genica utilizzando un sistema di algoritmi evolutivi computazionali.
Attraverso il completamento dello studio in 1 anno.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Joyce Teng

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 novembre 2017

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 febbraio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 41142

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

A partire da ora, non ci sono piani per condividere i dati con altri ricercatori. Una volta che le misure dei risultati saranno state raggiunte, il team di ricerca pubblicherà i risultati per l'intero Clinicaltrials.gov comunità e ricercatori per questo studio sulla popolazione vulnerabile.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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