Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Руксолитиниб (INCB018424) у участников с первичным миелофиброзом (ПМФ), постэссенциальной тромбоцитемией-миелофиброзом и постполицитемическим истинным миелофиброзом (ППВ-МФ)

17 января 2020 г. обновлено: Incyte Corporation

Открытая оценка безопасности и эффективности руксолитиниба (INCB018424) у субъектов с первичным миелофиброзом, постэссенциальным тромбоцитемическим миелофиброзом и постполицитемическим истинным миелофиброзом с числом тромбоцитов от 50 × 10^9/л до 100 × 10^9 /л

Оценить влияние лечения руксолитинибом (INCB018424) на объем селезенки, симптомы и потенциальные побочные эффекты у участников с PMF, PPV-MF и PET-MF, у которых количество тромбоцитов составляет от 50 x 10^9/л до 100 x 10^9. /л. Ожидается, что индивидуальная оптимизация дозы руксолитиниба от начальной дозы 5 мг два раза в день будет сопровождаться снижением спленомегалии, симптомов, связанных с МФ, и уровней воспалительных цитокинов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

66

Фаза

  • Фаза 2

Расширенный доступ

Одобренный для продажи населению. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • California
      • Beverly Hills, California, Соединенные Штаты
      • Burbank, California, Соединенные Штаты
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты
      • Pomona, California, Соединенные Штаты
      • San Diego, California, Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Соединенные Штаты
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты
      • Orange City, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты
      • Southfield, Michigan, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты
      • Somerville, New Jersey, Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты
      • Hickory, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Соединенные Штаты
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Соединенные Штаты
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз PMF, PPV-MF или PET-MF, подтвержденный биопсией костного мозга
  • Прекращение приема всех препаратов, используемых для лечения основного заболевания МФ, по крайней мере, за 14 дней до исходного визита.
  • МНО <= 1,5 или значение АЧТВ < 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН) при включении в исследование
  • Уровень гемоглобина не менее 6,5 г/дл на скрининговом визите
  • Готовность к переливанию для лечения низкого уровня гемоглобина

Критерий исключения:

  • Беременные женщины, неспособные соблюдать противозачаточные средства, чтобы не забеременеть или не кормить грудью
  • Мужчины, которые не могут соблюдать противозачаточные средства, используют, чтобы избежать рождения ребенка.
  • Количество тромбоцитов < 50 x 10 ^ 9 / л или абсолютное количество нейтрофилов (ANC) < 1 x 10 ^ 9 / л на визите для скрининга
  • Неадекватная функция печени или почек; Внутричерепные кровоизлияния или инвазивное злокачественное новообразование в течение предыдущих 2 лет — лабораторные значения международного нормализованного отношения (МНО) не могут превышать верхний предел нормы в 1,5 раза при включении в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Руксолитиниб 5 мг
Участники начали прием руксолитиниба по 5 мг два раза в день перорально. Начиная с визита на 4-й неделе, дозы руксолитиниба можно было увеличивать на 5 мг один раз в день каждые 4 недели каждые 4 недели, не превышая дозу 25 мг два раза в сутки.
Лекарство: Руксолитиниб
Руксолитиниб (INCB018424), 5 мг 2 раза в сутки
Другие имена:
  • ИНКБ018424

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем на неделе 24 в зависимости от конечной титруемой дозы
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Для оценки объема селезенки выполняли магнитно-резонансную томографию (МРТ) верхней и нижней части живота и таза. Компьютерная томография (КТ) выполнялась, если участник не был кандидатом на МРТ или если МРТ была недоступна. МРТ делали с нательной катушкой. Объем селезенки был получен путем очерчивания окружности органа и определения объема с использованием проверенного метода наименьших квадратов. МРТ (или КТ у подходящих участников) выполняли в первый или второй день исходного периода (т. е. в день -7 или день -6), и в тот же день радиолог на месте отправил сканирование в центральную лабораторию визуализации. КТ-сканы были обработаны той же центральной лабораторией, которая использовалась для МРТ.
Исходный уровень и 24 неделя
Процентное изменение общего балла симптомов (TSS) по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью дневника модифицированной формы оценки симптомов миелофиброза (MFSAF) версии 2.0 на 24-й неделе в зависимости от конечной титруемой дозы
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Симптомы миелофиброза оценивали с использованием модифицированного дневника формы оценки симптомов миелофиброза (MFSAF) версии 2.0. С помощью дневника пациенты оценивали следующие симптомы по шкале от 0 (отсутствуют) до 10 (наихудшие из возможных): ночная потливость, зуд, дискомфорт в животе, боль под ребрами слева, чувство полноты (раннее насыщение) и мышечно-костные расстройства. боль. Общая оценка симптомов варьировалась от 0 до 60 и рассчитывалась как сумма баллов по 6 симптомам. Более высокий балл указывает на ухудшение симптомов.
Исходный уровень и 24 неделя
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: До 156 недели

TEAE определяли как нежелательные явления, которые начались или ухудшились по сравнению с исходным уровнем после первого введения исследуемого препарата.

Участники были проанализированы на основе количества субъектов, получивших дозу в пределах дозовой группы. Проценты для каждого столбца рассчитываются с использованием этого N. Участники, у которых было более 1 события в категории НЯ (например, TEAE, связанное с лечением), подсчитываются один раз при каждом уровне дозы, когда событие произошло.
До 156 недели
Процент участников с новыми проявлениями тромбоцитопении 4-й степени тяжести, оцененными с помощью общих терминологических критериев для нежелательных явлений, версия 4.03 (CTCAE V4.03)
Временное ограничение: До 156 недели

В исследование были включены участники с количеством тромбоцитов от 50 до 100 × 10^9/л во время скрининга и/или исходного визита. Тромбоцитопения определяется как состояние с низким количеством тромбоцитов в крови. Тромбоцитопения 4 степени — количество тромбоцитов < 25 × 10^9/л.

Участники были проанализированы на основе количества субъектов, получивших дозу в пределах дозовой группы. Проценты для каждого столбца рассчитываются с использованием этого N. Участники, у которых было более 1 события в категории НЯ (например, TEAE, связанное с лечением), подсчитываются один раз при каждом уровне дозы, когда событие произошло.
До 156 недели
Процент участников с новым началом кровотечения 2 степени или выше по оценке CTCAE V4.03
Временное ограничение: До 156 недели

Кровоизлияния были определены MedDRA как любые термины более низкого уровня, включенные в стандартизированный запрос MedDRA (SMQ) для терминов кровоизлияния.

Участники были проанализированы на основе количества субъектов, получивших дозу в пределах дозовой группы. Проценты для каждого столбца рассчитываются с использованием этого N. Участники, у которых было более 1 события в категории НЯ (например, TEAE, связанное с лечением), подсчитываются один раз при каждом уровне дозы, когда событие произошло.
До 156 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение объема селезенки на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Выполнена МРТ верхней и нижней части живота и таза для оценки объемов селезенки. КТ выполняли, если участник не был кандидатом на МРТ или если МРТ не было в наличии. МРТ делали с нательной катушкой. Объем селезенки был получен путем очерчивания окружности органа и определения объема с использованием проверенного метода наименьших квадратов. МРТ (или КТ у подходящих участников) выполняли в первый или второй день исходного периода (т. е. в день -7 или день -6), и в тот же день радиолог на месте отправил сканирование в центральную лабораторию визуализации. КТ-сканы были обработаны той же центральной лабораторией, которая использовалась для МРТ.
Исходный уровень и 24 неделя
Процентное изменение общей оценки симптомов, измеренное с помощью модифицированного дневника MFSAF V2.0, на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Симптомы миелофиброза оценивали с использованием модифицированного дневника формы оценки симптомов миелофиброза (MFSAF) версии 2.0. С помощью дневника пациенты оценивали следующие симптомы по шкале от 0 (отсутствуют) до 10 (наихудшие из возможных): ночная потливость, зуд, дискомфорт в животе, боль под ребрами слева, чувство полноты (раннее насыщение) и мышечно-костные расстройства. боль. Общая оценка симптомов варьировалась от 0 до 60 и рассчитывалась как сумма баллов по 6 симптомам. Более высокий балл указывает на ухудшение симптомов.
Исходный уровень и 24 неделя
Процент участников с уменьшением объема селезенки на ≥ 35% на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Выполнена МРТ верхней и нижней части живота и таза для оценки объемов селезенки. КТ выполнялась, если участник не является кандидатом на МРТ или если МРТ недоступна. МРТ делали с нательной катушкой. Объем селезенки был получен путем очерчивания окружности органа и определения объема с использованием проверенного метода наименьших квадратов. МРТ (или КТ у подходящих участников) выполняли в первый или второй день исходного периода (т. е. в день -7 или день -6), и в тот же день радиолог на месте отправил сканирование в центральную лабораторию визуализации. КТ-сканы были обработаны той же центральной лабораторией, которая использовалась для МРТ.
Исходный уровень и 24 неделя
Процент участников с уменьшением объема селезенки на ≥10% на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Выполнена МРТ верхней и нижней части живота и таза для оценки объемов селезенки. КТ выполнялась, если участник не является кандидатом на МРТ или если МРТ недоступна. МРТ делали с нательной катушкой. Объем селезенки был получен путем очерчивания окружности органа и определения объема с использованием проверенного метода наименьших квадратов. МРТ (или КТ у подходящих участников) выполняли в первый или второй день исходного периода (т. е. в день -7 или день -6), и в тот же день радиолог на месте отправил сканирование в центральную лабораторию визуализации. КТ-сканы были обработаны той же центральной лабораторией, которая использовалась для МРТ.
Исходный уровень и 24 неделя
Процент участников с улучшением общей оценки симптомов на ≥ 50%, измеренной с помощью модифицированного дневника MFSAF V2.0 на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Симптомы миелофиброза оценивали с использованием модифицированного дневника формы оценки симптомов миелофиброза (MFSAF) версии 2.0. С помощью дневника пациенты оценивали следующие симптомы по шкале от 0 (отсутствуют) до 10 (наихудшие из возможных): ночная потливость, зуд, дискомфорт в животе, боль под ребрами слева, чувство полноты (раннее насыщение) и мышечно-костные расстройства. боль. Общая оценка симптомов варьировалась от 0 до 60 и рассчитывалась как сумма баллов по 6 симптомам. Более высокий балл указывает на ухудшение симптомов.
Исходный уровень и 24 неделя
Изменение длины селезенки, измеренное при пальпации
Временное ограничение: До 156 недели
Измерение длины селезенки ниже края левой реберной дуги проводилось пальпаторно при каждом визите в рамках исследования. Исследователям дали мягкую сантиметровую линейку, чтобы пальпируемая длина селезенки измерялась в сантиметрах, а не в ширине пальцев. Край селезенки определяли пальпаторно и измеряли в сантиметрах с помощью мягкой линейки от края реберной дуги до точки наибольшего выпячивания селезенки.
До 156 недели
Процентное изменение длины селезенки по сравнению с исходным уровнем, измеренное при пальпации
Временное ограничение: До 156 недели
Измерение длины селезенки ниже края левой реберной дуги проводилось пальпаторно при каждом визите в рамках исследования. Исследователям дали мягкую сантиметровую линейку, чтобы пальпируемая длина селезенки измерялась в сантиметрах, а не в ширине пальцев. Край селезенки определяли пальпаторно и измеряли в сантиметрах с помощью мягкой линейки от края реберной дуги до точки наибольшего выпячивания селезенки.
До 156 недели
Оценка общего впечатления пациента об изменении (PGIC) при каждом посещении
Временное ограничение: До 156 недели
Симптомы миелофиброза оценивали с помощью опросника PGIC. Используя анкету, пациенты оценивали общее ощущение влияния лечения на их симптомы по шкале от 1 (значительно улучшилось) до 7 (значительно хуже). Конкретная формулировка была следующей: С момента начала лечения, которое вы получили в этом исследовании, ваши симптомы миелофиброза: 1) значительно улучшились, 2) значительно улучшились, 3) минимально улучшились, 4) не изменились, 5) минимально ухудшились, 6) Гораздо хуже, 7) Очень сильно хуже. Более высокий балл указывает на ухудшение симптомов.
До 156 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Incyte Corporation

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 июня 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 декабря 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 мая 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 мая 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 мая 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 января 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 января 2020 г.

Последняя проверка

1 января 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • INCB18424-258

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования МПН (миелопролиферативные новообразования)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Gambia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться