Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ruxolitinib (INCB018424) bij deelnemers met primaire myelofibrose (PMF), post-essentiële trombocytemie-myelofibrose en post-polycytemie vera-myelofibrose (PPV-MF)

17 januari 2020 bijgewerkt door: Incyte Corporation

Een open-label beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van ruxolitinib (INCB018424) bij proefpersonen met primaire myelofibrose, post-essentiële trombocytemie-myelofibrose en post-polycytemie vera-myelofibrose met een aantal bloedplaatjes van 50 × 10^9/L tot 100 × 10^9 /L

Evalueren van de effecten van behandeling met ruxolitinib (INCB018424) op het miltvolume, symptomen en mogelijke bijwerkingen bij deelnemers met PMF, PPV-MF en PET-MF met een aantal bloedplaatjes van 50 x 10^9/L tot 100 x 10^9 /L. Verwacht wordt dat geïndividualiseerde dosisoptimalisatie vanaf het startniveau van ruxolitinib van 5 mg tweemaal daags gepaard zal gaan met vermindering van splenomegalie, MF-geassocieerde symptomen en inflammatoire cytokineniveaus.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

66

Fase

  • Fase 2

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten
      • Burbank, California, Verenigde Staten
      • La Jolla, California, Verenigde Staten
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
      • Pomona, California, Verenigde Staten
      • San Diego, California, Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten
      • Orange City, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten
      • Southfield, Michigan, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten
      • Somerville, New Jersey, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
      • Hickory, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Verenigde Staten
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Verenigde Staten
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gediagnosticeerd met PMF, PPV-MF of PET-MF zoals bevestigd door beenmergbiopsie
  • Stopzetting van alle geneesmiddelen die worden gebruikt om de onderliggende MF-ziekte te behandelen ten minste 14 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek
  • INR <= 1,5 of PTT-waarde < 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) bij aanvang van het onderzoek
  • Hemoglobinegehalte minimaal 6,5 g/dL bij screeningbezoek
  • Bereidheid tot transfusie om lage hemoglobinewaarden te behandelen

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwen die zwanger zijn en niet in staat zijn om anticonceptie te gebruiken, gebruiken om te voorkomen dat ze zwanger worden of borstvoeding geven
  • Mannen die niet kunnen voldoen aan anticonceptie gebruiken om te voorkomen dat ze een kind verwekken
  • Aantal bloedplaatjes < 50 x10^9/L of absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1 x10^9/L bij het screeningsbezoek
  • Inadequate lever- of nierfunctie; Intracraniële bloedingen of invasieve maligniteiten in de afgelopen 2 jaar - laboratoriumwaarden voor de internationale genormaliseerde ratio (INR) mogen bij aanvang van het onderzoek niet > 1,5 x de bovengrens van de normaalwaarden zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ruxolitinib 5 mg
De deelnemers begonnen met toediening met 5 mg ruxolitinib tweemaal daags (BID) oraal. Vanaf het bezoek in week 4 konden de doses ruxolitinib worden verhoogd in stappen van 5 mg eenmaal daags (QD) elke 4 weken om de 4 weken om een ​​dosis van 25 mg tweemaal daags niet te overschrijden.
Geneesmiddel: Ruxolitinib
Ruxolitinib (INCB018424), 5 mg tweemaal daags
Andere namen:
  • INCB018424

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in miltvolume in week 24 op basis van uiteindelijke getitreerde dosis
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de boven- en onderbuik en het bekken werd uitgevoerd om de miltvolumes te beoordelen. Computertomografie (CT) -scan werd uitgevoerd als de deelnemer geen kandidaat was voor MRI of als MRI niet direct beschikbaar was. MRI werd uitgevoerd met een lichaamsspoel. Het miltvolume werd verkregen door de omtrek van het orgaan te schetsen en het volume te bepalen met behulp van de gevalideerde techniek van de kleinste kwadraten. De MRI (of CT-scan bij toepasselijke deelnemers) werd uitgevoerd op de eerste of tweede dag van de basislijnperiode (dwz dag -7 of dag -6) en de locatieradioloog stuurde de scan diezelfde dag naar het centrale beeldvormingslaboratorium. De CT-scans zijn verwerkt door hetzelfde centrale laboratorium dat ook voor MRI's wordt gebruikt.
Basislijn en week 24
Percentage verandering ten opzichte van baseline in Total Symptom Score (TSS) zoals gemeten door het Modified Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) V2.0 Dagboek in week 24 op basis van de uiteindelijke getitreerde dosis
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Symptomen van myelofibrose werden beoordeeld met behulp van een aangepast Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) versie 2.0 dagboek. Met behulp van het dagboek beoordeelden de patiënten de volgende symptomen op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (ergst denkbare): nachtelijk zweten, jeuk, abdominaal ongemak, pijn onder de ribben aan de linkerkant, een vol gevoel (vroege verzadiging) en spier-/botontkalking. pijn. De totale symptoomscore varieerde van 0-60 en werd berekend als de som van de 6 symptoomscores. Een hogere score duidt op ergere symptomen.
Basislijn en week 24
Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE)
Tijdsspanne: Tot week 156

TEAE werd gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen of verergerden vanaf de basislijn na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.

Deelnemers werden geanalyseerd op basis van het aantal proefpersonen dat een dosis kreeg binnen de dosisgroep. De percentages voor elke kolom worden berekend met behulp van deze N. Deelnemers die meer dan 1 gebeurtenis in een AE-categorie hadden (bijv. behandelingsgerelateerde TEAE) worden één keer geteld voor elk dosisniveau waarop de gebeurtenis plaatsvond.
Tot week 156
Percentage deelnemers met nieuw optredende graad 4 trombocytopenie-gebeurtenissen zoals beoordeeld door Common Terminology Criteria for Adverse Events versie 4.03 (CTCAE V4.03)
Tijdsspanne: Tot week 156

Deelnemers met een aantal bloedplaatjes tussen 50 en 100 × 10^9/L bij de screening en/of het basisbezoek werden in het onderzoek opgenomen. Trombocytopenie wordt gedefinieerd als een aandoening met een laag aantal bloedplaatjes. Graad 4 trombocytopenie was het aantal bloedplaatjes < 25 × 10^9/L.

Deelnemers werden geanalyseerd op basis van het aantal proefpersonen dat een dosis kreeg binnen de dosisgroep. De percentages voor elke kolom worden berekend met behulp van deze N. Deelnemers die meer dan 1 gebeurtenis in een AE-categorie hadden (bijv. behandelingsgerelateerde TEAE) worden één keer geteld voor elk dosisniveau waarop de gebeurtenis plaatsvond.
Tot week 156
Percentage deelnemers met nieuwe graad 2 of hogere bloeding zoals beoordeeld door CTCAE V4.03
Tijdsspanne: Tot week 156

Bloedingen werden door MedDRA gedefinieerd als alle termen van een lager niveau die zijn opgenomen in de gestandaardiseerde MedDRA-query (SMQ) voor termen van bloedingen.

Deelnemers werden geanalyseerd op basis van het aantal proefpersonen dat een dosis kreeg binnen de dosisgroep. De percentages voor elke kolom worden berekend met behulp van deze N. Deelnemers die meer dan 1 gebeurtenis in een AE-categorie hadden (bijv. behandelingsgerelateerde TEAE) worden één keer geteld voor elk dosisniveau waarop de gebeurtenis plaatsvond.
Tot week 156

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in miltvolume in week 24 in vergelijking met baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
MRI van de boven- en onderbuik en het bekken werd uitgevoerd om de miltvolumes te beoordelen. CT-scan werd uitgevoerd als de deelnemer geen kandidaat was voor MRI, of als MRI niet direct beschikbaar was. MRI werd uitgevoerd met een lichaamsspoel. Het miltvolume werd verkregen door de omtrek van het orgaan te schetsen en het volume te bepalen met behulp van de gevalideerde techniek van de kleinste kwadraten. De MRI (of CT-scan bij toepasselijke deelnemers) werd uitgevoerd op de eerste of tweede dag van de basislijnperiode (dwz dag -7 of dag -6) en de locatieradioloog stuurde de scan diezelfde dag naar het centrale beeldvormingslaboratorium. De CT-scans zijn verwerkt door hetzelfde centrale laboratorium dat ook voor MRI's wordt gebruikt.
Basislijn en week 24
Percentage verandering in totale symptoomscore zoals gemeten door het gewijzigde MFSAF V2.0-dagboek in week 24 in vergelijking met baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Symptomen van myelofibrose werden beoordeeld met behulp van een aangepast Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) versie 2.0 dagboek. Met behulp van het dagboek beoordeelden de patiënten de volgende symptomen op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (ergst denkbare): nachtelijk zweten, jeuk, abdominaal ongemak, pijn onder de ribben aan de linkerkant, een vol gevoel (vroege verzadiging) en spier-/botontkalking. pijn. De totale symptoomscore varieerde van 0-60 en werd berekend als de som van de 6 symptoomscores. Een hogere score duidt op ergere symptomen.
Basislijn en week 24
Percentage deelnemers met ≥ 35% afname van het miltvolume in week 24 vergeleken met baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
MRI van de boven- en onderbuik en het bekken werd uitgevoerd om de miltvolumes te beoordelen. CT-scan werd uitgevoerd als de deelnemer geen kandidaat is voor MRI, of als MRI niet direct beschikbaar is. MRI werd uitgevoerd met een lichaamsspoel. Het miltvolume werd verkregen door de omtrek van het orgaan te schetsen en het volume te bepalen met behulp van de gevalideerde techniek van de kleinste kwadraten. De MRI (of CT-scan bij toepasselijke deelnemers) werd uitgevoerd op de eerste of tweede dag van de basislijnperiode (dwz dag -7 of dag -6) en de locatieradioloog stuurde de scan diezelfde dag naar het centrale beeldvormingslaboratorium. De CT-scans zijn verwerkt door hetzelfde centrale laboratorium dat ook voor MRI's wordt gebruikt.
Basislijn en week 24
Percentage deelnemers met ≥10% afname van het miltvolume in week 24 vergeleken met baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
MRI van de boven- en onderbuik en het bekken werd uitgevoerd om de miltvolumes te beoordelen. CT-scan werd uitgevoerd als de deelnemer geen kandidaat is voor MRI, of als MRI niet direct beschikbaar is. MRI werd uitgevoerd met een lichaamsspoel. Het miltvolume werd verkregen door de omtrek van het orgaan te schetsen en het volume te bepalen met behulp van de gevalideerde techniek van de kleinste kwadraten. De MRI (of CT-scan bij toepasselijke deelnemers) werd uitgevoerd op de eerste of tweede dag van de basislijnperiode (dwz dag -7 of dag -6) en de locatieradioloog stuurde de scan diezelfde dag naar het centrale beeldvormingslaboratorium. De CT-scans zijn verwerkt door hetzelfde centrale laboratorium dat ook voor MRI's wordt gebruikt.
Basislijn en week 24
Percentage deelnemers met ≥ 50% verbetering in de totale symptoomscore zoals gemeten door het aangepaste MFSAF V2.0-dagboek in week 24 in vergelijking met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Symptomen van myelofibrose werden beoordeeld met behulp van een aangepast Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) versie 2.0 dagboek. Met behulp van het dagboek beoordeelden de patiënten de volgende symptomen op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (ergst denkbare): nachtelijk zweten, jeuk, abdominaal ongemak, pijn onder de ribben aan de linkerkant, een vol gevoel (vroege verzadiging) en spier-/botontkalking. pijn. De totale symptoomscore varieerde van 0-60 en werd berekend als de som van de 6 symptoomscores. Een hogere score duidt op ergere symptomen.
Basislijn en week 24
Verandering in miltlengte gemeten door palpatie
Tijdsspanne: Tot week 156
Meting van de miltlengte onder de linker ribbenboog werd gemeten door middel van palpatie bij elk studiebezoek. Onderzoekers kregen een zachte centimeterliniaal zodat de lengte van de voelbare milt werd gemeten in centimeters en niet in vingerbreedtes. De rand van de milt werd bepaald door palpatie en gemeten in centimeters met een zachte liniaal, vanaf de ribbenboog tot aan het punt van het grootste uitsteeksel van de milt.
Tot week 156
Percentage verandering ten opzichte van baseline in miltlengte gemeten door palpatie
Tijdsspanne: Tot week 156
Meting van de miltlengte onder de linker ribbenboog werd gemeten door middel van palpatie bij elk studiebezoek. Onderzoekers kregen een zachte centimeterliniaal zodat de lengte van de voelbare milt werd gemeten in centimeters en niet in vingerbreedtes. De rand van de milt werd bepaald door palpatie en gemeten in centimeters met een zachte liniaal, vanaf de ribbenboog tot aan het punt van het grootste uitsteeksel van de milt.
Tot week 156
Patiënt Global Impression of Change (PGIC) Score bij elk bezoek
Tijdsspanne: Tot week 156
Symptomen van myelofibrose werden beoordeeld met behulp van de PGIC-vragenlijst. Met behulp van de vragenlijst beoordeelden de patiënten het algehele effect van de behandeling op hun symptomen op een schaal van 1 (zeer veel verbeterd) - 7 (zeer veel slechter). De specifieke bewoording was: Sinds het begin van de behandeling die u in dit onderzoek heeft gekregen, zijn uw symptomen van myelofibrose: 1) Zeer veel verbeterd, 2) Veel verbeterd, 3) Minimaal verbeterd, 4) Geen verandering, 5) Minimaal slechter, 6) Veel erger, 7) Heel veel erger. Een hogere score duidt op ergere symptomen.
Tot week 156

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Incyte Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juni 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 mei 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 mei 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

5 mei 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INCB18424-258

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op MPN (Myeloproliferatieve Neoplasmata)

Klinische onderzoeken op Ruxolitinib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Qatar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren