Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ruxolitinib (INCB018424) hos deltakere med primær myelofibrose (PMF), post essensiell trombocytemi-myelofibrose og postpolycytemi vera-myelofibrose (PPV-MF)

17. januar 2020 oppdatert av: Incyte Corporation

En åpen vurdering av sikkerhet og effekt av Ruxolitinib (INCB018424) hos personer med primær myelofibrose, postessensiell trombocytemi myelofibrose og postpolycytemi Vera myelofibrose som har blodplatetall på 50 × 9 × 10^9 × 10^9 × 10^9 /L

For å evaluere effekten av behandling med ruxolitinib (INCB018424) på ​​miltvolum, symptomer og potensielle bivirkninger hos deltakere med PMF, PPV-MF og PET-MF som har blodplatetall på 50 x 10^9/L til 100 x 10^9 /L. Det forventes at individualisert doseoptimalisering fra startnivået av ruxolitinib på 5 mg to ganger daglig vil være assosiert med reduksjoner i splenomegali, MF-assosierte symptomer og inflammatoriske cytokinnivåer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 2

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater
      • Burbank, California, Forente stater
      • La Jolla, California, Forente stater
      • Los Angeles, California, Forente stater
      • Pomona, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forente stater
      • Jacksonville, Florida, Forente stater
      • Orange City, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
      • Augusta, Georgia, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater
      • Southfield, Michigan, Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater
      • Morristown, New Jersey, Forente stater
      • Somerville, New Jersey, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater
      • Hickory, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forente stater
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forente stater
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
      • San Antonio, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med PMF, PPV-MF eller PET-MF som bekreftet ved benmargsbiopsi
  • Seponering av alle legemidler som brukes til å behandle underliggende MF-sykdom minst 14 dager før baseline-besøket
  • INR <= 1,5 eller PTT-verdi < 1,5 x øvre normalgrense (ULN) ved studiestart
  • Hemoglobinnivå minst 6,5 g/dL ved screeningbesøk
  • Vilje til å bli transfundert for å behandle lave hemoglobinnivåer

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide, ute av stand til å overholde prevensjon, bruker for å unngå å bli gravide eller ammende
  • Menn som ikke kan overholde prevensjon, bruker for å unngå å bli far til et barn
  • Blodplateantall < 50 x10^9/L eller absolutt nøytrofiltall (ANC) < 1 x10^9/L ved screeningbesøket
  • Utilstrekkelig lever- eller nyrefunksjon; Intrakranielle blødninger eller invasiv malignitet i løpet av de siste 2 årene - laboratorieverdier for internasjonal normalisert ratio (INR) kan ikke være > 1,5 x øvre normalgrense ved studiestart.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ruxolitinib 5 mg
Deltakerne begynte å administrere 5 mg ruxolitinib to ganger daglig (BID) oralt. Fra og med uke 4-besøket, kunne doser av ruxolitinib økes med 5 mg én gang daglig (QD) trinn hver 4. uke hver 4. uke for ikke å overskride en dose på 25 mg BID.
Legemiddel: Ruxolitinib
Ruxolitinib (INCB018424), 5 mg to ganger daglig
Andre navn:
  • INCB018424

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i miltvolum ved uke 24 etter endelig titrert dose
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Magnetisk resonansavbildning (MRI) av øvre og nedre del av magen og bekkenet ble utført for å vurdere miltvolumene. Computertomografi (CT) ble utført hvis deltakeren ikke var en kandidat for MR eller hvis MR ikke var lett tilgjengelig. MR ble utført med en kroppsspiral. Miltvolum ble oppnådd ved å skissere omkretsen av organet og bestemme volumet ved å bruke den validerte teknikken med minste kvadrater. MR (eller CT-skanning hos aktuelle deltakere) ble utført på den første eller andre dagen av baseline-perioden (dvs. dag -7 eller dag -6), og radiologen på stedet sendte skanningen til det sentrale bildelaboratoriet samme dag. CT-skanningene ble behandlet av det samme sentrallaboratoriet som ble brukt til MR.
Utgangspunkt og uke 24
Prosentvis endring fra baseline i total symptompoengsum (TSS) målt ved hjelp av Modified Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) V2.0-dagbok ved uke 24 etter endelig titrert dose
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Symptomer på myelofibrose ble vurdert ved hjelp av en modifisert Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) versjon 2.0 dagbok. Ved å bruke dagboken vurderte pasientene følgende symptomer på en skala fra 0 (fraværende) til 10 (verst tenkelig): nattesvette, kløe, ubehag i magen, smerter under ribbeina til venstre, metthetsfølelse (tidlig metthetsfølelse) og muskler/ben smerte. Den totale symptomskåren varierte fra 0-60 og ble beregnet som summen av de 6 symptomskårene. En høyere score indikerer verre symptomer.
Utgangspunkt og uke 24
Prosentandel av deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Frem til uke 156

TEAE ble definert som uønskede hendelser som begynte eller forverret seg fra baseline etter første administrering av studiemedikamentet.

Deltakerne ble analysert basert på antall personer som fikk en dose innenfor dosegruppen. Prosentandelene for hver kolonne beregnes ved å bruke denne N. Deltakere som hadde mer enn 1 hendelse i en AE-kategori (f.eks. behandlingsrelatert TEAE) telles én gang ved hvert dosenivå hendelsen inntraff.
Frem til uke 156
Prosentandel av deltakere med nyoppståtte grad 4 trombocytopeni-hendelser som vurdert av vanlige terminologikriterier for bivirkninger versjon 4.03 (CTCAE V4.03)
Tidsramme: Frem til uke 156

Deltakere med blodplatetall mellom 50 og 100 × 10^9/L ved screeningen og/eller baseline-besøket ble registrert i studien. Trombocytopeni er definert som en tilstand med lavt antall blodplater. Grad 4 trombocytopeni var blodplateantall < 25 × 10^9/L.

Deltakerne ble analysert basert på antall personer som fikk en dose innenfor dosegruppen. Prosentandelene for hver kolonne beregnes ved å bruke denne N. Deltakere som hadde mer enn 1 hendelse i en AE-kategori (f.eks. behandlingsrelatert TEAE) telles én gang ved hvert dosenivå hendelsen inntraff.
Frem til uke 156
Prosentandel av deltakere med ny debut grad 2 eller høyere blødning som vurdert av CTCAE V4.03
Tidsramme: Frem til uke 156

Blødninger ble definert som alle termer på lavere nivå av MedDRA inkludert i Standardized MedDRA Query (SMQ) for blødningstermer.

Deltakerne ble analysert basert på antall personer som fikk en dose innenfor dosegruppen. Prosentandelene for hver kolonne beregnes ved å bruke denne N. Deltakere som hadde mer enn 1 hendelse i en AE-kategori (f.eks. behandlingsrelatert TEAE) telles én gang ved hvert dosenivå hendelsen inntraff.
Frem til uke 156

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i miltvolum ved uke 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
MR av øvre og nedre del av magen og bekkenet ble utført for å vurdere miltvolumene. CT-skanning ble utført hvis deltakeren ikke var en kandidat for MR, eller hvis MR ikke var lett tilgjengelig. MR ble utført med en kroppsspiral. Miltvolum ble oppnådd ved å skissere omkretsen av organet og bestemme volumet ved å bruke den validerte teknikken med minste kvadrater. MR (eller CT-skanning hos aktuelle deltakere) ble utført på den første eller andre dagen av baseline-perioden (dvs. dag -7 eller dag -6), og radiologen på stedet sendte skanningen til det sentrale bildelaboratoriet samme dag. CT-skanningene ble behandlet av det samme sentrallaboratoriet som ble brukt til MR.
Utgangspunkt og uke 24
Prosentvis endring i total symptomscore målt av den modifiserte MFSAF V2.0-dagboken ved uke 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Symptomer på myelofibrose ble vurdert ved hjelp av en modifisert Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) versjon 2.0 dagbok. Ved å bruke dagboken vurderte pasientene følgende symptomer på en skala fra 0 (fraværende) til 10 (verst tenkelig): nattesvette, kløe, ubehag i magen, smerter under ribbeina til venstre, metthetsfølelse (tidlig metthetsfølelse) og muskler/ben smerte. Den totale symptomskåren varierte fra 0-60 og ble beregnet som summen av de 6 symptomskårene. En høyere score indikerer verre symptomer..
Utgangspunkt og uke 24
Prosentandel av deltakere med ≥ 35 % reduksjon i miltvolum ved uke 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
MR av øvre og nedre del av magen og bekkenet ble utført for å vurdere miltvolumene. CT-skanning ble utført hvis deltakeren ikke er en kandidat for MR, eller hvis MR ikke er lett tilgjengelig. MR ble utført med en kroppsspiral. Miltvolum ble oppnådd ved å skissere omkretsen av organet og bestemme volumet ved å bruke den validerte teknikken med minste kvadrater. MR (eller CT-skanning hos aktuelle deltakere) ble utført på den første eller andre dagen av baseline-perioden (dvs. dag -7 eller dag -6), og radiologen på stedet sendte skanningen til det sentrale bildelaboratoriet samme dag. CT-skanningene ble behandlet av det samme sentrallaboratoriet som ble brukt til MR.
Utgangspunkt og uke 24
Prosentandel av deltakere med ≥10 % reduksjon i miltvolum ved uke 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
MR av øvre og nedre del av magen og bekkenet ble utført for å vurdere miltvolumene. CT-skanning ble utført hvis deltakeren ikke er en kandidat for MR, eller hvis MR ikke er lett tilgjengelig. MR ble utført med en kroppsspiral. Miltvolum ble oppnådd ved å skissere omkretsen av organet og bestemme volumet ved å bruke den validerte teknikken med minste kvadrater. MR (eller CT-skanning hos aktuelle deltakere) ble utført på den første eller andre dagen av baseline-perioden (dvs. dag -7 eller dag -6), og radiologen på stedet sendte skanningen til det sentrale bildelaboratoriet samme dag. CT-skanningene ble behandlet av det samme sentrallaboratoriet som ble brukt til MR.
Utgangspunkt og uke 24
Prosentandel av deltakere med ≥ 50 % forbedring i total symptompoengsum målt ved den modifiserte MFSAF V2.0-dagboken ved uke 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Symptomer på myelofibrose ble vurdert ved hjelp av en modifisert Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) versjon 2.0 dagbok. Ved å bruke dagboken vurderte pasientene følgende symptomer på en skala fra 0 (fraværende) til 10 (verst tenkelig): nattesvette, kløe, ubehag i magen, smerter under ribbeina til venstre, metthetsfølelse (tidlig metthetsfølelse) og muskler/ben smerte. Den totale symptomskåren varierte fra 0-60 og ble beregnet som summen av de 6 symptomskårene. En høyere score indikerer verre symptomer.
Utgangspunkt og uke 24
Endring i miltlengde målt ved palpasjon
Tidsramme: Frem til uke 156
Måling av miltlengde under venstre costal margin ble målt ved palpasjon ved hvert studiebesøk. Etterforskerne ble utstyrt med en myk centimeterlinjal slik at følbar miltlengde ble målt i centimeter og ikke i fingerbredder. Miltens kant ble bestemt ved palpasjon og målt i centimeter, ved bruk av en myk linjal, fra kystmarginen til punktet med største miltfremspring.
Frem til uke 156
Prosentvis endring fra baseline i miltlengde målt ved palpasjon
Tidsramme: Frem til uke 156
Måling av miltlengde under venstre costal margin ble målt ved palpasjon ved hvert studiebesøk. Etterforskerne ble utstyrt med en myk centimeterlinjal slik at følbar miltlengde ble målt i centimeter og ikke i fingerbredder. Miltens kant ble bestemt ved palpasjon og målt i centimeter, ved bruk av en myk linjal, fra kystmarginen til punktet med største miltfremspring.
Frem til uke 156
Patient Global Impression of Change (PGIC)-score ved hvert besøk
Tidsramme: Frem til uke 156
Symptomer på myelofibrose ble vurdert ved hjelp av PGIC-spørreskjemaet. Ved å bruke spørreskjemaet vurderte pasientene den generelle følelsen av behandlingseffekt på symptomene deres på en skala fra 1 (svært mye bedre) - 7 (veldig mye verre). Den spesifikke ordlyden var: Siden starten av behandlingen du har mottatt i denne studien, er myelofibrosesymptomene dine: 1) Svært mye bedre, 2) Mye forbedret, 3) Minimalt forbedret, 4) Ingen endring, 5) Minimalt verre, 6) Mye verre, 7) Veldig mye verre. En høyere score indikerer verre symptomer.
Frem til uke 156

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Incyte Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

19. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

19. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mai 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2011

Først lagt ut (Anslag)

5. mai 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2020

Sist bekreftet

1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INCB18424-258

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på MPN (Myeloproliferative Neoplasms)

Kliniske studier på Ruxolitinib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in France

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere