Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ruxolitinib (INCB018424) primer myelofibrosisban (PMF), posztesszenciális thrombocythemia-myelofibrosisban és posztpolicitémiás vera-myelofibrosisban (PPV-MF) szenvedő betegeknél

2020. január 17. frissítette: Incyte Corporation

A ruxolitinib biztonságosságának és hatékonyságának nyílt vizsgálata (INCB018424) primer myelofibrosisban, posztesszenciális thrombocytemia myelofibrosisban és posztpolicitémia Vera myelofibrosisban szenvedő alanyoknál, akiknél a vérlemezkeszám 50 × 9/0 ^ 0 ^ 0 ^ 1 /L

A ruxolitinib (INCB018424) kezelés hatásának értékelése a léptérfogatra, a tünetekre és a lehetséges mellékhatásokra olyan PMF-ben, PPV-MF-ben és PET-MF-ben szenvedő betegeknél, akiknél a vérlemezkeszám 50 x 10^9/l és 100 x 10^9 között van. /L. Várhatóan a napi kétszeri 5 mg-os ruxolitinib kiindulási szintjétől egyéni dózisoptimalizálás a lépmegnagyobbodás, az MF-hez kapcsolódó tünetek és a gyulladásos citokinszintek csökkenésével jár.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

66

Fázis

  • 2. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Jóváhagyott lakossági eladásra. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok
    • California
      • Beverly Hills, California, Egyesült Államok
      • Burbank, California, Egyesült Államok
      • La Jolla, California, Egyesült Államok
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok
      • Pomona, California, Egyesült Államok
      • San Diego, California, Egyesült Államok
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Egyesült Államok
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok
      • Orange City, Florida, Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok
      • Southfield, Michigan, Egyesült Államok
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok
      • Somerville, New Jersey, Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok
      • Hickory, North Carolina, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Egyesült Államok
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A csontvelő biopsziával igazolt PMF, PPV-MF vagy PET-MF diagnosztizálása
  • Az MF alapbetegség kezelésére használt összes gyógyszer abbahagyása legalább 14 nappal a kiindulási vizit előtt
  • INR <= 1,5 vagy PTT-érték < 1,5-szerese a normál felső határának (ULN) a vizsgálatba való belépéskor
  • Hemoglobinszint legalább 6,5 g/dl a szűrővizsgálaton
  • Hajlandóság a transzfúzióra az alacsony hemoglobinszint kezelésére

Kizárási kritériumok:

  • Terhes nők, akik nem tudják betartani a fogamzásgátlást, alkalmazzák a teherbeesés vagy szoptatás elkerülése érdekében
  • Azok a férfiak, akik nem tudják betartani a fogamzásgátlást, a gyermekvállalás elkerülésére használják
  • Thrombocytaszám < 50 x10^9/l vagy abszolút neutrofilszám (ANC) < 1 x10^9/l a szűrővizsgálaton
  • Nem megfelelő máj- vagy vesefunkció; Koponyán belüli vérzések vagy invazív rosszindulatú daganatok az elmúlt 2 évben – a nemzetközi normalizált arány (INR) laboratóriumi értékei nem haladhatják meg a normál felső határának 1,5-szeresét a vizsgálatba való belépéskor.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ruxolitinib 5 mg
A résztvevők szájon át 5 mg ruxolitinibbel kezdték naponta kétszer (BID). A 4. heti vizittől kezdve a ruxolitinib adagja napi egyszeri (QD) 5 mg-mal növelhető 4 hetente, 4 hetente, hogy ne haladja meg a napi kétszeri 25 mg-os adagot.
Drog: Ruxolitinib
Ruxolitinib (INCB018424), 5 mg bid
Más nevek:
  • INCB018424

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A lép térfogatának százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten a végső titrált dózissal
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Mágneses rezonancia képalkotást (MRI) végeztek a has felső és alsó részén, valamint a medencében a lép térfogatának felmérésére. Számítógépes tomográfia (CT) vizsgálatot végeztek, ha a résztvevő nem volt jelölt MRI-re, vagy ha az MRI nem állt rendelkezésre. MRI-t testtekerccsel végeztek. A lép térfogatát a szerv kerületének felvázolásával és a térfogat meghatározásával a legkisebb négyzetek validált technikájával határoztuk meg. Az MRI-t (vagy CT-vizsgálatot az érintett résztvevőknél) a kiindulási időszak első vagy második napján (azaz -7. vagy -6. napon) végezték el, és a helyszíni radiológus még aznap elküldte a felvételt a központi képalkotó laboratóriumba. A CT-felvételeket ugyanaz a központi laboratórium dolgozta fel, mint az MRI-k esetében.
Alapállapot és 24. hét
A Módosított Myelofibrosis Tünetértékelési Forma (MFSAF) V2.0 naplója alapján mért teljes tünetpontszám (TSS) kiindulási értékhez viszonyított százalékos változása a 24. héten a végső titrált dózisban
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
A myelofibrosis tüneteit egy módosított Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) 2.0-s verziójú napló segítségével értékelték. A napló segítségével a betegek a következő tüneteket értékelték egy 0-tól (hiányzik) 10-ig (elképzelhető legrosszabb) terjedő skálán: éjszakai izzadás, viszketés, hasi diszkomfort érzés, fájdalom a bordák alatt a bal oldalon, teltségérzet (korai jóllakottság) és izom/csont fájdalom. A teljes tünetpontszám 0-60 között volt, és a 6 tünetpontszám összegeként számították ki. A magasabb pontszám rosszabb tüneteket jelez.
Alapállapot és 24. hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A 156. hétig

A TEAE-t olyan nemkívánatos eseményekként határozták meg, amelyek a vizsgálati gyógyszer első beadása után kezdődtek vagy súlyosbodtak.

A résztvevőket azon alanyok száma alapján elemezték, akik a dóziscsoporton belül kaptak egy adagot. Az egyes oszlopokhoz tartozó százalékos értékeket ennek az N-nek a segítségével számítjuk ki. Azon résztvevők, akiknél egynél több esemény volt egy AE kategóriában (pl. kezeléssel összefüggő TEAE), minden egyes dózisszinten egyszer megszámoljuk, amelyik bekövetkezett.
A 156. hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél új kezdetű 4-es fokozatú thrombocytopenia események alakultak ki a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai 4.03-as verziója (CTCAE V4.03) alapján
Időkeret: A 156. hétig

A vizsgálatba olyan résztvevőket vontunk be, akiknek a vérlemezkeszáma 50 és 100 × 10^9/l között volt a szűréskor és/vagy a kiindulási vizit alkalmával. A thrombocytopeniát alacsony vérlemezkeszámmal járó állapotként határozzák meg. A 4. fokozatú thrombocytopenia a thrombocytaszám < 25 × 10^9/l volt.

A résztvevőket azon alanyok száma alapján elemezték, akik a dóziscsoporton belül kaptak egy adagot. Az egyes oszlopokhoz tartozó százalékos értékeket ennek az N-nek a segítségével számítjuk ki. Azon résztvevők, akiknél egynél több esemény volt egy AE kategóriában (pl. kezeléssel összefüggő TEAE), minden egyes dózisszinten egyszer megszámoljuk, amelyik bekövetkezett.
A 156. hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a CTCAE V4.03 értékelése szerint 2. fokozatú vagy magasabb fokozatú vérzés lép fel
Időkeret: A 156. hétig

A vérzéseket a MedDRA bármely alacsonyabb szintű kifejezésként definiálta, amely szerepel a standardizált MedDRA lekérdezésben (SMQ) a vérzéskifejezésekre vonatkozóan.

A résztvevőket azon alanyok száma alapján elemezték, akik a dóziscsoporton belül kaptak egy adagot. Az egyes oszlopokhoz tartozó százalékos értékeket ennek az N-nek a segítségével számítjuk ki. Azon résztvevők, akiknél egynél több esemény volt egy AE kategóriában (pl. kezeléssel összefüggő TEAE), minden egyes dózisszinten egyszer megszámoljuk, amelyik bekövetkezett.
A 156. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a léptérfogatban a 24. héten az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
A lép térfogatának felmérésére a has felső és alsó részének, valamint a medence MRI-jét végezték el. CT-vizsgálatot végeztek, ha a résztvevő nem volt jelölt MRI-re, vagy ha az MRI nem volt könnyen elérhető. MRI-t testtekerccsel végeztek. A lép térfogatát a szerv kerületének felvázolásával és a térfogat meghatározásával a legkisebb négyzetek validált technikájával határoztuk meg. Az MRI-t (vagy CT-vizsgálatot az érintett résztvevőknél) a kiindulási időszak első vagy második napján (azaz -7. vagy -6. napon) végezték el, és a helyszíni radiológus még aznap elküldte a felvételt a központi képalkotó laboratóriumba. A CT-felvételeket ugyanaz a központi laboratórium dolgozta fel, mint az MRI-k esetében.
Alapállapot és 24. hét
A módosított MFSAF V2.0 naplóval mért teljes tünetpontszám százalékos változása a 24. héten az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
A myelofibrosis tüneteit egy módosított Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) 2.0-s verziójú napló segítségével értékelték. A napló segítségével a betegek a következő tüneteket értékelték egy 0-tól (hiányzik) 10-ig (elképzelhető legrosszabb) terjedő skálán: éjszakai izzadás, viszketés, hasi diszkomfort érzés, fájdalom a bordák alatt a bal oldalon, teltségérzet (korai jóllakottság) és izom/csont fájdalom. A teljes tünetpontszám 0-60 között volt, és a 6 tünetpontszám összegeként számították ki. A magasabb pontszám rosszabb tüneteket jelez.
Alapállapot és 24. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a lép térfogata ≥ 35%-kal csökkent a 24. héten az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
A lép térfogatának felmérésére a has felső és alsó részének, valamint a medence MRI-jét végezték el. CT-vizsgálatot végeztek, ha a résztvevő nem jelölt MRI-re, vagy ha az MRI nem áll rendelkezésre. MRI-t testtekerccsel végeztek. A lép térfogatát a szerv kerületének felvázolásával és a térfogat meghatározásával a legkisebb négyzetek validált technikájával határoztuk meg. Az MRI-t (vagy CT-vizsgálatot az érintett résztvevőknél) a kiindulási időszak első vagy második napján (azaz -7. vagy -6. napon) végezték el, és a helyszíni radiológus még aznap elküldte a felvételt a központi képalkotó laboratóriumba. A CT-felvételeket ugyanaz a központi laboratórium dolgozta fel, mint az MRI-k esetében.
Alapállapot és 24. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a lép térfogata ≥10%-kal csökkent a 24. héten az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
A lép térfogatának felmérésére a has felső és alsó részének, valamint a medence MRI-jét végezték el. CT-vizsgálatot végeztek, ha a résztvevő nem jelölt MRI-re, vagy ha az MRI nem áll rendelkezésre. MRI-t testtekerccsel végeztek. A lép térfogatát a szerv kerületének felvázolásával és a térfogat meghatározásával a legkisebb négyzetek validált technikájával határoztuk meg. Az MRI-t (vagy CT-vizsgálatot az érintett résztvevőknél) a kiindulási időszak első vagy második napján (azaz -7. vagy -6. napon) végezték el, és a helyszíni radiológus még aznap elküldte a felvételt a központi képalkotó laboratóriumba. A CT-felvételeket ugyanaz a központi laboratórium dolgozta fel, mint az MRI-k esetében.
Alapállapot és 24. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a teljes tünetpontszám ≥ 50%-kal javult a módosított MFSAF V2.0 napló szerint a 24. héten az alapállapothoz képest
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
A myelofibrosis tüneteit egy módosított Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) 2.0-s verziójú napló segítségével értékelték. A napló segítségével a betegek a következő tüneteket értékelték egy 0-tól (hiányzik) 10-ig (elképzelhető legrosszabb) terjedő skálán: éjszakai izzadás, viszketés, hasi diszkomfort érzés, fájdalom a bordák alatt a bal oldalon, teltségérzet (korai jóllakottság) és izom/csont fájdalom. A teljes tünetpontszám 0-60 között volt, és a 6 tünetpontszám összegeként számították ki. A magasabb pontszám rosszabb tüneteket jelez.
Alapállapot és 24. hét
A lép hosszának változása tapintással mérve
Időkeret: A 156. hétig
A lép hosszának a bal bordaszegély alatti mérését minden vizsgálati látogatás alkalmával tapintással mértük. A nyomozókat puha centiméteres vonalzóval látták el, így a tapintható léphosszt centiméterben, nem pedig ujjnyi szélességben mérték. A lép szélét tapintással határoztuk meg, és centiméterben, puha vonalzóval mértük a bordaszegélytől a lép legnagyobb kiemelkedésének pontjáig.
A 156. hétig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a lép hosszában tapintással mérve
Időkeret: A 156. hétig
A lép hosszának a bal bordaszegély alatti mérését minden vizsgálati látogatás alkalmával tapintással mértük. A nyomozókat puha centiméteres vonalzóval látták el, így a tapintható léphosszt centiméterben, nem pedig ujjnyi szélességben mérték. A lép szélét tapintással határoztuk meg, és centiméterben, puha vonalzóval mértük a bordaszegélytől a lép legnagyobb kiemelkedésének pontjáig.
A 156. hétig
A betegek globális változási benyomása (PGIC) pontszáma minden látogatáskor
Időkeret: A 156. hétig
A myelofibrosis tüneteit a PGIC kérdőív segítségével értékeltük. A kérdőív segítségével a betegek 1 (nagyon javult) és 7 (nagyon rosszabb) közötti skálán értékelték a kezelés általános hatását a tüneteikre. A konkrét megfogalmazás a következő volt: A vizsgálatban kapott kezelés kezdete óta a myelofibrosis tünetei a következők: 1) nagyon sokat javultak, 2) sokat javultak, 3) minimálisan javultak, 4) nincs változás, 5) minimálisan rosszabbak, 6) Sokkal rosszabb, 7) Nagyon sokkal rosszabb. A magasabb pontszám rosszabb tüneteket jelez.
A 156. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Incyte Corporation

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2011. június 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. május 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. május 4.

Első közzététel (Becslés)

2011. május 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. január 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 17.

Utolsó ellenőrzés

2020. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • INCB18424-258

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel