Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av narsoplimab hos pediatriska patienter med högriskhematopoetisk stamcellstransplantation TMA

24 mars 2025 uppdaterad av: Omeros Corporation

En fas 2-studie som utvärderar effektiviteten, säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos narsoplimab hos pediatriska patienter (28 dagar till ≤ 18 års ålder) med högriskhematopoetisk stamcellstransplantation Trombotisk mikroangiopati

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av narsoplimab hos pediatriska patienter med trombotiska mikroangiopati (TMA) efter hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 2, okontrollerad, endosstudie på pediatriska patienter från 28 dagar till yngre än 18 år med högrisk HSCT-TMA. Minst 4 patienter kommer att krävas från var och en av 3 ålderskohorter:

28 dagar till <2 års ålder, 2 år till <12 år och 12 år till <18 år.

Behandlingen kommer att vara i 8 veckor och patienterna kommer att följas i upp till 52 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

18

Fas

  • Fas 2

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Omeros Clinical Trial Information
  • Telefonnummer: 206-676-5000
  • E-post: ctinfo@omeros.com

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92024
        • Rekrytering
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Rekrytering
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • Rekrytering
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
  • Spanien
      • Pamplona, Spanien
        • Rekrytering
        • Omeros Investigational Site
  • Tyskland
      • Halle, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • Omeros Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder minst 28 dagar och mindre än 18 år före informerat samtycke (Besök 0).
  2. Ha informerat samtycke från minst en förälder eller vårdnadshavare enligt lokala lagar och förordningar. Patientinformerat samtycke kommer att krävas om patienten har uppnått den lokala myndiga åldern.
  3. Samtycke från patienter enligt lokala lagar och förordningar.
  4. Har fått en allogen hematopoetisk stamcellstransplantation för behandling av benign eller malign sjukdom.

  5. Har en diagnos av HSCT-TMA definierad som att de uppfyller båda följande kriterier:

    • Trombocytantal < 50 000/ml eller en minskning av trombocytantalet > 50 % från det högsta värdet som erhölls efter transplantation.
    • Bevis på mikroangiopatisk hemolys (närvaro av schistocyter, serumlaktatdehydrogenas [LDH] > övre normalgräns ([ULN], eller haptoglobin < nedre normalgräns [LLN])

  6. Ha minst ett av följande HSCT-TMA-högriskkriterier:

    • HSCT-TMA persistens > 2 veckor efter modifiering av kalcineurinhämmare eller sirolimus ELLER

    • Ha bevis för högrisk HSCT-TMA definierat som minst ett av följande:

      • Punktprotein/kreatininförhållande > 2 mg/mg
      • Serumkreatinin > 1,5 x kreatininnivån före TMA-utveckling
      • Biopsibeprövad gastrointestinal TMA
      • TMA-relaterad neurologisk abnormitet
      • Perikardiell eller pleural effusion utan alternativ förklaring
      • Pulmonell hypertoni utan alternativ förklaring
      • Har grad III eller grad IV graft-versus-host disease (GVHD) eller, enligt utredarens åsikt, risk för utveckling av grad III eller grad IV GVHD om immunsuppression skulle modifieras
      • Har förhöjt serum C5b-9 (> 244 ng/ml)
  7. Om de är sexuellt aktiva och i fertil ålder (för kvinnliga pediatriska patienter, definierat som att de börjar vid menstruationsstart), måste man gå med på att utöva en mycket effektiv metod för preventivmedel under hela studieläkemedlets behandling och i minst 12 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet , en sådan preventivmetod definierad som en som resulterar i en låg misslyckandefrekvens (dvs mindre än 1 % per år) när den används konsekvent och korrekt, såsom implantat, injicerbara läkemedel, kombinerade orala preventivmedel, vissa intrauterina anordningar, sexuell abstinens (abstinens) är acceptabelt när det är i linje med patientens föredragna och vanliga livsstil och definieras som fullständig avhållsamhet från samlag, inte periodisk avhållsamhet eller abstinens), eller vasektomerad partner.
  8. Manliga patienter måste vara villiga att undvika att bli far till barn i minst 12 veckor efter den sista dosen av studiemedicin.

Exklusions kriterier:

  1. Alla behandlingar för HSCT-TMA är tillåtna utom eculizumab, ravulizumab och defibrotide inom 3 månader före informerat samtycke, såvida inte behandlingssvikt kan dokumenteras.

    a. Patienter får inte vara på eculizumab, ravulizumab eller defibrotid för någon indikation vid screening.

  2. Har Shigatoxinproducerande Escherichia coli hemolytiskt uremiskt syndrom (STEC-HUS). Testresultat som erhållits inom 28 dagar före informerat samtycke kan användas.
  3. Har ADAMTS13-aktivitet < 10 %. Testresultat som erhållits inom 28 dagar före informerat samtycke kan användas.
  4. Har en allvarlig, okontrollerad systemisk bakteriell eller svampinfektion som kräver antimikrobiell behandling, eller en allvarlig okontrollerad virusinfektion (enligt utredarens bedömning); profylaktisk antimikrobiell behandling som ges som standardvård är tillåten.
  5. Har malign hypertoni (blodtryck [BP] > 99:e percentilen plus 5 mmHg med bilaterala blödningar eller "bomulls"-exsudat vid fundoskopisk undersökning).
  6. På grund av andra tillstånd än HSCT-TMA, har en dålig prognos med en förväntad livslängd på mindre än 3 månader enligt utredarens uppfattning.
  7. Om du är gravid eller ammar.
  8. Har fått behandling med ett prövningsläkemedel eller apparat inom 4 veckor efter inträde i studien.
  9. Har onormala leverfunktionstester definierade som alaninaminotransferas (ALAT) eller aspartataminotransferas (ASAT) > 5 gånger ULN inom 28 dagar före informerat samtycke.
  10. Har ett positivt test med antigen eller polymeraskedjereaktion (PCR) för humant immunbristvirus (HIV), om det är negativt inom 28 dagar före informerat samtycke behöver testet inte upprepas.
  11. Patienten eller en eller flera av patientens föräldrar eller vårdnadshavare är en anställd eller en närmaste familjemedlem till Omeros, Clinical Research Organization (CRO), en utredare eller en studiepersonal.
  12. Har en känd överkänslighet mot någon beståndsdel i produkten.
  13. Närvaro av något tillstånd som utredaren tror skulle utsätta patienten för risk.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Narsoplimab enarmsbehandling
Narsoplimab 4 mg/kg
Läkemedel: Biologisk: narsoplimab
Behandling med narsoplimab 4 mg/kg kommer att ges
Andra namn:
  • Narsoplimab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
100-dagars överlevnad efter högrisk HSCT-TMA diagnos.
Tidsram: 100 dagar
Andel patienter som lever 100 dagar efter diagnosen högrisk HSCT-TMA
100 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar utvärderade av CTCAE v5.0
Tidsram: 52 veckor
Antalet och procentandelen av patienter med behandlingsuppkomna biverkningar kommer att sammanfattas efter MedDRA-systemorganklass och föredragen term
52 veckor
Andel patienter som uppfyller protokolldefinitionen för kliniskt svar
Tidsram: 52 veckor
En responder definieras som en patient med HSCT-TMA som visar förbättring av laboratorie-TMA-markörer (trombocytantal och LDH) och klinisk nytta (antingen förbättring av organfunktion eller minskning av transfusionsbördan)
52 veckor
52 veckors överlevnadsfrekvens efter högrisk HSCT-TMA-diagnos
Tidsram: 52 veckor
Procent av patienter som lever 52 veckor efter diagnosen högrisk HSCT-TMA
52 veckor
Total överlevnad efter diagnosen högrisk HSCT-TMA
Tidsram: 52 veckor
Median total överlevnad (dagar) efter diagnosen högrisk HSCT-TMA enligt Kaplan-Meier uppskattning
52 veckor
Farmakokinetik (PK) för administrering av flera doser av OMS721
Tidsram: 52 veckor
PK-parametrar inklusive maximal koncentration och lägsta (dal) koncentration
52 veckor
Förekomst av anti-läkemedelsantikropp (ADA)
Tidsram: 52 veckor
Antal och procent av patienter med minst ett ADA-positivt prov
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Omeros Corporation

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 maj 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 april 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 maj 2023

Första postat (Faktisk)

11 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OMS721-HCT-002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Biologisk: narsoplimab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera