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Ruxolitinib (INCB018424) in partecipanti con mielofibrosi primaria (PMF), trombocitemia-mielofibrosi post-essenziale e mielofibrosi post-policitemia vera (PPV-MF)

17 gennaio 2020 aggiornato da: Incyte Corporation

Una valutazione in aperto della sicurezza e dell'efficacia di Ruxolitinib (INCB018424) in soggetti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-trombocitemia essenziale e mielofibrosi post-policitemia vera con conta piastrinica da 50 × 10^9/L a 100 × 10^9 /l

Valutare gli effetti del trattamento con ruxolitinib (INCB018424) sul volume della milza, sui sintomi e sui potenziali effetti collaterali nei partecipanti con PMF, PPV-MF e PET-MF che hanno una conta piastrinica da 50 x 10^9/L a 100 x 10^9 /l. Si prevede che l'ottimizzazione della dose individualizzata dal livello iniziale di ruxolitinib di 5 mg bid sarà associata a riduzioni della splenomegalia, dei sintomi associati alla MF e dei livelli di citochine infiammatorie.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

66

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti
      • Burbank, California, Stati Uniti
      • La Jolla, California, Stati Uniti
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
      • Pomona, California, Stati Uniti
      • San Diego, California, Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti
      • Orange City, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
      • Southfield, Michigan, Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti
      • Somerville, New Jersey, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
      • Hickory, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di PMF, PPV-MF o PET-MF confermata dalla biopsia del midollo osseo
  • Interruzione di tutti i farmaci usati per trattare la malattia MF sottostante almeno 14 giorni prima della visita di base
  • INR <= 1,5 o valore PTT < 1,5 x limite superiore della norma (ULN) all'ingresso nello studio
  • Livello di emoglobina almeno 6,5 g/dL alla visita di screening
  • Disponibilità a essere trasfuso per trattare bassi livelli di emoglobina

Criteri di esclusione:

  • Le donne in gravidanza, incapaci di rispettare l'uso del controllo delle nascite per evitare una gravidanza o l'allattamento al seno
  • I maschi che non possono rispettare il controllo delle nascite usano per evitare di generare un figlio
  • Conta piastrinica < 50 x10^9/L o conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1 x10^9/L alla visita di screening
  • Funzionalità epatica o renale inadeguata; Sanguinamenti intracranici o tumori maligni invasivi nei 2 anni precedenti - i valori di laboratorio del rapporto internazionale normalizzato (INR) non possono essere > 1,5 volte il limite superiore della norma all'ingresso nello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ruxolitinib 5 mg
I partecipanti hanno iniziato la somministrazione con 5 mg di ruxolitinib due volte al giorno (BID) per via orale. A partire dalla visita della settimana 4, le dosi di ruxolitinib potrebbero essere aumentate con incrementi di 5 mg una volta al giorno (QD) ogni 4 settimane ogni 4 settimane per non superare una dose di 25 mg BID.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib (INCB018424), 5 mg bid
Altri nomi:
  • INCB018424

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza alla settimana 24 per dose titolata finale
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
La risonanza magnetica (MRI) dell'addome superiore e inferiore e del bacino è stata eseguita per valutare i volumi della milza. La scansione della tomografia computerizzata (TC) è stata eseguita se il partecipante non era un candidato per la risonanza magnetica o se la risonanza magnetica non era prontamente disponibile. La risonanza magnetica è stata eseguita con una bobina per il corpo. Il volume della milza è stato ottenuto delineando la circonferenza dell'organo e determinando il volume utilizzando la tecnica validata dei minimi quadrati. La risonanza magnetica (o la scansione TC nei partecipanti idonei) è stata eseguita il primo o il secondo giorno del periodo di riferimento (ovvero, giorno -7 o giorno -6) e il radiologo del sito ha inviato la scansione al laboratorio di imaging centrale lo stesso giorno. Le scansioni TC sono state elaborate dallo stesso laboratorio centrale utilizzato per le risonanze magnetiche.
Basale e settimana 24
Variazione percentuale rispetto al basale nel punteggio totale dei sintomi (TSS) misurato dal diario V2.0 del modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi modificata (MFSAF) alla settimana 24 per dose titolata finale
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
I sintomi della mielofibrosi sono stati valutati utilizzando un diario versione 2.0 del modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF) modificato. Usando il diario, i pazienti hanno valutato i seguenti sintomi su una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile): sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole a sinistra, sensazione di pienezza (sazietà precoce) e disturbi muscolari/ossei Dolore. Il punteggio totale dei sintomi variava da 0 a 60 ed è stato calcolato come somma dei 6 punteggi dei sintomi. Un punteggio più alto indica sintomi peggiori.
Basale e settimana 24
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 156

I TEAE sono stati definiti come eventi avversi iniziati o peggiorati rispetto al basale dopo la prima somministrazione del farmaco in studio.

I partecipanti sono stati analizzati in base al numero di soggetti che hanno ricevuto una dose all'interno del gruppo di dose. Le percentuali per ogni colonna sono calcolate utilizzando questo N. I partecipanti che hanno avuto più di 1 evento in una categoria di AE (ad es. TEAE correlato al trattamento) vengono conteggiati una volta per ciascun livello di dose in cui si è verificato l'evento.
Fino alla settimana 156
Percentuale di partecipanti con eventi di trombocitopenia di grado 4 di nuova insorgenza valutati in base ai criteri terminologici comuni per gli eventi avversi versione 4.03 (CTCAE V4.03)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 156

Sono stati arruolati nello studio i partecipanti con conta piastrinica compresa tra 50 e 100 × 10^9/L allo screening e/o alla visita basale. La trombocitopenia è definita come una condizione con basso numero di piastrine nel sangue. La trombocitopenia di grado 4 era una conta piastrinica < 25 × 10^9/L.

I partecipanti sono stati analizzati in base al numero di soggetti che hanno ricevuto una dose all'interno del gruppo di dose. Le percentuali per ogni colonna sono calcolate utilizzando questo N. I partecipanti che hanno avuto più di 1 evento in una categoria di AE (ad es. TEAE correlato al trattamento) vengono conteggiati una volta per ciascun livello di dose in cui si è verificato l'evento.
Fino alla settimana 156
Percentuale di partecipanti con emorragia di grado 2 o superiore di nuova insorgenza valutata da CTCAE V4.03
Lasso di tempo: Fino alla settimana 156

Le emorragie sono state definite come qualsiasi termine di livello inferiore da MedDRA incluso nel Query MedDRA standardizzato (SMQ) per i termini di emorragia.

I partecipanti sono stati analizzati in base al numero di soggetti che hanno ricevuto una dose all'interno del gruppo di dose. Le percentuali per ogni colonna sono calcolate utilizzando questo N. I partecipanti che hanno avuto più di 1 evento in una categoria di AE (ad es. TEAE correlato al trattamento) vengono conteggiati una volta per ciascun livello di dose in cui si è verificato l'evento.
Fino alla settimana 156

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del volume della milza alla settimana 24 rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
È stata eseguita la risonanza magnetica dell'addome superiore e inferiore e del bacino, per valutare i volumi della milza. La scansione TC è stata eseguita se il partecipante non era un candidato per la risonanza magnetica o se la risonanza magnetica non era prontamente disponibile. La risonanza magnetica è stata eseguita con una bobina per il corpo. Il volume della milza è stato ottenuto delineando la circonferenza dell'organo e determinando il volume utilizzando la tecnica validata dei minimi quadrati. La risonanza magnetica (o la scansione TC nei partecipanti idonei) è stata eseguita il primo o il secondo giorno del periodo di riferimento (ovvero, giorno -7 o giorno -6) e il radiologo del sito ha inviato la scansione al laboratorio di imaging centrale lo stesso giorno. Le scansioni TC sono state elaborate dallo stesso laboratorio centrale utilizzato per le risonanze magnetiche.
Basale e settimana 24
Variazione percentuale nel punteggio totale dei sintomi misurato dal diario MFSAF V2.0 modificato alla settimana 24 rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
I sintomi della mielofibrosi sono stati valutati utilizzando un diario versione 2.0 del modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF) modificato. Usando il diario, i pazienti hanno valutato i seguenti sintomi su una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile): sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole a sinistra, sensazione di pienezza (sazietà precoce) e disturbi muscolari/ossei Dolore. Il punteggio totale dei sintomi variava da 0 a 60 ed è stato calcolato come somma dei 6 punteggi dei sintomi. Un punteggio più alto indica sintomi peggiori..
Basale e settimana 24
Percentuale di partecipanti con riduzione ≥ 35% del volume della milza alla settimana 24 rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
È stata eseguita la risonanza magnetica dell'addome superiore e inferiore e del bacino, per valutare i volumi della milza. La scansione TC è stata eseguita se il partecipante non è un candidato per la risonanza magnetica o se la risonanza magnetica non è prontamente disponibile. La risonanza magnetica è stata eseguita con una bobina per il corpo. Il volume della milza è stato ottenuto delineando la circonferenza dell'organo e determinando il volume utilizzando la tecnica validata dei minimi quadrati. La risonanza magnetica (o la scansione TC nei partecipanti idonei) è stata eseguita il primo o il secondo giorno del periodo di riferimento (ovvero, giorno -7 o giorno -6) e il radiologo del sito ha inviato la scansione al laboratorio di imaging centrale lo stesso giorno. Le scansioni TC sono state elaborate dallo stesso laboratorio centrale utilizzato per le risonanze magnetiche.
Basale e settimana 24
Percentuale di partecipanti con riduzione ≥10% del volume della milza alla settimana 24 rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
È stata eseguita la risonanza magnetica dell'addome superiore e inferiore e del bacino, per valutare i volumi della milza. La scansione TC è stata eseguita se il partecipante non è un candidato per la risonanza magnetica o se la risonanza magnetica non è prontamente disponibile. La risonanza magnetica è stata eseguita con una bobina per il corpo. Il volume della milza è stato ottenuto delineando la circonferenza dell'organo e determinando il volume utilizzando la tecnica validata dei minimi quadrati. La risonanza magnetica (o la scansione TC nei partecipanti idonei) è stata eseguita il primo o il secondo giorno del periodo di riferimento (ovvero, giorno -7 o giorno -6) e il radiologo del sito ha inviato la scansione al laboratorio di imaging centrale lo stesso giorno. Le scansioni TC sono state elaborate dallo stesso laboratorio centrale utilizzato per le risonanze magnetiche.
Basale e settimana 24
Percentuale di partecipanti con un miglioramento ≥ 50% nel punteggio totale dei sintomi misurato dal diario MFSAF V2.0 modificato alla settimana 24 rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
I sintomi della mielofibrosi sono stati valutati utilizzando un diario versione 2.0 del modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF) modificato. Usando il diario, i pazienti hanno valutato i seguenti sintomi su una scala da 0 (assente) a 10 (peggiore immaginabile): sudorazione notturna, prurito, fastidio addominale, dolore sotto le costole a sinistra, sensazione di pienezza (sazietà precoce) e disturbi muscolari/ossei Dolore. Il punteggio totale dei sintomi variava da 0 a 60 ed è stato calcolato come somma dei 6 punteggi dei sintomi. Un punteggio più alto indica sintomi peggiori.
Basale e settimana 24
Variazione della lunghezza della milza misurata dalla palpazione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 156
La misurazione della lunghezza della milza al di sotto del margine costale sinistro è stata misurata mediante palpazione ad ogni visita dello studio. Agli investigatori è stato fornito un righello morbido in centimetri in modo che la lunghezza palpabile della milza fosse misurata in centimetri e non in larghezze delle dita. Il bordo della milza è stato determinato mediante palpazione e misurato in centimetri, utilizzando un righello morbido, dal margine costale al punto di massima protrusione splenica.
Fino alla settimana 156
Variazione percentuale rispetto al basale della lunghezza della milza misurata mediante palpazione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 156
La misurazione della lunghezza della milza al di sotto del margine costale sinistro è stata misurata mediante palpazione ad ogni visita dello studio. Agli investigatori è stato fornito un righello morbido in centimetri in modo che la lunghezza palpabile della milza fosse misurata in centimetri e non in larghezze delle dita. Il bordo della milza è stato determinato mediante palpazione e misurato in centimetri, utilizzando un righello morbido, dal margine costale al punto di massima protrusione splenica.
Fino alla settimana 156
Punteggio PGIC (Patient Global Impression of Change) ad ogni visita
Lasso di tempo: Fino alla settimana 156
I sintomi della mielofibrosi sono stati valutati utilizzando il questionario PGIC. Usando il questionario, i pazienti hanno valutato l'effetto generale del trattamento sui loro sintomi su una scala da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio). La dicitura specifica era: dall'inizio del trattamento che ha ricevuto in questo studio, i suoi sintomi di mielofibrosi sono: 1) molto migliorati, 2) molto migliorati, 3) minimamente migliorati, 4) nessun cambiamento, 5) minimamente peggiorati, 6) Molto peggio, 7) Molto molto peggio. Un punteggio più alto indica sintomi peggiori.
Fino alla settimana 156

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Incyte Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2011

Completamento primario (Effettivo)

19 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

19 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 maggio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 maggio 2011

Primo Inserito (Stima)

5 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INCB18424-258

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su MPN (neoplasie mieloproliferative)

Prove cliniche su Ruxolitinib

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