Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ruxolitinib (INCB018424) hos deltagere med primær myelofibrose (PMF), post essentiel trombocytæmi-myelofibrose og postpolycytæmi vera-myelofibrose (PPV-MF)

17. januar 2020 opdateret af: Incyte Corporation

En åben-label vurdering af sikkerhed og effektivitet af Ruxolitinib (INCB018424) hos personer med primær myelofibrose, post-essentiel trombocytæmi myelofibrose og post-polycytæmi Vera myelofibrose, der har blodpladetal på 50/L til 10^9 × 10^9 /L

At evaluere virkningerne af behandling med ruxolitinib (INCB018424) på ​​miltvolumen, symptomer og potentielle bivirkninger hos deltagere med PMF, PPV-MF og PET-MF, som har trombocyttal på 50 x 10^9/L til 100 x 10^9 /L. Det forventes, at individualiseret dosisoptimering fra startniveauet af ruxolitinib på 5 mg to gange dagligt vil være forbundet med reduktioner i splenomegali, MF-associerede symptomer og inflammatoriske cytokinniveauer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater
      • Burbank, California, Forenede Stater
      • La Jolla, California, Forenede Stater
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
      • Pomona, California, Forenede Stater
      • San Diego, California, Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater
      • Orange City, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
      • Southfield, Michigan, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater
      • Somerville, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
      • Hickory, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med PMF, PPV-MF eller PET-MF som bekræftet ved knoglemarvsbiopsi
  • Seponering af alle lægemidler, der bruges til at behandle underliggende MF-sygdom mindst 14 dage før baseline besøg
  • INR <= 1,5 eller PTT-værdi < 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) ved undersøgelsens start
  • Hæmoglobinniveau mindst 6,5 g/dL ved screeningsbesøg
  • Vilje til at blive transfunderet for at behandle lave hæmoglobinniveauer

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide, der ikke er i stand til at overholde prævention, bruger for at undgå at blive gravide eller ammende
  • Mænd, der ikke kan overholde prævention, bruger for at undgå at blive far til et barn
  • Blodpladetal < 50 x10^9/L eller absolut neutrofiltal (ANC) < 1 x10^9/L ved screeningsbesøget
  • Utilstrækkelig lever- eller nyrefunktion; Intrakranielle blødninger eller invasiv malignitet i løbet af de foregående 2 år - laboratorieværdier for international normaliseret ratio (INR) kan ikke være > 1,5 x øvre normalgrænse ved studiestart.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ruxolitinib 5 mg
Deltagerne begyndte administration med 5 mg ruxolitinib to gange dagligt (BID) oralt. Fra og med uge 4-besøget kunne doser af ruxolitinib øges i trin på 5 mg én gang dagligt (QD) hver 4. uge hver 4. uge for ikke at overstige en dosis på 25 mg BID.
Medicin: Ruxolitinib
Ruxolitinib (INCB018424), 5 mg bid
Andre navne:
  • INCB018424

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i miltvolumen i uge 24 ved den endelige titrerede dosis
Tidsramme: Baseline og uge 24
Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af den øvre og nedre mave og bækken blev udført for at vurdere miltvolumener. Computertomografi (CT) scanning blev udført, hvis deltageren ikke var en kandidat til MR, eller hvis MR ikke var let tilgængelig. MR blev udført med en kropsspiral. Miltvolumen blev opnået ved at skitsere organets omkreds og bestemme volumenet ved hjælp af den validerede teknik med mindste kvadrater. MR (eller CT-scanning hos relevante deltagere) blev udført på den første eller anden dag af baseline-perioden (dvs. dag -7 eller dag -6), og stedets radiolog sendte scanningen til det centrale billeddiagnostiske laboratorium samme dag. CT-scanningerne blev behandlet af det samme centrale laboratorium, der blev brugt til MRI'er.
Baseline og uge 24
Procent ændring fra baseline i total symptomscore (TSS) som målt ved den modificerede myelofibrose-symptomvurderingsformular (MFSAF) V2.0-dagbog i uge 24 ved endelig titreret dosis
Tidsramme: Baseline og uge 24
Symptomer på myelofibrose blev vurderet ved hjælp af en modificeret Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) version 2.0 dagbog. Ved hjælp af dagbogen vurderede patienterne følgende symptomer på en skala fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige): nattesved, kløe, ubehag i maven, smerter under ribbenene til venstre, mæthedsfornemmelse (tidlig mæthed) og muskler/knogler smerte. Den samlede symptomscore varierede fra 0-60 og blev beregnet som summen af ​​de 6 symptomscore. En højere score indikerer værre symptomer.
Baseline og uge 24
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Op til uge 156

TEAE blev defineret som bivirkninger, der begyndte eller forværredes fra baseline efter den første administration af undersøgelseslægemidlet.

