Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ruksolitynib (INCB018424) u uczestników z pierwotnym zwłóknieniem szpiku (PMF), nadpłytkowością samoistną-zwłóknieniem szpiku i włóknieniem szpiku po czerwienicy prawdziwej (PPV-MF)

17 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Incyte Corporation

Otwarta ocena bezpieczeństwa i skuteczności ruksolitynibu (INCB018424) u pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku, zwłóknieniem szpiku po nadpłytkowości samoistnej i zwłóknieniem szpiku po czerwienicy prawdziwej, u których liczba płytek krwi wynosi od 50 × 10^9/l do 100 × 10^9 /L

Ocena wpływu leczenia ruksolitynibem (INCB018424) na objętość śledziony, objawy i potencjalne działania niepożądane u uczestników z PMF, PPV-MF i PET-MF, u których liczba płytek krwi wynosi od 50 x 10^9/l do 100 x 10^9 /L. Oczekuje się, że zindywidualizowana optymalizacja dawki od początkowego poziomu ruksolitynibu wynoszącego 5 mg dwa razy na dobę będzie związana ze zmniejszeniem powiększenia śledziony, objawów związanych z MF i poziomu cytokin zapalnych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone
      • Burbank, California, Stany Zjednoczone
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
      • Pomona, California, Stany Zjednoczone
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone
      • Orange City, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Southfield, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone
      • Somerville, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
      • Hickory, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdiagnozowano PMF, PPV-MF lub PET-MF potwierdzone biopsją szpiku kostnego
  • Odstawienie wszystkich leków stosowanych w leczeniu podstawowej choroby MF co najmniej 14 dni przed wizytą wyjściową
  • INR <= 1,5 lub wartość PTT < 1,5 x górna granica normy (GGN) na początku badania
  • Poziom hemoglobiny co najmniej 6,5 g/dl podczas wizyty przesiewowej
  • Gotowość do transfuzji w celu leczenia niskiego poziomu hemoglobiny

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży, które nie są w stanie zastosować się do antykoncepcji, stosują środki zapobiegające zajściu w ciążę lub karmieniu piersią
  • Mężczyźni, którzy nie mogą zastosować się do antykoncepcji, stosują ją, aby uniknąć spłodzenia dziecka
  • Liczba płytek krwi < 50 x10^9/l lub bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) < 1 x10^9/l podczas wizyty przesiewowej
  • Niewłaściwa czynność wątroby lub nerek; Krwawienia wewnątrzczaszkowe lub inwazyjny nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 2 lat — wartości laboratoryjne międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR) nie mogą przekraczać > 1,5-krotności górnej granicy normy na początku badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ruksolitynib 5 mg
Uczestnicy rozpoczynali podawanie doustnie od 5 mg ruksolitynibu dwa razy dziennie (BID). Począwszy od wizyty w 4. tygodniu, dawki ruksolitynibu można było zwiększać o 5 mg raz na dobę (QD) co ​​4 tygodnie co 4 tygodnie, aby nie przekroczyć dawki 25 mg BID.
Lek: Ruksolitynib
Ruksolitynib (INCB018424), 5 mg dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • INCB018424

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana objętości śledziony w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu według końcowej dawki miareczkowanej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Wykonano rezonans magnetyczny (MRI) górnej i dolnej części brzucha i miednicy w celu oceny objętości śledziony. Tomografię komputerową (CT) wykonano, jeśli uczestnik nie był kandydatem do MRI lub jeśli MRI nie był łatwo dostępny. MRI wykonano za pomocą cewki do ciała. Objętość śledziony uzyskano poprzez zarysowanie obwodu narządu i określenie objętości przy użyciu sprawdzonej techniki najmniejszych kwadratów. MRI (lub tomografia komputerowa u odpowiednich uczestników) wykonano pierwszego lub drugiego dnia okresu wyjściowego (tj. dnia -7 lub dnia -6), a radiolog ośrodka wysłał skan do centralnego laboratorium obrazowania tego samego dnia. Skany CT zostały przetworzone przez to samo centralne laboratorium, które jest używane do MRI.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Procentowa zmiana całkowitej oceny objawów (TSS) w stosunku do wartości początkowej, mierzona za pomocą zmodyfikowanego formularza oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF) wersja 2.0 w 24. tygodniu według końcowej dawki miareczkowanej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Objawy zwłóknienia szpiku oceniano za pomocą zmodyfikowanego formularza oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF) w wersji 2.0. Korzystając z dzienniczka, pacjenci oceniali następujące objawy w skali od 0 (brak) do 10 (najgorsze, jakie można sobie wyobrazić): nocne poty, swędzenie, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod żebrami po lewej stronie, uczucie pełności (wczesna sytość) i mięśni/kości ból. Całkowity wynik objawów mieścił się w zakresie od 0 do 60 i został obliczony jako suma 6 wyników objawów. Wyższy wynik wskazuje na gorsze objawy.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 156

TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się lub nasiliły od wartości wyjściowych po pierwszym podaniu badanego leku.

Uczestników analizowano na podstawie liczby osobników, którzy otrzymali dawkę w grupie dawki. Procenty dla każdej kolumny są obliczane przy użyciu tego N. Uczestnicy, którzy mieli więcej niż 1 zdarzenie w kategorii AE (np. TEAE związane z leczeniem) są liczeni raz przy każdym poziomie dawki, w którym wystąpiło zdarzenie.
Do tygodnia 156
Odsetek uczestników z nowymi zdarzeniami trombocytopenii stopnia 4. ocenionymi na podstawie wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych, wersja 4.03 (CTCAE, wersja 4.03)
Ramy czasowe: Do tygodnia 156

Do badania włączono uczestników z liczbą płytek krwi między 50 a 100 × 10^9/l podczas wizyty przesiewowej i/lub początkowej. Małopłytkowość jest definiowana jako stan z małą liczbą płytek krwi. Małopłytkowość 4. stopnia oznaczała liczbę płytek krwi < 25 × 10^9/l.

Uczestników analizowano na podstawie liczby osobników, którzy otrzymali dawkę w grupie dawki. Procenty dla każdej kolumny są obliczane przy użyciu tego N. Uczestnicy, którzy mieli więcej niż 1 zdarzenie w kategorii AE (np. TEAE związane z leczeniem) są liczeni raz przy każdym poziomie dawki, w którym wystąpiło zdarzenie.
Do tygodnia 156
Odsetek uczestników z nowym krwotokiem stopnia 2. lub wyższego według oceny CTCAE V4.03
Ramy czasowe: Do tygodnia 156

Krwotoki zostały zdefiniowane przez MedDRA jako dowolne terminy niższego poziomu zawarte w Standardized MedDRA Query (SMQ) dla terminów krwotok.

Uczestników analizowano na podstawie liczby osobników, którzy otrzymali dawkę w grupie dawki. Procenty dla każdej kolumny są obliczane przy użyciu tego N. Uczestnicy, którzy mieli więcej niż 1 zdarzenie w kategorii AE (np. TEAE związane z leczeniem) są liczeni raz przy każdym poziomie dawki, w którym wystąpiło zdarzenie.
Do tygodnia 156

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana objętości śledziony w 24. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Wykonano rezonans magnetyczny górnej i dolnej części brzucha oraz miednicy w celu oceny objętości śledziony. Tomografię komputerową wykonywano, jeśli uczestnik nie był kandydatem do MRI lub jeśli MRI nie był łatwo dostępny. MRI wykonano za pomocą cewki do ciała. Objętość śledziony uzyskano poprzez zarysowanie obwodu narządu i określenie objętości przy użyciu sprawdzonej techniki najmniejszych kwadratów. MRI (lub tomografia komputerowa u odpowiednich uczestników) wykonano pierwszego lub drugiego dnia okresu wyjściowego (tj. dnia -7 lub dnia -6), a radiolog ośrodka wysłał skan do centralnego laboratorium obrazowania tego samego dnia. Skany CT zostały przetworzone przez to samo centralne laboratorium, które jest używane do MRI.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Procentowa zmiana całkowitej punktacji objawów mierzona za pomocą zmodyfikowanego dziennika MFSAF V2.0 w 24. tygodniu w porównaniu ze stanem wyjściowym
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Objawy zwłóknienia szpiku oceniano za pomocą zmodyfikowanego formularza oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF) w wersji 2.0. Korzystając z dzienniczka, pacjenci oceniali następujące objawy w skali od 0 (brak) do 10 (najgorsze, jakie można sobie wyobrazić): nocne poty, swędzenie, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod żebrami po lewej stronie, uczucie pełności (wczesna sytość) i mięśni/kości ból. Całkowity wynik objawów mieścił się w zakresie od 0 do 60 i został obliczony jako suma 6 wyników objawów. Wyższy wynik wskazuje na gorsze objawy.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Odsetek uczestników ze zmniejszeniem objętości śledziony o ≥ 35% w 24. tygodniu w porównaniu ze stanem wyjściowym
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Wykonano rezonans magnetyczny górnej i dolnej części brzucha oraz miednicy w celu oceny objętości śledziony. Tomografię komputerową wykonano, jeśli uczestnik nie jest kandydatem do MRI lub jeśli MRI nie jest łatwo dostępny. MRI wykonano za pomocą cewki do ciała. Objętość śledziony uzyskano poprzez zarysowanie obwodu narządu i określenie objętości przy użyciu sprawdzonej techniki najmniejszych kwadratów. MRI (lub tomografia komputerowa u odpowiednich uczestników) wykonano pierwszego lub drugiego dnia okresu wyjściowego (tj. dnia -7 lub dnia -6), a radiolog ośrodka wysłał skan do centralnego laboratorium obrazowania tego samego dnia. Skany CT zostały przetworzone przez to samo centralne laboratorium, które jest używane do MRI.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Odsetek uczestników ze zmniejszeniem objętości śledziony o ≥10% w 24. tygodniu w porównaniu ze stanem wyjściowym
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Wykonano rezonans magnetyczny górnej i dolnej części brzucha oraz miednicy w celu oceny objętości śledziony. Tomografię komputerową wykonano, jeśli uczestnik nie jest kandydatem do MRI lub jeśli MRI nie jest łatwo dostępny. MRI wykonano za pomocą cewki do ciała. Objętość śledziony uzyskano poprzez zarysowanie obwodu narządu i określenie objętości przy użyciu sprawdzonej techniki najmniejszych kwadratów. MRI (lub tomografia komputerowa u odpowiednich uczestników) wykonano pierwszego lub drugiego dnia okresu wyjściowego (tj. dnia -7 lub dnia -6), a radiolog ośrodka wysłał skan do centralnego laboratorium obrazowania tego samego dnia. Skany CT zostały przetworzone przez to samo centralne laboratorium, które jest używane do MRI.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Odsetek uczestników z ≥ 50% poprawą całkowitej punktacji objawów mierzonej za pomocą zmodyfikowanego dziennika MFSAF V2.0 w 24. tygodniu w porównaniu ze stanem wyjściowym
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Objawy zwłóknienia szpiku oceniano za pomocą zmodyfikowanego formularza oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF) w wersji 2.0. Korzystając z dzienniczka, pacjenci oceniali następujące objawy w skali od 0 (brak) do 10 (najgorsze, jakie można sobie wyobrazić): nocne poty, swędzenie, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod żebrami po lewej stronie, uczucie pełności (wczesna sytość) i mięśni/kości ból. Całkowity wynik objawów mieścił się w zakresie od 0 do 60 i został obliczony jako suma 6 wyników objawów. Wyższy wynik wskazuje na gorsze objawy.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana długości śledziony mierzona badaniem palpacyjnym
Ramy czasowe: Do tygodnia 156
Pomiar długości śledziony poniżej lewego marginesu żebrowego mierzono palpacyjnie podczas każdej wizyty badawczej. Badacze otrzymali miękką centymetrową linijkę, tak aby wyczuwalna długość śledziony była mierzona w centymetrach, a nie w szerokości palca. Krawędź śledziony określano palpacyjnie i mierzono w centymetrach za pomocą miękkiej linijki od brzegu żebrowego do punktu największego wypukłości śledziony.
Do tygodnia 156
Procentowa zmiana długości śledziony w stosunku do linii podstawowej mierzona badaniem palpacyjnym
Ramy czasowe: Do tygodnia 156
Pomiar długości śledziony poniżej lewego marginesu żebrowego mierzono palpacyjnie podczas każdej wizyty badawczej. Badacze otrzymali miękką centymetrową linijkę, tak aby wyczuwalna długość śledziony była mierzona w centymetrach, a nie w szerokości palca. Krawędź śledziony określano palpacyjnie i mierzono w centymetrach za pomocą miękkiej linijki od brzegu żebrowego do punktu największego wypukłości śledziony.
Do tygodnia 156
Wynik globalnego wrażenia zmiany (PGIC) pacjenta podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Do tygodnia 156
Objawy zwłóknienia szpiku oceniano za pomocą kwestionariusza PGIC. Za pomocą kwestionariusza pacjenci oceniali ogólne poczucie wpływu leczenia na objawy w skali od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza). Konkretne sformułowanie brzmiało: Od rozpoczęcia leczenia, które otrzymałeś w tym badaniu, objawy zwłóknienia szpiku są: 1) Znaczna poprawa, 2) Znaczna poprawa, 3) Minimalna poprawa, 4) Brak zmian, 5) Minimalnie pogorszenie, 6) Dużo gorzej, 7) Bardzo dużo gorzej. Wyższy wynik wskazuje na gorsze objawy.
Do tygodnia 156

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Incyte Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 maja 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 maja 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 maja 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INCB18424-258

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MPN (nowotwory mieloproliferacyjne)

Badania kliniczne na Ruksolitynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj