Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ruxolitinib (INCB018424) u účastníků s primární myelofibrózou (PMF), postesenciální trombocytemií-myelofibrózou a post-polycytemií vera-myelofibrózou (PPV-MF)

17. ledna 2020 aktualizováno: Incyte Corporation

Otevřené hodnocení bezpečnosti a účinnosti ruxolitinibu (INCB018424) u pacientů s primární myelofibrózou, post-esenciální trombocytemickou myelofibrózou a post-polycytemií Vera myelofibrózou, kteří mají počet krevních destiček 50 × 100^9 × 1101 /L

Vyhodnotit účinky léčby ruxolitinibem (INCB018424) na objem sleziny, příznaky a potenciální vedlejší účinky u účastníků s PMF, PPV-MF a PET-MF, kteří mají počet krevních destiček 50 x 10^9/l až 100 x 10^9 /L. Očekává se, že individualizovaná optimalizace dávky od počáteční hladiny ruxolitinibu 5 mg dvakrát denně bude spojena se snížením splenomegalie, symptomů spojených s MF a hladin zánětlivých cytokinů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

66

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy
      • Burbank, California, Spojené státy
      • La Jolla, California, Spojené státy
      • Los Angeles, California, Spojené státy
      • Pomona, California, Spojené státy
      • San Diego, California, Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy
      • Orange City, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
      • Augusta, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy
      • Southfield, Michigan, Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy
      • Somerville, New Jersey, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
      • Hickory, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Spojené státy
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Spojené státy
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
      • San Antonio, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno pomocí PMF, PPV-MF nebo PET-MF, jak bylo potvrzeno biopsií kostní dřeně
  • Vysazení všech léků používaných k léčbě základního onemocnění MF alespoň 14 dní před vstupní návštěvou
  • INR <= 1,5 nebo hodnota PTT < 1,5 x horní hranice normálu (ULN) při vstupu do studie
  • Hladina hemoglobinu alespoň 6,5 g/dl při screeningové návštěvě
  • Ochota podstoupit transfuzi k léčbě nízkých hladin hemoglobinu

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné ženy, které nejsou schopny dodržovat antikoncepci, užívají, aby se vyhnuly otěhotnění nebo kojení
  • Muži, kteří nemohou dodržovat antikoncepci, používají, aby se vyhnuli zplodení dítěte
  • Počet krevních destiček < 50 x 10^9/l nebo absolutní počet neutrofilů (ANC) < 1 x10^9/l při screeningové návštěvě
  • Nedostatečná funkce jater nebo ledvin; Intrakraniální krvácení nebo invazivní malignita za předchozí 2 roky – laboratorní hodnoty mezinárodního normalizovaného poměru (INR) nemohou být > 1,5 x horní hranice normálu při vstupu do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ruxolitinib 5 mg
Účastníci zahájili podávání 5 mg ruxolitinibu dvakrát denně (BID) perorálně. Počínaje návštěvou v týdnu 4 mohly být dávky ruxolitinibu zvyšovány o 5 mg jednou denně (QD) každé 4 týdny každé 4 týdny, aby se nepřekročila dávka 25 mg dvakrát denně.
Lék: Ruxolitinib
Ruxolitinib (INCB018424), 5 mg dvakrát denně
Ostatní jména:
  • INCB018424

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna objemu sleziny od výchozí hodnoty v týdnu 24 podle konečné titrované dávky
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
K posouzení objemů sleziny byla provedena magnetická rezonance (MRI) horní a dolní části břicha a pánve. Počítačová tomografie (CT) byla provedena, pokud účastník nebyl kandidátem na MRI nebo pokud MRI nebyla snadno dostupná. MRI byla provedena s tělesnou cívkou. Objem sleziny byl získán vyznačením obvodu orgánu a stanovením objemu pomocí ověřené techniky nejmenších čtverců. MRI (nebo CT sken u příslušných účastníků) byl proveden první nebo druhý den výchozího období (tj. den -7 nebo den -6) a místní radiolog odeslal snímek do centrální zobrazovací laboratoře tentýž den. CT snímky byly zpracovány stejnou centrální laboratoří, která se používá pro MRI.
Výchozí stav a týden 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre symptomů (TSS) měřená modifikovaným formulářem pro hodnocení symptomů myelofibrózy (MFSAF) V2.0 Diary ve 24. týdnu podle konečné titrované dávky
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Symptomy myelofibrózy byly hodnoceny pomocí upraveného deníku Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) verze 2.0. Pomocí deníku pacienti hodnotili následující příznaky na stupnici od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné): noční pocení, svědění, bolesti břicha, bolest pod žebry vlevo, pocit plnosti (brzké sytosti) a svaly/kosti bolest. Celkové skóre symptomů se pohybovalo v rozmezí 0-60 a bylo vypočteno jako součet 6 skóre symptomů. Vyšší skóre znamená horší příznaky.
Výchozí stav a týden 24
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až do týdne 156

TEAE byla definována jako nežádoucí příhody, které začaly nebo se zhoršily od výchozí hodnoty po prvním podání studovaného léku.

Účastníci byli analyzováni na základě počtu subjektů, které dostaly dávku v rámci dávkové skupiny. Procenta pro každý sloupec se vypočítají pomocí tohoto N. Účastníci, kteří měli více než 1 událost v kategorii AE (např. TEAE související s léčbou), se počítají jednou pro každou dávkovou hladinu, kdy k události došlo.
Až do týdne 156
Procento účastníků s novými příhodami trombocytopenie stupně 4, které se objevily, podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody verze 4.03 (CTCAE V4.03)
Časové okno: Až do týdne 156

Do studie byli zařazeni účastníci s počtem krevních destiček mezi 50 a 100 x 10^9/l při screeningu a/nebo základní návštěvě. Trombocytopenie je definována jako stav s nízkým počtem krevních destiček. Trombocytopenie 4. stupně byl počet krevních destiček < 25 × 10^9/l.

Účastníci byli analyzováni na základě počtu subjektů, které dostaly dávku v rámci dávkové skupiny. Procenta pro každý sloupec se vypočítají pomocí tohoto N. Účastníci, kteří měli více než 1 událost v kategorii AE (např. TEAE související s léčbou), se počítají jednou pro každou dávkovou hladinu, kdy k události došlo.
Až do týdne 156
Procento účastníků s novým nástupem krvácení stupně 2 nebo vyšším podle hodnocení CTCAE V4.03
Časové okno: Až do týdne 156

Krvácení byly definovány jako jakékoli termíny nižší úrovně podle MedDRA zahrnuté ve standardizovaném dotazu MedDRA (SMQ) pro termíny krvácení.

Účastníci byli analyzováni na základě počtu subjektů, které dostaly dávku v rámci dávkové skupiny. Procenta pro každý sloupec se vypočítají pomocí tohoto N. Účastníci, kteří měli více než 1 událost v kategorii AE (např. TEAE související s léčbou), se počítají jednou pro každou dávkovou hladinu, kdy k události došlo.
Až do týdne 156

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna objemu sleziny ve 24. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Byla provedena MRI horní a dolní části břicha a pánve, aby se zhodnotily objemy sleziny. CT vyšetření bylo provedeno, pokud účastník nebyl kandidátem na MRI, nebo pokud MRI nebyla snadno dostupná. MRI byla provedena s tělesnou cívkou. Objem sleziny byl získán vyznačením obvodu orgánu a stanovením objemu pomocí ověřené techniky nejmenších čtverců. MRI (nebo CT sken u příslušných účastníků) byl proveden první nebo druhý den výchozího období (tj. den -7 nebo den -6) a místní radiolog odeslal snímek do centrální zobrazovací laboratoře tentýž den. CT snímky byly zpracovány stejnou centrální laboratoří, která se používá pro MRI.
Výchozí stav a týden 24
Procentuální změna celkového skóre symptomů měřená upraveným deníkem MFSAF V2.0 ve 24. týdnu ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Symptomy myelofibrózy byly hodnoceny pomocí upraveného deníku Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) verze 2.0. Pomocí deníku pacienti hodnotili následující příznaky na stupnici od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné): noční pocení, svědění, bolesti břicha, bolest pod žebry vlevo, pocit plnosti (brzké sytosti) a svaly/kosti bolest. Celkové skóre symptomů se pohybovalo v rozmezí 0-60 a bylo vypočteno jako součet 6 skóre symptomů. Vyšší skóre znamená horší příznaky..
Výchozí stav a týden 24
Procento účastníků s ≥ 35% snížením objemu sleziny ve 24. týdnu ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Byla provedena MRI horní a dolní části břicha a pánve, aby se zhodnotily objemy sleziny. CT vyšetření bylo provedeno, pokud účastník není kandidátem na MRI, nebo pokud MRI není snadno dostupná. MRI byla provedena s tělesnou cívkou. Objem sleziny byl získán vyznačením obvodu orgánu a stanovením objemu pomocí ověřené techniky nejmenších čtverců. MRI (nebo CT sken u příslušných účastníků) byl proveden první nebo druhý den výchozího období (tj. den -7 nebo den -6) a místní radiolog odeslal snímek do centrální zobrazovací laboratoře tentýž den. CT snímky byly zpracovány stejnou centrální laboratoří, která se používá pro MRI.
Výchozí stav a týden 24
Procento účastníků s ≥10% snížením objemu sleziny ve 24. týdnu ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Byla provedena MRI horní a dolní části břicha a pánve, aby se zhodnotily objemy sleziny. CT vyšetření bylo provedeno, pokud účastník není kandidátem na MRI, nebo pokud MRI není snadno dostupná. MRI byla provedena s tělesnou cívkou. Objem sleziny byl získán vyznačením obvodu orgánu a stanovením objemu pomocí ověřené techniky nejmenších čtverců. MRI (nebo CT sken u příslušných účastníků) byl proveden první nebo druhý den výchozího období (tj. den -7 nebo den -6) a místní radiolog odeslal snímek do centrální zobrazovací laboratoře tentýž den. CT snímky byly zpracovány stejnou centrální laboratoří, která se používá pro MRI.
Výchozí stav a týden 24
Procento účastníků s ≥ 50% zlepšením celkového skóre symptomů měřeno upraveným deníkem MFSAF V2.0 ve 24. týdnu ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Symptomy myelofibrózy byly hodnoceny pomocí upraveného deníku Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) verze 2.0. Pomocí deníku pacienti hodnotili následující příznaky na stupnici od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné): noční pocení, svědění, bolesti břicha, bolest pod žebry vlevo, pocit plnosti (brzké sytosti) a svaly/kosti bolest. Celkové skóre symptomů se pohybovalo v rozmezí 0-60 a bylo vypočteno jako součet 6 skóre symptomů. Vyšší skóre znamená horší příznaky.
Výchozí stav a týden 24
Změna délky sleziny měřená palpací
Časové okno: Až do týdne 156
Měření délky sleziny pod levým žeberním okrajem bylo měřeno palpací při každé studijní návštěvě. Vyšetřovatelé dostali měkké centimetrové pravítko, takže hmatatelná délka sleziny byla měřena v centimetrech, nikoli v šířkách prstů. Okraj sleziny byl stanoven palpací a měřen v centimetrech pomocí měkkého pravítka od žeberního okraje k místu největšího protruze sleziny.
Až do týdne 156
Procentuální změna délky sleziny od výchozí hodnoty měřená palpací
Časové okno: Až do týdne 156
Měření délky sleziny pod levým žeberním okrajem bylo měřeno palpací při každé studijní návštěvě. Vyšetřovatelé dostali měkké centimetrové pravítko, takže hmatatelná délka sleziny byla měřena v centimetrech, nikoli v šířkách prstů. Okraj sleziny byl stanoven palpací a měřen v centimetrech pomocí měkkého pravítka od žeberního okraje k místu největšího protruze sleziny.
Až do týdne 156
Skóre celkového dojmu změny (PGIC) pacienta při každé návštěvě
Časové okno: Až do týdne 156
Příznaky myelofibrózy byly hodnoceny pomocí dotazníku PGIC. Pomocí dotazníku pacienti hodnotili celkový pocit účinku léčby na jejich symptomy na stupnici 1 (velmi výrazně lepší) – 7 (velmi mnohem horší). Konkrétní znění bylo: Od začátku léčby, kterou jste v této studii dostávali, jsou vaše příznaky myelofibrózy: 1) Velmi zlepšené, 2) Velmi zlepšené, 3) Minimálně zlepšené, 4) Žádná změna, 5) Minimálně horší, 6) Mnohem horší, 7) Mnohem horší. Vyšší skóre znamená horší příznaky.
Až do týdne 156

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Incyte Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. června 2011

Primární dokončení (Aktuální)

19. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

19. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. května 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. května 2011

První zveřejněno (Odhad)

5. května 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INCB18424-258

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MPN (myeloproliferativní novotvary)

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit