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Ruxolitinibe (INCB018424) em participantes com mielofibrose primária (PMF), pós-trombocitemia-mielofibrose essencial e pós-policitemia vera-mielofibrose (PPV-MF)

17 de janeiro de 2020 atualizado por: Incyte Corporation

Uma avaliação aberta de segurança e eficácia de Ruxolitinibe (INCB018424) em indivíduos com mielofibrose primária, mielofibrose pós-trombocitemia essencial e mielofibrose pós-policitemia Vera que têm contagens de plaquetas de 50 × 10^9/L a 100 × 10^9 /EU

Avaliar os efeitos do tratamento com ruxolitinibe (INCB018424) no volume do baço, sintomas e possíveis efeitos colaterais em participantes com PMF, PPV-MF e PET-MF com contagens de plaquetas de 50 x 10^9/L a 100 x 10^9 /EU. Prevê-se que a otimização individualizada da dose a partir do nível inicial de ruxolitinibe de 5 mg duas vezes ao dia será associada a reduções na esplenomegalia, sintomas associados à MF e níveis de citocinas inflamatórias.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

66

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos
      • Burbank, California, Estados Unidos
      • La Jolla, California, Estados Unidos
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
      • Pomona, California, Estados Unidos
      • San Diego, California, Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos
      • Orange City, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
      • Southfield, Michigan, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos
      • Somerville, New Jersey, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
      • Hickory, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnosticado com PMF, PPV-MF ou PET-MF confirmado por biópsia de medula óssea
  • Descontinuação de todos os medicamentos usados ​​para tratar a doença de MF subjacente pelo menos 14 dias antes da consulta inicial
  • INR <= 1,5 ou valor PTT < 1,5 x limite superior do normal (LSN) na entrada do estudo
  • Nível de hemoglobina de pelo menos 6,5 g/dL na visita de triagem
  • Disposição para ser transfundido para tratar níveis baixos de hemoglobina

Critério de exclusão:

  • Mulheres grávidas, incapazes de cumprir o uso de anticoncepcionais para evitar engravidar ou amamentar
  • Homens que não cumprem o uso de controle de natalidade para evitar ter filhos
  • Contagem de plaquetas < 50 x10^9/L ou contagem absoluta de neutrófilos (CAN) < 1 x10^9/L na visita de triagem
  • Função hepática ou renal inadequada; Hemorragias intracranianas ou malignidade invasiva nos últimos 2 anos - os valores laboratoriais da razão normalizada internacional (INR) não podem ser > 1,5 x limite superior do normal na entrada do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ruxolitinibe 5 mg
Os participantes começaram a administração de 5 mg de ruxolitinibe duas vezes ao dia (BID) por via oral. Começando na visita da Semana 4, as doses de ruxolitinibe podem ser aumentadas em incrementos de 5 mg uma vez ao dia (QD) a cada 4 semanas a cada 4 semanas para não exceder uma dose de 25 mg BID.
Medicamento: Ruxolitinibe
Ruxolitinibe (INCB018424), 5 mg bid
Outros nomes:
  • INCB018424

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base no volume do baço na semana 24 por dose titulada final
Prazo: Linha de base e Semana 24
A ressonância magnética (RM) do abdome superior e inferior e da pelve foi realizada para avaliar os volumes do baço. A tomografia computadorizada (TC) foi realizada se o participante não fosse candidato a ressonância magnética ou se a ressonância magnética não estivesse prontamente disponível. A ressonância magnética foi realizada com uma bobina de corpo. O volume do baço foi obtido delineando a circunferência do órgão e determinando o volume usando a técnica validada de mínimos quadrados. A ressonância magnética (ou tomografia computadorizada em participantes aplicáveis) foi realizada no primeiro ou segundo dia do período de linha de base (ou seja, dia -7 ou dia -6), e o radiologista local enviou a varredura para o laboratório de imagem central no mesmo dia. As tomografias foram processadas pelo mesmo laboratório central usado para ressonâncias magnéticas.
Linha de base e Semana 24
Alteração percentual desde a linha de base na pontuação total de sintomas (TSS) conforme medido pelo Formulário de Avaliação de Sintomas de Mielofibrose Modificado (MFSAF) Diário V2.0 na Semana 24 por Dose Titulada Final
Prazo: Linha de base e Semana 24
Os sintomas de mielofibrose foram avaliados usando um diário modificado do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mielofibrose (MFSAF) Versão 2.0. Usando o diário, os pacientes classificaram os seguintes sintomas em uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável): suores noturnos, coceira, desconforto abdominal, dor sob as costelas à esquerda, sensação de plenitude (saciedade precoce) e dor. A pontuação total dos sintomas variou de 0 a 60 e foi calculada como a soma das 6 pontuações dos sintomas. Uma pontuação mais alta indica sintomas piores.
Linha de base e Semana 24
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE)
Prazo: Até a semana 156

TEAE foi definido como eventos adversos que começaram ou pioraram desde o início após a primeira administração do medicamento do estudo.

Os participantes foram analisados ​​com base no número de indivíduos que receberam uma dose dentro do grupo de dose. As porcentagens para cada coluna são calculadas usando este N. Os participantes que tiveram mais de 1 evento em uma categoria de EA (por exemplo, TEAE relacionado ao tratamento) são contados uma vez em cada nível de dose em que o evento ocorreu.
Até a semana 156
Porcentagem de participantes com novos eventos de trombocitopenia de grau 4 de início, conforme avaliado por critérios de terminologia comum para eventos adversos Versão 4.03 (CTCAE V4.03)
Prazo: Até a semana 156

Os participantes com contagem de plaquetas entre 50 e 100 × 10^9/L na triagem e/ou visita inicial foram incluídos no estudo. A trombocitopenia é definida como uma condição com baixa contagem de plaquetas no sangue. A trombocitopenia de grau 4 foi a contagem de plaquetas < 25 × 10^9/L.

Os participantes foram analisados ​​com base no número de indivíduos que receberam uma dose dentro do grupo de dose. As porcentagens para cada coluna são calculadas usando este N. Os participantes que tiveram mais de 1 evento em uma categoria de EA (por exemplo, TEAE relacionado ao tratamento) são contados uma vez em cada nível de dose em que o evento ocorreu.
Até a semana 156
Porcentagem de participantes com novo grau de início 2 ou hemorragia superior, conforme avaliado por CTCAE V4.03
Prazo: Até a semana 156

As hemorragias foram definidas como quaisquer termos de nível inferior pelo MedDRA incluídos na Consulta MedDRA Padronizada (SMQ) para termos de hemorragia.

Os participantes foram analisados ​​com base no número de indivíduos que receberam uma dose dentro do grupo de dose. As porcentagens para cada coluna são calculadas usando este N. Os participantes que tiveram mais de 1 evento em uma categoria de EA (por exemplo, TEAE relacionado ao tratamento) são contados uma vez em cada nível de dose em que o evento ocorreu.
Até a semana 156

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual no volume do baço na semana 24 em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base e Semana 24
Foi realizada ressonância magnética de abdome superior e inferior e pelve, para avaliação dos volumes do baço. A tomografia computadorizada foi realizada se o participante não fosse candidato à ressonância magnética ou se a ressonância magnética não estivesse prontamente disponível. A ressonância magnética foi realizada com uma bobina de corpo. O volume do baço foi obtido delineando a circunferência do órgão e determinando o volume usando a técnica validada de mínimos quadrados. A ressonância magnética (ou tomografia computadorizada em participantes aplicáveis) foi realizada no primeiro ou segundo dia do período de linha de base (ou seja, dia -7 ou dia -6), e o radiologista local enviou a varredura para o laboratório de imagem central no mesmo dia. As tomografias foram processadas pelo mesmo laboratório central usado para ressonâncias magnéticas.
Linha de base e Semana 24
Alteração percentual na pontuação total de sintomas conforme medido pelo diário MFSAF V2.0 modificado na semana 24 em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base e Semana 24
Os sintomas de mielofibrose foram avaliados usando um diário modificado do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mielofibrose (MFSAF) Versão 2.0. Usando o diário, os pacientes classificaram os seguintes sintomas em uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável): suores noturnos, coceira, desconforto abdominal, dor sob as costelas à esquerda, sensação de plenitude (saciedade precoce) e dor. A pontuação total dos sintomas variou de 0 a 60 e foi calculada como a soma das 6 pontuações dos sintomas. Uma pontuação mais alta indica sintomas piores.
Linha de base e Semana 24
Porcentagem de participantes com redução ≥ 35% no volume do baço na semana 24 em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base e Semana 24
Foi realizada ressonância magnética de abdome superior e inferior e pelve, para avaliação dos volumes do baço. A tomografia computadorizada foi realizada se o participante não for candidato a ressonância magnética ou se a ressonância magnética não estiver prontamente disponível. A ressonância magnética foi realizada com uma bobina de corpo. O volume do baço foi obtido delineando a circunferência do órgão e determinando o volume usando a técnica validada de mínimos quadrados. A ressonância magnética (ou tomografia computadorizada em participantes aplicáveis) foi realizada no primeiro ou segundo dia do período de linha de base (ou seja, dia -7 ou dia -6), e o radiologista local enviou a varredura para o laboratório de imagem central no mesmo dia. As tomografias foram processadas pelo mesmo laboratório central usado para ressonâncias magnéticas.
Linha de base e Semana 24
Porcentagem de participantes com redução ≥10% no volume do baço na semana 24 em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base e Semana 24
Foi realizada ressonância magnética de abdome superior e inferior e pelve, para avaliação dos volumes do baço. A tomografia computadorizada foi realizada se o participante não for candidato a ressonância magnética ou se a ressonância magnética não estiver prontamente disponível. A ressonância magnética foi realizada com uma bobina de corpo. O volume do baço foi obtido delineando a circunferência do órgão e determinando o volume usando a técnica validada de mínimos quadrados. A ressonância magnética (ou tomografia computadorizada em participantes aplicáveis) foi realizada no primeiro ou segundo dia do período de linha de base (ou seja, dia -7 ou dia -6), e o radiologista local enviou a varredura para o laboratório de imagem central no mesmo dia. As tomografias foram processadas pelo mesmo laboratório central usado para ressonâncias magnéticas.
Linha de base e Semana 24
Porcentagem de participantes com ≥ 50% de melhora na pontuação total de sintomas conforme medido pelo diário MFSAF V2.0 modificado na semana 24 em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base e Semana 24
Os sintomas de mielofibrose foram avaliados usando um diário modificado do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mielofibrose (MFSAF) Versão 2.0. Usando o diário, os pacientes classificaram os seguintes sintomas em uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável): suores noturnos, coceira, desconforto abdominal, dor sob as costelas à esquerda, sensação de plenitude (saciedade precoce) e dor. A pontuação total dos sintomas variou de 0 a 60 e foi calculada como a soma das 6 pontuações dos sintomas. Uma pontuação mais alta indica sintomas piores.
Linha de base e Semana 24
Alteração no comprimento do baço medida por palpação
Prazo: Até a semana 156
A medição do comprimento do baço abaixo da margem costal esquerda foi medida por palpação em cada visita do estudo. Os investigadores receberam uma régua macia de centímetros para que o comprimento palpável do baço fosse medido em centímetros e não na largura dos dedos. A borda do baço foi determinada por palpação e medida em centímetros, com uma régua macia, desde o rebordo costal até o ponto de maior protrusão esplênica.
Até a semana 156
Alteração percentual da linha de base no comprimento do baço medido por palpação
Prazo: Até a semana 156
A medição do comprimento do baço abaixo da margem costal esquerda foi medida por palpação em cada visita do estudo. Os investigadores receberam uma régua macia de centímetros para que o comprimento palpável do baço fosse medido em centímetros e não na largura dos dedos. A borda do baço foi determinada por palpação e medida em centímetros, com uma régua macia, desde o rebordo costal até o ponto de maior protrusão esplênica.
Até a semana 156
Pontuação de impressão global de mudança do paciente (PGIC) em cada visita
Prazo: Até a semana 156
Os sintomas de mielofibrose foram avaliados usando o questionário PGIC. Usando o questionário, os pacientes classificaram a sensação geral do efeito do tratamento em seus sintomas em uma escala de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior). A redação específica foi: Desde o início do tratamento que você recebeu neste estudo, seus sintomas de mielofibrose são: 1) Melhorou muito, 2) Melhorou muito, 3) Melhorou minimamente, 4) Sem alteração, 5) Piorou minimamente, 6) Muito pior, 7) Muito pior. Uma pontuação mais alta indica sintomas piores.
Até a semana 156

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Incyte Corporation

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

19 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

19 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de maio de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de maio de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

5 de maio de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de janeiro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de janeiro de 2020

Última verificação

1 de janeiro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • INCB18424-258

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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