Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ruksolitinibi (INCB018424) osallistujilla, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF), postessentiaalinen trombosytemia-myelofibroosi ja postpolysytemia vera-myelofibroosi (PPV-MF)

perjantai 17. tammikuuta 2020 päivittänyt: Incyte Corporation

Avoin arvio ruksolitinibin (INCB018424) turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi, postessentiaalinen trombosytemia ja polysytemiaa jälkeinen vera-myelofibroosi, joiden verihiutaleiden määrä on 50 × 9/10 ^ 0 ^ 1 /L

Arvioida ruksolitinibihoidon (INCB018424) vaikutuksia pernan tilavuuteen, oireisiin ja mahdollisiin sivuvaikutuksiin PMF-, PPV-MF- ja PET-MF-potilailla, joiden verihiutaleiden määrä on 50 x 10^9/l - 100 x 10^9 /L. On odotettavissa, että yksilöllinen annoksen optimointi ruksolitinibin aloitusannoksesta 5 mg kahdesti kahdesti yhdistetään splenomegalian, MF:ään liittyvien oireiden ja tulehduksellisten sytokiinien vähenemiseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

66

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • California
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat
      • Burbank, California, Yhdysvallat
      • La Jolla, California, Yhdysvallat
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat
      • Pomona, California, Yhdysvallat
      • San Diego, California, Yhdysvallat
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Yhdysvallat
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat
      • Orange City, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat
      • Southfield, Michigan, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat
      • Somerville, New Jersey, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat
      • Hickory, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Yhdysvallat
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnosoitu PMF, PPV-MF tai PET-MF luuydinbiopsialla vahvistettuna
  • Kaikkien taustalla olevan MF-sairauden hoitoon käytettyjen lääkkeiden käyttö lopetetaan vähintään 14 päivää ennen lähtökohtaista käyntiä
  • INR <= 1,5 tai PTT-arvo < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) tutkimukseen tullessa
  • Hemoglobiinitaso vähintään 6,5 g/dl seulontakäynnillä
  • Halukkuus verensiirtoon alhaisen hemoglobiinitason hoitoon

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevat naiset, jotka eivät pysty noudattamaan ehkäisyä, käyttävät raskauden tai imetyksen välttämiseksi
  • Miehet, jotka eivät voi noudattaa ehkäisyä, käyttävät välttääkseen lapsen syntymisen
  • Verihiutalemäärä < 50 x10^9/l tai absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1 x10^9/l seulontakäynnillä
  • Riittämätön maksan tai munuaisten toiminta; Kallonsisäiset verenvuodot tai invasiiviset pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 2 vuoden aikana – kansainvälisen normalisoidun suhteen (INR) laboratorioarvot eivät voi olla > 1,5 x normaalin yläraja tutkimukseen tullessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ruksolitinibi 5 mg
Osallistujat aloittivat ruksolitinibin antamisen suun kautta 5 mg:lla kahdesti päivässä (BID). Viikon 4 käynnistä alkaen ruksolitinibin annoksia voitiin suurentaa 5 mg:lla kerran vuorokaudessa (QD) 4 viikon välein 4 viikon välein siten, että annos ei ylitä 25 mg:n kahdesti vuorokaudessa.
Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibi (INCB018424), 5 mg bid
Muut nimet:
  • INCB018424

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuuden prosentuaalinen muutos perustasosta viikolla 24 lopullisella titratulla annoksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
Ylä- ja alavatsan sekä lantion magneettikuvaus (MRI) suoritettiin pernan tilavuuden arvioimiseksi. Tietokonetomografia (CT) suoritettiin, jos osallistuja ei ollut ehdokas magneettikuvaukseen tai jos MRI ei ollut helposti saatavilla. MRI tehtiin kehon kelalla. Pernan tilavuus saatiin hahmottelemalla elimen ympärysmitta ja määrittämällä tilavuus käyttämällä validoitua pienimmän neliösumman tekniikkaa. MRI (tai CT-skannaus soveltuvilla osallistujilla) tehtiin perusjakson ensimmäisenä tai toisena päivänä (eli päivä -7 tai päivä -6), ja paikanradiologi lähetti skannauksen keskuskuvauslaboratorioon samana päivänä. CT-skannaukset käsiteltiin samassa keskuslaboratoriossa, jota käytettiin magneettikuvauksissa.
Lähtötilanne ja viikko 24
Prosenttimuutos perustasosta kokonaisoirepisteissä (TSS) mitattuna modifioidulla myelofibroosin oireiden arviointilomakkeella (MFSAF) V2.0 -päiväkirjalla viikolla 24 lopullisella titratulla annoksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
Myelofibroosin oireet arvioitiin käyttämällä modifioitua myelofibroosin oireiden arviointilomaketta (MFSAF) version 2.0 päiväkirjaa. Päiväkirjan avulla potilaat arvioivat seuraavat oireet asteikolla 0 (poissa) - 10 (pahin kuviteltavissa oleva): yöhikoilu, kutina, vatsakipu, kipu kylkiluiden alla vasemmalla, kylläisyyden tunne (varhainen kylläisyyden tunne) ja lihas/luu kipu. Oireiden kokonaispistemäärä vaihteli välillä 0-60, ja se laskettiin kuuden oirepisteen summana. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempia oireita.
Lähtötilanne ja viikko 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Viikolle 156 asti

TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi, jotka alkoivat tai pahenivat lähtötasosta tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen.

Osallistujat analysoitiin niiden koehenkilöiden lukumäärän perusteella, jotka saivat annoksen annosryhmän sisällä. Kunkin sarakkeen prosenttiosuudet lasketaan käyttämällä tätä N. Osallistujat, joilla oli enemmän kuin yksi tapahtuma AE-kategoriassa (esim. hoitoon liittyvä TEAE), lasketaan kerran kullakin annostasolla, jossa tapahtuma tapahtui.
Viikolle 156 asti
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on uusia alkavia 4. asteen trombosytopeniatapahtumia arvioituna haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien versiolla 4.03 (CTCAE V4.03)
Aikaikkuna: Viikolle 156 asti

Tutkimukseen otettiin osallistujia, joiden verihiutaleiden määrä oli välillä 50-100 × 10^9/l seulonta- ja/tai lähtötilanteessa. Trombosytopenia määritellään tilaksi, jossa on alhainen verihiutaleiden määrä. Asteen 4 trombosytopenia oli verihiutaleiden määrä < 25 × 10^9/l.

Osallistujat analysoitiin niiden koehenkilöiden lukumäärän perusteella, jotka saivat annoksen annosryhmän sisällä. Kunkin sarakkeen prosenttiosuudet lasketaan käyttämällä tätä N. Osallistujat, joilla oli enemmän kuin yksi tapahtuma AE-kategoriassa (esim. hoitoon liittyvä TEAE), lasketaan kerran kullakin annostasolla, jossa tapahtuma tapahtui.
Viikolle 156 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on uusi alkanut aste 2 tai korkeampi verenvuoto CTCAE V4.03:n mukaan
Aikaikkuna: Viikolle 156 asti

MedDRA määritteli verenvuodot alemman tason termeiksi, jotka sisältyivät standardoituun MedDRA-kyselyyn (SMQ) verenvuototermeille.

Osallistujat analysoitiin niiden koehenkilöiden lukumäärän perusteella, jotka saivat annoksen annosryhmän sisällä. Kunkin sarakkeen prosenttiosuudet lasketaan käyttämällä tätä N. Osallistujat, joilla oli enemmän kuin yksi tapahtuma AE-kategoriassa (esim. hoitoon liittyvä TEAE), lasketaan kerran kullakin annostasolla, jossa tapahtuma tapahtui.
Viikolle 156 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuuden prosentuaalinen muutos viikolla 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
Ylä- ja alavatsan sekä lantion magneettikuvaus tehtiin pernan tilavuuden arvioimiseksi. CT-skannaus suoritettiin, jos osallistuja ei ollut ehdokas magneettikuvaukseen tai jos MRI ei ollut helposti saatavilla. MRI tehtiin kehon kelalla. Pernan tilavuus saatiin hahmottelemalla elimen ympärysmitta ja määrittämällä tilavuus käyttämällä validoitua pienimmän neliösumman tekniikkaa. MRI (tai CT-skannaus soveltuvilla osallistujilla) tehtiin perusjakson ensimmäisenä tai toisena päivänä (eli päivä -7 tai päivä -6), ja paikanradiologi lähetti skannauksen keskuskuvauslaboratorioon samana päivänä. CT-skannaukset käsiteltiin samassa keskuslaboratoriossa, jota käytettiin magneettikuvauksissa.
Lähtötilanne ja viikko 24
Prosenttimuutos oireiden kokonaispisteissä mitattuna modifioidulla MFSAF V2.0 -päiväkirjalla viikolla 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
Myelofibroosin oireet arvioitiin käyttämällä modifioitua myelofibroosin oireiden arviointilomaketta (MFSAF) version 2.0 päiväkirjaa. Päiväkirjan avulla potilaat arvioivat seuraavat oireet asteikolla 0 (poissa) - 10 (pahin kuviteltavissa oleva): yöhikoilu, kutina, vatsakipu, kipu kylkiluiden alla vasemmalla, kylläisyyden tunne (varhainen kylläisyyden tunne) ja lihas/luu kipu. Oireiden kokonaispistemäärä vaihteli välillä 0-60, ja se laskettiin kuuden oirepisteen summana. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempia oireita.
Lähtötilanne ja viikko 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla pernan tilavuus on vähentynyt ≥ 35 % viikolla 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
Ylä- ja alavatsan sekä lantion magneettikuvaus tehtiin pernan tilavuuden arvioimiseksi. CT-skannaus tehtiin, jos osallistuja ei ole ehdokas magneettikuvaukseen tai jos MRI ei ole helposti saatavilla. MRI tehtiin kehon kelalla. Pernan tilavuus saatiin hahmottelemalla elimen ympärysmitta ja määrittämällä tilavuus käyttämällä validoitua pienimmän neliösumman tekniikkaa. MRI (tai CT-skannaus soveltuvilla osallistujilla) tehtiin perusjakson ensimmäisenä tai toisena päivänä (eli päivä -7 tai päivä -6), ja paikanradiologi lähetti skannauksen keskuskuvauslaboratorioon samana päivänä. CT-skannaukset käsiteltiin samassa keskuslaboratoriossa, jota käytettiin magneettikuvauksissa.
Lähtötilanne ja viikko 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla pernan tilavuus on vähentynyt ≥ 10 % viikolla 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
Ylä- ja alavatsan sekä lantion magneettikuvaus tehtiin pernan tilavuuden arvioimiseksi. CT-skannaus tehtiin, jos osallistuja ei ole ehdokas magneettikuvaukseen tai jos MRI ei ole helposti saatavilla. MRI tehtiin kehon kelalla. Pernan tilavuus saatiin hahmottelemalla elimen ympärysmitta ja määrittämällä tilavuus käyttämällä validoitua pienimmän neliösumman tekniikkaa. MRI (tai CT-skannaus soveltuvilla osallistujilla) tehtiin perusjakson ensimmäisenä tai toisena päivänä (eli päivä -7 tai päivä -6), ja paikanradiologi lähetti skannauksen keskuskuvauslaboratorioon samana päivänä. CT-skannaukset käsiteltiin samassa keskuslaboratoriossa, jota käytettiin magneettikuvauksissa.
Lähtötilanne ja viikko 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden oireiden kokonaispistemäärä on parantunut ≥ 50 % mitattuna muokatun MFSAF V2.0 -päiväkirjan mukaan viikolla 24 verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
Myelofibroosin oireet arvioitiin käyttämällä modifioitua myelofibroosin oireiden arviointilomaketta (MFSAF) version 2.0 päiväkirjaa. Päiväkirjan avulla potilaat arvioivat seuraavat oireet asteikolla 0 (poissa) - 10 (pahin kuviteltavissa oleva): yöhikoilu, kutina, vatsakipu, kipu kylkiluiden alla vasemmalla, kylläisyyden tunne (varhainen kylläisyyden tunne) ja lihas/luu kipu. Oireiden kokonaispistemäärä vaihteli välillä 0-60, ja se laskettiin kuuden oirepisteen summana. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempia oireita.
Lähtötilanne ja viikko 24
Muutos pernan pituudessa tunnustelulla mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 156 asti
Pernan pituuden mittaus vasemman kylkirajan alapuolella mitattiin tunnustelulla jokaisella tutkimuskäynnillä. Tutkijat varustettiin pehmeällä senttimetrin viivaimella, jotta käsin kosketeltava pernan pituus mitattiin senttimetreinä eikä sormenleveyksinä. Pernan reuna määritettiin tunnustelemalla ja mitattiin senttimetreinä pehmeällä viivoittimella kylkireunasta pernan suurimman ulkoneman kohtaan.
Viikolle 156 asti
Pernan pituuden prosentuaalinen muutos perusviivasta tunnustelulla mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 156 asti
Pernan pituuden mittaus vasemman kylkirajan alapuolella mitattiin tunnustelulla jokaisella tutkimuskäynnillä. Tutkijat varustettiin pehmeällä senttimetrin viivaimella, jotta käsin kosketeltava pernan pituus mitattiin senttimetreinä eikä sormenleveyksinä. Pernan reuna määritettiin tunnustelemalla ja mitattiin senttimetreinä pehmeällä viivoittimella kylkireunasta pernan suurimman ulkoneman kohtaan.
Viikolle 156 asti
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC) -pisteet jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: Viikolle 156 asti
Myelofibroosin oireet arvioitiin PGIC-kyselyllä. Kyselyn avulla potilaat arvioivat hoidon kokonaisvaikutuksen oireisiinsa asteikolla 1 (erittäin parantunut) - 7 (erittäin paljon huonompi). Tarkka sanamuoto oli: Tässä tutkimuksessa saamasi hoidon alusta lähtien myelofibroosin oireesi ovat: 1) parantuneet huomattavasti, 2) parantuneet huomattavasti, 3) parantuneet vähän, 4) ei muutosta, 5) pahentuneet vähintään, 6) Paljon huonompi, 7) Erittäin paljon huonompi. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempia oireita.
Viikolle 156 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Incyte Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 19. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 19. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. toukokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. toukokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 5. toukokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 28. tammikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. tammikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • INCB18424-258

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset MPN (myeloproliferatiiviset kasvaimet)

Kliiniset tutkimukset Ruksolitinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Thailand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa