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Ruxolitinib (INCB018424) bei Teilnehmern mit primärer Myelofibrose (PMF), postessentieller Thrombozythämie-Myelofibrose und postpolyzythäischer Vera-Myelofibrose (PPV-MF)

17. Januar 2020 aktualisiert von: Incyte Corporation

Eine offene Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ruxolitinib (INCB018424) bei Patienten mit primärer Myelofibrose, postessentieller Thrombozythämie-Myelofibrose und postpolyzythämischer Vera-Myelofibrose mit Thrombozytenzahlen von 50 × 10^9/l bis 100 × 10^9 /L

Um die Auswirkungen der Behandlung mit Ruxolitinib (INCB018424) auf das Milzvolumen, die Symptome und mögliche Nebenwirkungen bei Teilnehmern mit PMF, PPV-MF und PET-MF zu bewerten, die eine Thrombozytenzahl von 50 x 10^9/L bis 100 x 10^9 haben /L. Es wird erwartet, dass eine individuelle Dosisoptimierung ab einem Ruxolitinib-Anfangsspiegel von 5 mg zweimal täglich mit einer Verringerung der Splenomegalie, der MF-assoziierten Symptome und der entzündlichen Zytokinspiegel einhergeht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • California
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten
      • Burbank, California, Vereinigte Staaten
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
      • Pomona, California, Vereinigte Staaten
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten
      • Orange City, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Southfield, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten
      • Somerville, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
      • Hickory, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose: PMF, PPV-MF oder PET-MF, bestätigt durch Knochenmarksbiopsie
  • Absetzen aller Medikamente zur Behandlung der zugrunde liegenden MF-Erkrankung mindestens 14 Tage vor dem Basisbesuch
  • INR <= 1,5 oder PTT-Wert < 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) bei Studieneintritt
  • Hämoglobinwert mindestens 6,5 g/dl beim Screening-Besuch
  • Bereitschaft zur Transfusion zur Behandlung niedriger Hämoglobinwerte

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die schwanger sind und nicht in der Lage sind, die Verhütungsmethode einzuhalten, um eine Schwangerschaft oder das Stillen zu vermeiden
  • Männer, die sich nicht an die Empfängnisverhütung halten können, vermeiden es, ein Kind zu zeugen
  • Thrombozytenzahl < 50 x10^9/L oder absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 1 x10^9/L beim Screening-Besuch
  • Unzureichende Leber- oder Nierenfunktion; Intrakranielle Blutungen oder invasive Malignität in den letzten 2 Jahren – die Laborwerte des International Normalized Ratio (INR) dürfen bei Studienbeginn nicht > 1,5 x Obergrenze des Normalwerts sein.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ruxolitinib 5 mg
Die Teilnehmer begannen mit der oralen Verabreichung von 5 mg Ruxolitinib zweimal täglich (BID). Ab dem Besuch in Woche 4 konnten die Ruxolitinib-Dosen alle 4 Wochen in Schritten von 5 mg einmal täglich (QD) erhöht werden, um eine Dosis von 25 mg BID nicht zu überschreiten.
Arzneimittel: Ruxolitinib
Ruxolitinib (INCB018424), 5 mg 2-mal täglich
Andere Namen:
  • INCB018424

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 durch die endgültige titrierte Dosis
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Zur Beurteilung des Milzvolumens wurde eine Magnetresonanztomographie (MRT) des Ober- und Unterbauchs sowie des Beckens durchgeführt. Eine Computertomographie (CT) wurde durchgeführt, wenn der Teilnehmer kein Kandidat für eine MRT war oder wenn eine MRT nicht ohne weiteres verfügbar war. Die MRT wurde mit einer Körperspule durchgeführt. Das Milzvolumen wurde ermittelt, indem der Umfang des Organs umrissen und das Volumen mithilfe der validierten Technik der kleinsten Quadrate bestimmt wurde. Das MRT (oder CT-Scan bei entsprechenden Teilnehmern) wurde am ersten oder zweiten Tag des Basiszeitraums (d. h. Tag -7 oder Tag -6) durchgeführt und der Radiologe vor Ort schickte den Scan noch am selben Tag an das zentrale Bildgebungslabor. Die CT-Scans wurden von demselben Zentrallabor verarbeitet, das auch für MRTs verwendet wurde.
Ausgangswert und Woche 24
Prozentuale Änderung des Gesamtsymptomscores (TSS) gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Tagebuchs „Modified Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) V2.0“ in Woche 24 anhand der endgültigen titrierten Dosis
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Die Symptome einer Myelofibrose wurden mithilfe eines modifizierten Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) Version 2.0-Tagebuchs beurteilt. Anhand des Tagebuchs bewerteten die Patienten die folgenden Symptome auf einer Skala von 0 (nicht vorhanden) bis 10 (am schlimmsten, was man sich vorstellen kann): Nachtschweiß, Juckreiz, Bauchbeschwerden, Schmerzen unter den linken Rippen, Völlegefühl (frühes Sättigungsgefühl) und Muskel-/Knochenschmerzen Schmerz. Der Gesamtsymptomscore lag zwischen 0 und 60 und wurde als Summe der 6 Symptomscores berechnet. Ein höherer Wert weist auf schlimmere Symptome hin.
Ausgangswert und Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE)
Zeitfenster: Bis Woche 156

TEAE wurden als unerwünschte Ereignisse definiert, die nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments begannen oder sich gegenüber dem Ausgangswert verschlimmerten.

Die Teilnehmer wurden anhand der Anzahl der Probanden analysiert, die eine Dosis innerhalb der Dosisgruppe erhielten. Die Prozentsätze für jede Spalte werden anhand dieses N berechnet. Teilnehmer, bei denen mehr als ein Ereignis in einer UE-Kategorie auftrat (z. B. behandlungsbedingtes TEAE), werden bei jeder Dosisstufe, bei der das Ereignis auftrat, einmal gezählt.
Bis Woche 156
Prozentsatz der Teilnehmer mit neu aufgetretenen Thrombozytopenie-Ereignissen Grad 4 gemäß Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 4.03 (CTCAE V4.03)
Zeitfenster: Bis Woche 156

In die Studie wurden Teilnehmer mit einer Thrombozytenzahl zwischen 50 und 100 × 10^9/L beim Screening und/oder beim Basisbesuch aufgenommen. Unter Thrombozytopenie versteht man eine Erkrankung mit niedriger Blutplättchenzahl. Thrombozytopenie Grad 4 war eine Thrombozytenzahl < 25 × 10^9/l.

Die Teilnehmer wurden anhand der Anzahl der Probanden analysiert, die eine Dosis innerhalb der Dosisgruppe erhielten. Die Prozentsätze für jede Spalte werden anhand dieses N berechnet. Teilnehmer, bei denen mehr als ein Ereignis in einer UE-Kategorie auftrat (z. B. behandlungsbedingtes TEAE), werden bei jeder Dosisstufe, bei der das Ereignis auftrat, einmal gezählt.
Bis Woche 156
Prozentsatz der Teilnehmer mit neu aufgetretener Blutung Grad 2 oder höher gemäß CTCAE V4.03
Zeitfenster: Bis Woche 156

Blutungen wurden von MedDRA als alle Begriffe niedrigerer Ebene definiert, die in der Standardisierten MedDRA-Abfrage (SMQ) für Blutungsbegriffe enthalten sind.

Die Teilnehmer wurden anhand der Anzahl der Probanden analysiert, die eine Dosis innerhalb der Dosisgruppe erhielten. Die Prozentsätze für jede Spalte werden anhand dieses N berechnet. Teilnehmer, bei denen mehr als ein Ereignis in einer UE-Kategorie auftrat (z. B. behandlungsbedingtes TEAE), werden bei jeder Dosisstufe, bei der das Ereignis auftrat, einmal gezählt.
Bis Woche 156

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Milzvolumens in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Zur Beurteilung des Milzvolumens wurde eine MRT des Ober- und Unterbauchs sowie des Beckens durchgeführt. Ein CT-Scan wurde durchgeführt, wenn der Teilnehmer kein Kandidat für eine MRT war oder wenn eine MRT nicht ohne weiteres verfügbar war. Die MRT wurde mit einer Körperspule durchgeführt. Das Milzvolumen wurde ermittelt, indem der Umfang des Organs umrissen und das Volumen mithilfe der validierten Technik der kleinsten Quadrate bestimmt wurde. Das MRT (oder CT-Scan bei entsprechenden Teilnehmern) wurde am ersten oder zweiten Tag des Basiszeitraums (d. h. Tag -7 oder Tag -6) durchgeführt und der Radiologe vor Ort schickte den Scan noch am selben Tag an das zentrale Bildgebungslabor. Die CT-Scans wurden von demselben Zentrallabor verarbeitet, das auch für MRTs verwendet wurde.
Ausgangswert und Woche 24
Prozentuale Änderung des Gesamtsymptomscores, gemessen anhand des modifizierten MFSAF V2.0-Tagebuchs in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Die Symptome einer Myelofibrose wurden mithilfe eines modifizierten Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) Version 2.0-Tagebuchs beurteilt. Anhand des Tagebuchs bewerteten die Patienten die folgenden Symptome auf einer Skala von 0 (nicht vorhanden) bis 10 (am schlimmsten, was man sich vorstellen kann): Nachtschweiß, Juckreiz, Bauchbeschwerden, Schmerzen unter den linken Rippen, Völlegefühl (frühes Sättigungsgefühl) und Muskel-/Knochenschmerzen Schmerz. Der Gesamtsymptomscore lag zwischen 0 und 60 und wurde als Summe der 6 Symptomscores berechnet. Ein höherer Wert weist auf schlimmere Symptome hin.
Ausgangswert und Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verringerung des Milzvolumens um ≥ 35 % in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Zur Beurteilung des Milzvolumens wurde eine MRT des Ober- und Unterbauchs sowie des Beckens durchgeführt. Ein CT-Scan wurde durchgeführt, wenn der Teilnehmer kein Kandidat für eine MRT war oder wenn eine MRT nicht ohne weiteres verfügbar war. Die MRT wurde mit einer Körperspule durchgeführt. Das Milzvolumen wurde ermittelt, indem der Umfang des Organs umrissen und das Volumen mithilfe der validierten Technik der kleinsten Quadrate bestimmt wurde. Das MRT (oder CT-Scan bei entsprechenden Teilnehmern) wurde am ersten oder zweiten Tag des Basiszeitraums (d. h. Tag -7 oder Tag -6) durchgeführt und der Radiologe vor Ort schickte den Scan noch am selben Tag an das zentrale Bildgebungslabor. Die CT-Scans wurden von demselben Zentrallabor verarbeitet, das auch für MRTs verwendet wurde.
Ausgangswert und Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verringerung des Milzvolumens um ≥ 10 % in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Zur Beurteilung des Milzvolumens wurde eine MRT des Ober- und Unterbauchs sowie des Beckens durchgeführt. Ein CT-Scan wurde durchgeführt, wenn der Teilnehmer kein Kandidat für eine MRT war oder wenn eine MRT nicht ohne weiteres verfügbar war. Die MRT wurde mit einer Körperspule durchgeführt. Das Milzvolumen wurde ermittelt, indem der Umfang des Organs umrissen und das Volumen mithilfe der validierten Technik der kleinsten Quadrate bestimmt wurde. Das MRT (oder CT-Scan bei entsprechenden Teilnehmern) wurde am ersten oder zweiten Tag des Basiszeitraums (d. h. Tag -7 oder Tag -6) durchgeführt und der Radiologe vor Ort schickte den Scan noch am selben Tag an das zentrale Bildgebungslabor. Die CT-Scans wurden von demselben Zentrallabor verarbeitet, das auch für MRTs verwendet wurde.
Ausgangswert und Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung des Gesamtsymptomscores um ≥ 50 %, gemessen anhand des modifizierten MFSAF V2.0-Tagebuchs in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Die Symptome einer Myelofibrose wurden mithilfe eines modifizierten Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) Version 2.0-Tagebuchs beurteilt. Anhand des Tagebuchs bewerteten die Patienten die folgenden Symptome auf einer Skala von 0 (nicht vorhanden) bis 10 (am schlimmsten, was man sich vorstellen kann): Nachtschweiß, Juckreiz, Bauchbeschwerden, Schmerzen unter den linken Rippen, Völlegefühl (frühes Sättigungsgefühl) und Muskel-/Knochenschmerzen Schmerz. Der Gesamtsymptomscore lag zwischen 0 und 60 und wurde als Summe der 6 Symptomscores berechnet. Ein höherer Wert weist auf schlimmere Symptome hin.
Ausgangswert und Woche 24
Änderung der Milzlänge, gemessen durch Palpation
Zeitfenster: Bis Woche 156
Die Milzlänge unterhalb des linken Rippenrandes wurde bei jedem Studienbesuch durch Abtasten gemessen. Den Forschern wurde ein weiches Zentimeterlineal zur Verfügung gestellt, sodass die tastbare Milzlänge in Zentimetern und nicht in Fingerbreiten gemessen werden konnte. Der Milzrand wurde durch Abtasten bestimmt und mit einem weichen Lineal in Zentimetern vom Rippenrand bis zum Punkt des größten Milzvorsprungs gemessen.
Bis Woche 156
Prozentuale Änderung der Milzlänge gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Palpation
Zeitfenster: Bis Woche 156
Die Milzlänge unterhalb des linken Rippenrandes wurde bei jedem Studienbesuch durch Abtasten gemessen. Den Forschern wurde ein weiches Zentimeterlineal zur Verfügung gestellt, sodass die tastbare Milzlänge in Zentimetern und nicht in Fingerbreiten gemessen werden konnte. Der Milzrand wurde durch Abtasten bestimmt und mit einem weichen Lineal in Zentimetern vom Rippenrand bis zum Punkt des größten Milzvorsprungs gemessen.
Bis Woche 156
PGIC-Score (Patient Global Impression of Change) bei jedem Besuch
Zeitfenster: Bis Woche 156
Die Symptome einer Myelofibrose wurden mithilfe des PGIC-Fragebogens bewertet. Anhand des Fragebogens bewerteten die Patienten das Gesamtgefühl der Behandlungswirkung auf ihre Symptome auf einer Skala von 1 (sehr deutlich verbessert) bis 7 (sehr deutlich schlechter). Der spezifische Wortlaut lautete: Seit Beginn der Behandlung, die Sie in dieser Studie erhalten haben, sind Ihre Myelofibrose-Symptome: 1) Sehr stark verbessert, 2) Stark verbessert, 3) Minimal verbessert, 4) Keine Veränderung, 5) Minimal schlechter, 6) Viel schlimmer, 7) Sehr viel schlimmer. Ein höherer Wert weist auf schlimmere Symptome hin.
Bis Woche 156

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Incyte Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Mai 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. Mai 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INCB18424-258

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur MPN (Myeloproliferative Neoplasmen)

Klinische Studien zur Ruxolitinib

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