Deltagerne blev analyseret baseret på antallet af forsøgspersoner, der modtog en dosis inden for dosisgruppen. Procentsatserne for hver kolonne beregnes ved hjælp af denne N. Deltagere, der havde mere end 1 hændelse i en AE-kategori (f.eks. behandlingsrelateret TEAE), tælles én gang ved hvert dosisniveau, hvor hændelsen indtraf.
Op til uge 156
Procentdel af deltagere med nye hændelser af grad 4 trombocytopeni som vurderet ved almindelige terminologikriterier for bivirkninger, version 4.03 (CTCAE V4.03)
Tidsramme: Op til uge 156

Deltagere med et trombocyttal mellem 50 og 100 × 10^9/L ved screeningen og/eller baselinebesøget blev indskrevet i undersøgelsen. Trombocytopeni er defineret som en tilstand med lavt antal blodplader. Grad 4 trombocytopeni var trombocyttal < 25 × 10^9/L.

Deltagerne blev analyseret baseret på antallet af forsøgspersoner, der modtog en dosis inden for dosisgruppen. Procentsatserne for hver kolonne beregnes ved hjælp af denne N. Deltagere, der havde mere end 1 hændelse i en AE-kategori (f.eks. behandlingsrelateret TEAE), tælles én gang ved hvert dosisniveau, hvor hændelsen indtraf.
Op til uge 156
Procentdel af deltagere med nystartet grad 2 eller højere blødning som vurderet af CTCAE V4.03
Tidsramme: Op til uge 156

Blødninger blev defineret som alle termer på lavere niveau af MedDRA inkluderet i Standardized MedDRA Query (SMQ) for blødningstermer.

Deltagerne blev analyseret baseret på antallet af forsøgspersoner, der modtog en dosis inden for dosisgruppen. Procentsatserne for hver kolonne beregnes ved hjælp af denne N. Deltagere, der havde mere end 1 hændelse i en AE-kategori (f.eks. behandlingsrelateret TEAE), tælles én gang ved hvert dosisniveau, hvor hændelsen indtraf.
Op til uge 156

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i miltvolumen i uge 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og uge 24
MRI af øvre og nedre mave og bækken blev udført for at vurdere miltvolumen. CT-scanning blev udført, hvis deltageren ikke var en kandidat til MR, eller hvis MR ikke var let tilgængelig. MR blev udført med en kropsspiral. Miltvolumen blev opnået ved at skitsere organets omkreds og bestemme volumenet ved hjælp af den validerede teknik med mindste kvadrater. MR (eller CT-scanning hos relevante deltagere) blev udført på den første eller anden dag af baseline-perioden (dvs. dag -7 eller dag -6), og stedets radiolog sendte scanningen til det centrale billeddiagnostiske laboratorium samme dag. CT-scanningerne blev behandlet af det samme centrale laboratorium, der blev brugt til MRI'er.
Baseline og uge 24
Procentvis ændring i den samlede symptomscore målt af den ændrede MFSAF V2.0-dagbog i uge 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og uge 24
Symptomer på myelofibrose blev vurderet ved hjælp af en modificeret Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) version 2.0 dagbog. Ved hjælp af dagbogen vurderede patienterne følgende symptomer på en skala fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige): nattesved, kløe, ubehag i maven, smerter under ribbenene til venstre, mæthedsfornemmelse (tidlig mæthed) og muskler/knogler smerte. Den samlede symptomscore varierede fra 0-60 og blev beregnet som summen af ​​de 6 symptomscore. En højere score indikerer værre symptomer..
Baseline og uge 24
Procentdel af deltagere med ≥ 35 % reduktion i miltvolumen i uge 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og uge 24
MRI af øvre og nedre mave og bækken blev udført for at vurdere miltvolumen. CT-scanning blev udført, hvis deltageren ikke er en kandidat til MR, eller hvis MR ikke er let tilgængelig. MR blev udført med en kropsspiral. Miltvolumen blev opnået ved at skitsere organets omkreds og bestemme volumenet ved hjælp af den validerede teknik med mindste kvadrater. MR (eller CT-scanning hos relevante deltagere) blev udført på den første eller anden dag af baseline-perioden (dvs. dag -7 eller dag -6), og stedets radiolog sendte scanningen til det centrale billeddiagnostiske laboratorium samme dag. CT-scanningerne blev behandlet af det samme centrale laboratorium, der blev brugt til MRI'er.
Baseline og uge 24
Procentdel af deltagere med ≥10 % reduktion i miltvolumen i uge 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og uge 24
MRI af øvre og nedre mave og bækken blev udført for at vurdere miltvolumen. CT-scanning blev udført, hvis deltageren ikke er en kandidat til MR, eller hvis MR ikke er let tilgængelig. MR blev udført med en kropsspiral. Miltvolumen blev opnået ved at skitsere organets omkreds og bestemme volumenet ved hjælp af den validerede teknik med mindste kvadrater. MR (eller CT-scanning hos relevante deltagere) blev udført på den første eller anden dag af baseline-perioden (dvs. dag -7 eller dag -6), og stedets radiolog sendte scanningen til det centrale billeddiagnostiske laboratorium samme dag. CT-scanningerne blev behandlet af det samme centrale laboratorium, der blev brugt til MRI'er.
Baseline og uge 24
Procentdel af deltagere med ≥ 50 % forbedring i den samlede symptomscore målt ved den ændrede MFSAF V2.0-dagbog i uge 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og uge 24
Symptomer på myelofibrose blev vurderet ved hjælp af en modificeret Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) version 2.0 dagbog. Ved hjælp af dagbogen vurderede patienterne følgende symptomer på en skala fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige): nattesved, kløe, ubehag i maven, smerter under ribbenene til venstre, mæthedsfornemmelse (tidlig mæthed) og muskler/knogler smerte. Den samlede symptomscore varierede fra 0-60 og blev beregnet som summen af ​​de 6 symptomscore. En højere score indikerer værre symptomer.
Baseline og uge 24
Ændring i miltlængde målt ved palpation
Tidsramme: Op til uge 156
Måling af miltlængde under venstre kystmargin blev målt ved palpation ved hvert studiebesøg. Efterforskerne blev forsynet med en blød centimeterlineal, så følbar miltlængde blev målt i centimeter og ikke i fingerbredder. Miltens kant blev bestemt ved palpation og målt i centimeter ved hjælp af en blød lineal fra kystkanten til punktet med største miltfremspring.
Op til uge 156
Procent ændring fra baseline i miltlængde målt ved palpation
Tidsramme: Op til uge 156
Måling af miltlængde under venstre kystmargin blev målt ved palpation ved hvert studiebesøg. Efterforskerne blev forsynet med en blød centimeterlineal, så følbar miltlængde blev målt i centimeter og ikke i fingerbredder. Miltens kant blev bestemt ved palpation og målt i centimeter ved hjælp af en blød lineal fra kystkanten til punktet med største miltfremspring.
Op til uge 156
Patient Global Impression of Change (PGIC)-score ved hvert besøg
Tidsramme: Op til uge 156
Symptomer på myelofibrose blev vurderet ved hjælp af PGIC-spørgeskemaet. Ved hjælp af spørgeskemaet vurderede patienterne den overordnede følelse af behandlingseffekt på deres symptomer på en skala fra 1 (meget forbedret)-7 (meget værre). Den specifikke formulering var: Siden starten af ​​den behandling, du har modtaget i denne undersøgelse, er dine myelofibrose-symptomer: 1) Meget forbedret, 2) Meget forbedret, 3) Minimalt forbedret, 4) Ingen ændring, 5) Minimalt værre, 6) Meget værre, 7) Meget meget værre. En højere score indikerer værre symptomer.
Op til uge 156

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Incyte Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

19. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. maj 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. maj 2011

Først opslået (Skøn)

5. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INCB18424-258

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MPN (myeloproliferative neoplasmer)

Kliniske forsøg med Ruxolitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner