Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ruxolitinib (INCB018424) hos deltagare med primär myelofibros (PMF), postessentiell trombocytemi-myelofibros och postpolycytemi vera-myelofibros (PPV-MF)

17 januari 2020 uppdaterad av: Incyte Corporation

En öppen bedömning av säkerhet och effekt av Ruxolitinib (INCB018424) hos patienter med primär myelofibros, post-essentiell trombocytemi myelofibros och post-polycytemi Vera myelofibros som har trombocytantal på 50/L till 10^9 × 10^9 × 10^9. /L

För att utvärdera effekterna av behandling med ruxolitinib (INCB018424) på ​​mjältvolym, symtom och potentiella biverkningar hos deltagare med PMF, PPV-MF och PET-MF som har trombocytantal på 50 x 10^9/L till 100 x 10^9 /L. Det förväntas att individualiserad dosoptimering från startnivån av ruxolitinib på 5 mg två gånger dagligen kommer att associeras med minskningar av splenomegali, MF-associerade symtom och inflammatoriska cytokinnivåer.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

66

Fas

  • Fas 2

Utökad åtkomst

Godkänd till försäljning till allmänheten. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna
    • California
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna
      • Burbank, California, Förenta staterna
      • La Jolla, California, Förenta staterna
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
      • Pomona, California, Förenta staterna
      • San Diego, California, Förenta staterna
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Förenta staterna
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna
      • Orange City, Florida, Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna
      • Southfield, Michigan, Förenta staterna
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna
      • Somerville, New Jersey, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
      • Hickory, North Carolina, Förenta staterna
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Förenta staterna
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Förenta staterna
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserats med PMF, PPV-MF eller PET-MF som bekräftats av benmärgsbiopsi
  • Utsättande av alla läkemedel som används för att behandla underliggande MF-sjukdom minst 14 dagar före baslinjebesöket
  • INR <= 1,5 eller PTT-värde < 1,5 x övre normalgräns (ULN) vid studiestart
  • Hemoglobinnivå minst 6,5 g/dL vid screeningbesök
  • Vilja att få transfusion för att behandla låga hemoglobinnivåer

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida som inte kan följa preventivmedel använder för att undvika att bli gravida eller amma
  • Män som inte kan följa preventivmedel använder för att undvika att bli far till ett barn
  • Trombocytantal < 50 x10^9/L eller absolut neutrofilantal (ANC) < 1 x10^9/L vid screeningbesöket
  • Otillräcklig lever- eller njurfunktion; Intrakraniella blödningar eller invasiv malignitet under de senaste 2 åren - laboratorievärden för internationell normaliserad ratio (INR) kan inte vara > 1,5 x den övre normalgränsen vid studiestart.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ruxolitinib 5 mg
Deltagarna började administrera med 5 mg ruxolitinib två gånger dagligen (BID) oralt. Från och med vecka 4-besöket kunde doserna av ruxolitinib ökas i steg om 5 mg en gång om dagen (QD) var 4:e vecka var 4:e vecka för att inte överskrida en dos på 25 mg BID.
Läkemedel: Ruxolitinib
Ruxolitinib (INCB018424), 5 mg två gånger dagligen
Andra namn:
  • INCB018424

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i mjältvolym vid vecka 24 efter slutlig titrerad dos
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Magnetisk resonanstomografi (MRT) av övre och nedre buken och bäckenet utfördes för att bedöma mjältvolymerna. Datortomografi (CT) skanning utfördes om deltagaren inte var en kandidat för MRT eller om MRT inte var lättillgänglig. MRT utfördes med en kroppsspiral. Mjältvolymen erhölls genom att skissera organets omkrets och bestämma volymen med användning av den validerade tekniken med minsta kvadrater. MRT (eller datortomografi hos tillämpliga deltagare) utfördes på den första eller andra dagen av baslinjeperioden (dvs. dag -7 eller dag -6), och röntgenläkaren skickade skanningen till det centrala avbildningslaboratoriet samma dag. CT-skanningarna bearbetades av samma centrala laboratorium som används för MRI.
Baslinje och vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i totalt symtompoäng (TSS) mätt med den modifierade myelofibros-symtombedömningsformuläret (MFSAF) V2.0-dagbok vid vecka 24 efter slutlig titrerad dos
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Symtom på myelofibros utvärderades med hjälp av en modifierad Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) version 2.0 dagbok. Med hjälp av dagboken bedömde patienterna följande symtom på en skala från 0 (frånvarande) till 10 (värsta tänkbara): nattliga svettningar, klåda, obehag i buken, smärta under revbenen till vänster, mättnadskänsla (tidig mättnad) och muskler/ben smärta. Den totala symtompoängen varierade från 0-60 och beräknades som summan av de 6 symtompoängen. En högre poäng indikerar värre symtom.
Baslinje och vecka 24
Procentandel av deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Fram till vecka 156

TEAE definierades som biverkningar som började eller förvärrades från baslinjen efter den första administreringen av studieläkemedlet.

Deltagarna analyserades baserat på antalet försökspersoner som fick en dos inom dosgruppen. Procenttalen för varje kolumn beräknas med detta N. Deltagare som hade mer än 1 händelse i en AE-kategori (t.ex. behandlingsrelaterad TEAE) räknas en gång vid varje dosnivå som händelsen inträffade.
Fram till vecka 156
Andel deltagare med nya händelser av trombocytopeni av grad 4 enligt vanliga terminologikriterier för biverkningar version 4.03 (CTCAE V4.03)
Tidsram: Fram till vecka 156

Deltagare med trombocytantal mellan 50 och 100 × 10^9/L vid screeningen och/eller baslinjebesöket inkluderades i studien. Trombocytopeni definieras som ett tillstånd med lågt antal blodplättar. Grad 4 trombocytopeni var trombocytantal < 25 × 10^9/L.

Deltagarna analyserades baserat på antalet försökspersoner som fick en dos inom dosgruppen. Procenttalen för varje kolumn beräknas med detta N. Deltagare som hade mer än 1 händelse i en AE-kategori (t.ex. behandlingsrelaterad TEAE) räknas en gång vid varje dosnivå som händelsen inträffade.
Fram till vecka 156
Andel deltagare med nystartad grad 2 eller högre blödning enligt bedömning av CTCAE V4.03
Tidsram: Fram till vecka 156

Blödningar definierades som alla termer på lägre nivå av MedDRA inkluderade i Standardized MedDRA Query (SMQ) för blödningstermer.

Deltagarna analyserades baserat på antalet försökspersoner som fick en dos inom dosgruppen. Procenttalen för varje kolumn beräknas med detta N. Deltagare som hade mer än 1 händelse i en AE-kategori (t.ex. behandlingsrelaterad TEAE) räknas en gång vid varje dosnivå som händelsen inträffade.
Fram till vecka 156

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring av mjältvolymen vecka 24 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24
MRT av övre och nedre buken och bäckenet utfördes för att bedöma mjältvolymerna. CT-skanning utfördes om deltagaren inte var en kandidat för MRT, eller om MRT inte var lättillgänglig. MRT utfördes med en kroppsspiral. Mjältvolymen erhölls genom att skissera organets omkrets och bestämma volymen med användning av den validerade tekniken med minsta kvadrater. MRT (eller datortomografi hos tillämpliga deltagare) utfördes på den första eller andra dagen av baslinjeperioden (dvs. dag -7 eller dag -6), och röntgenläkaren skickade skanningen till det centrala avbildningslaboratoriet samma dag. CT-skanningarna bearbetades av samma centrala laboratorium som används för MRI.
Baslinje och vecka 24
Procentuell förändring i totalt symtompoäng mätt med den modifierade MFSAF V2.0-dagboken vecka 24 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Symtom på myelofibros utvärderades med hjälp av en modifierad Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) version 2.0 dagbok. Med hjälp av dagboken bedömde patienterna följande symtom på en skala från 0 (frånvarande) till 10 (värsta tänkbara): nattliga svettningar, klåda, obehag i buken, smärta under revbenen till vänster, mättnadskänsla (tidig mättnad) och muskler/ben smärta. Den totala symtompoängen varierade från 0-60 och beräknades som summan av de 6 symtompoängen. En högre poäng indikerar värre symtom..
Baslinje och vecka 24
Andel deltagare med ≥ 35 % minskning i mjältvolym vid vecka 24 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24
MRT av övre och nedre buken och bäckenet utfördes för att bedöma mjältvolymerna. CT-skanning utfördes om deltagaren inte är en kandidat för MRT eller om MRT inte är lättillgänglig. MRT utfördes med en kroppsspiral. Mjältvolymen erhölls genom att skissera organets omkrets och bestämma volymen med användning av den validerade tekniken med minsta kvadrater. MRT (eller datortomografi hos tillämpliga deltagare) utfördes på den första eller andra dagen av baslinjeperioden (dvs. dag -7 eller dag -6), och röntgenläkaren skickade skanningen till det centrala avbildningslaboratoriet samma dag. CT-skanningarna bearbetades av samma centrala laboratorium som används för MRI.
Baslinje och vecka 24
Andel deltagare med ≥10 % minskning av mjältvolymen vecka 24 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24
MRT av övre och nedre buken och bäckenet utfördes för att bedöma mjältvolymerna. CT-skanning utfördes om deltagaren inte är en kandidat för MRT eller om MRT inte är lättillgänglig. MRT utfördes med en kroppsspiral. Mjältvolymen erhölls genom att skissera organets omkrets och bestämma volymen med användning av den validerade tekniken med minsta kvadrater. MRT (eller datortomografi hos tillämpliga deltagare) utfördes på den första eller andra dagen av baslinjeperioden (dvs. dag -7 eller dag -6), och röntgenläkaren skickade skanningen till det centrala avbildningslaboratoriet samma dag. CT-skanningarna bearbetades av samma centrala laboratorium som används för MRI.
Baslinje och vecka 24
Andel deltagare med ≥ 50 % förbättring av totalt symtompoäng mätt med den modifierade MFSAF V2.0-dagboken vecka 24 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Symtom på myelofibros utvärderades med hjälp av en modifierad Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) version 2.0 dagbok. Med hjälp av dagboken bedömde patienterna följande symtom på en skala från 0 (frånvarande) till 10 (värsta tänkbara): nattliga svettningar, klåda, obehag i buken, smärta under revbenen till vänster, mättnadskänsla (tidig mättnad) och muskler/ben smärta. Den totala symtompoängen varierade från 0-60 och beräknades som summan av de 6 symtompoängen. En högre poäng indikerar värre symtom.
Baslinje och vecka 24
Förändring i mjältens längd mätt genom palpation
Tidsram: Fram till vecka 156
Mätning av mjältens längd under den vänstra kustmarginalen mättes genom palpation vid varje studiebesök. Utredarna försågs med en mjuk centimeterlinjal så att påtaglig mjältlängd mättes i centimeter och inte i fingerbredd. Kanten på mjälten bestämdes genom palpation och mättes i centimeter, med hjälp av en mjuk linjal, från kustkanten till punkten med största mjältutsprång.
Fram till vecka 156
Procentuell förändring från baslinjen i mjältlängd mätt genom palpation
Tidsram: Fram till vecka 156
Mätning av mjältens längd under den vänstra kustmarginalen mättes genom palpation vid varje studiebesök. Utredarna försågs med en mjuk centimeterlinjal så att påtaglig mjältlängd mättes i centimeter och inte i fingerbredd. Kanten på mjälten bestämdes genom palpation och mättes i centimeter, med hjälp av en mjuk linjal, från kustkanten till punkten med största mjältutsprång.
Fram till vecka 156
Patient Global Impression of Change (PGIC) poäng vid varje besök
Tidsram: Fram till vecka 156
Symtom på myelofibros utvärderades med hjälp av PGIC-frågeformuläret. Med hjälp av frågeformuläret bedömde patienterna den övergripande känslan av behandlingseffekt på sina symtom på en skala från 1 (mycket förbättrad) - 7 (mycket mycket sämre). Den specifika formuleringen var: Sedan starten av behandlingen du har fått i denna studie är dina myelofibros-symtom: 1) Mycket förbättrade, 2) Mycket förbättrade, 3) Minimalt förbättrade, 4) Ingen förändring, 5) Minimalt värre, 6) Mycket värre, 7) Mycket värre. En högre poäng indikerar värre symtom.
Fram till vecka 156

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Incyte Corporation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 juni 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

19 december 2018

Avslutad studie (Faktisk)

19 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 maj 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 maj 2011

Första postat (Uppskatta)

5 maj 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 januari 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 januari 2020

Senast verifierad

1 januari 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • INCB18424-258

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera